Se alienta a la organización sin ánimo de lucro Emily's Entourage a ver el avance de la terapia génica de la FQ a través de la adquisición de Spirovant

La adquisición promoverá dos programas de terapia génica agnóstica para la mutación para la fibrosis quística, una enfermedad rara que afecta a 70.000 personas en todo el mundo. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, una innovadora fundación 501 (c) 3 que ha recaudado millones de dólares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la fibrosis quística, recibe con gran entusiasmo la noticia de que Sumitomo Dainippon Pharma, en asociación con Roivant Sciences, ha adquirido Spirovant Sciences (antes Talee Bio). La adquisición valida el modelo de negocio de filantropía de riesgo de Emily's Entourage de financiar la investigación científica que respalda el desarrollo de terapias para la fibrosis quística.  

"Estamos encantados con la adquisición de Spirovant (anteriormente Talee Bio) y el compromiso de Roivant de desarrollar rápidamente los dos programas de terapia génica", dijo la fundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff. “Esto refleja el enfoque de EE en acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas para la fibrosis quística y llevarlas a los pacientes rápidamente. Creímos en la ciencia y en la profunda experiencia del equipo en la terapia génica de la FQ desde el principio y nos alienta ver que nuestra inversión inicial avanza hacia el desarrollo clínico ". 

En 2016, Emily's Entourage proporcionó financiación inicial para lanzar Talee Bio, una nueva empresa de terapia génica centrada en el desarrollo de tratamientos revolucionarios y una cura para la FQ. Una asociación única entre la Universidad de Iowa, el Hospital de Niños de Filadelfia y la empresa de riesgo de Filadelfia Militia Hill Ventures, Talee Bio fue posible gracias a las conexiones científicas de la organización y el compromiso de acelerar los avances aprovechando el poder del capital de riesgo.

Durante los últimos tres años, este trabajo ha desarrollado dos prometedores programas de terapia génica originados por los fundadores académicos de la empresa en la Universidad de Iowa. Entre los elementos más interesantes del programa está que, a diferencia de muchas de las terapias dirigidas en el mercado y el desarrollo para el tratamiento de la FQ, estos enfoques de terapia génica podrían ir mucho más allá del simple control de la enfermedad: podrían curar la enfermedad. Además, las terapias génicas son "agnósticas a las mutaciones", lo que significa que tratarían a todas las personas con FQ sin importar la mutación genética del individuo. A principios de este año, Talee Bio (Spirovant) recibió un premio $4.5M del Fundación de Fibrosis Quística para avanzar en el desarrollo de 2 compuestos de terapia génica (TL-101 y T-102).

La asociación Sumitomo-Roivant confirma que el trabajo que ya ha comenzado continuará a la velocidad debida con el objetivo de encontrar terapias efectivas y una cura para la FQ. 

“Es imposible exagerar la urgencia de este trabajo”, dijo Kramer-Golinkoff. “Ha habido avances recientes en el tratamiento de la FQ que benefician al 90% de la comunidad de la FQ, pero ha habido pocos avances para el 10% restante, incluidos aquellos, como yo, con mutaciones sin sentido de la FQ. Nos negamos a aceptar que nos dejen atrás ".

Acerca del séquito de Emily
Emily's Entourage (EE) es una innovadora fundación 501 (c) 3 que ha recaudado millones de dólares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la fibrosis quística, una enfermedad pulmonar genética mortal. La organización fue fundada por Emily Kramer-Golinkoff, una mujer joven con fibrosis quística en etapa avanzada, y sus devotos amigos y familiares.

La urgencia de la condición de Emily está impulsando una investigación revolucionaria y el desarrollo de medicamentos que podrían ayudar no solo a las personas con fibrosis quística (FQ), sino también a las personas que padecen una amplia variedad de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido, incluidas formas de distrofia muscular y cáncer. Las mutaciones sin sentido, aunque raras entre las personas con FQ, son la causa de aproximadamente 12% de todas las enfermedades genéticas y afectan a 30 millones de personas en todo el mundo.

Para consultas de los medios, comuníquese con Kira Rentas, Coordinadora senior de marketing y programas, en kira@emilysentourage.org o 631-902-1993.