הפמליה של אמילי ללא מטרות רווח מעודדת לראות את הטיפול הגנטי ב-CF באמצעות רכישת Spirovant

הרכישה תקדם שתי תוכניות טיפול גנטי-אגנוסטי נגד מוטציות לסיסטיק פיברוזיס, מחלה נדירה הפוגעת ב-70,000 אנשים ברחבי העולם. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, קרן 501(c)3 חדשנית שגייסה מיליוני דולרים מאז 2011 כדי להאיץ טיפולים פורצי דרך ותרופה למוטציות שטויות נדירות של סיסטיק פיברוזיס, מברכת בהתלהבות רבה על החדשות ש-Sumitomo Dainippon Pharma, בשיתוף עם Roivant Sciences, רכשה את Spirovant Sciences (לשעבר Talee Bio). הרכישה מאשרת את המודל העסקי של אמילי'ס Entourage של פילנתרופיה מיזם של מימון מחקרים מדעיים התומכים בפיתוח טיפולים לסיסטיק פיברוזיס.  

"אנחנו נרגשים מהרכישה של Spirovant (לשעבר Talee Bio) ומהמחויבות של Roivant לפתח במהירות את שתי תוכניות הריפוי הגנטי", אמרה מייסדת EE, אמילי קרמר-גולנקוף. "זה משקף את ההתמקדות של EE בהאצת הפיתוח של טיפולים מצילי חיים לסיסטיק פיברוזיס והבאתם לחולים במהירות. האמנו במדע ובמומחיות העמוקה של הצוות בריפוי גנטי CF מאז ההתחלה, ואנו מעודדים לראות את ההשקעה המוקדמת שלנו מתקדמת לקראת פיתוח קליני". 

בשנת 2016, אמילי'ס Entourage סיפקה מימון ראשוני להשיק את Talee Bio, חברה חדשה לריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים מהפכניים ותרופה ל-CF. שותפות ייחודית בין אוניברסיטת איווה, בית החולים לילדים בפילדלפיה וחברת הסיכון Militia Hill Ventures, Talee Bio התאפשרה באמצעות הקשרים המדעיים של הארגון ומחויבותו לזרז התקדמות על ידי ניצול כוחו של הון סיכון.

במהלך שלוש השנים האחרונות, עבודה זו פיתחה שתי תוכניות ריפוי גנטי מבטיחות שמקורן במייסדי החברה האקדמיים באוניברסיטת איווה. בין המרכיבים המרגשים ביותר של התוכנית הוא שבניגוד לרבים מהטיפולים הממוקדים בשוק ובפיתוח לטיפול ב-CF, גישות ריפוי גנטי אלו יכולות לחרוג הרבה מעבר לשליטה במחלה בלבד - הן יכולות לרפא את המחלה. בנוסף, הטיפולים הגנטיים הם "אגנוסטיים של מוטציות", כלומר הם יטפלו בכולם עם CF ללא קשר למוטציה הגנטית של הפרט. מוקדם יותר השנה, Talee Bio (Spirovant) קיבלה פרס $4.5M מה- קרן סיסטיק פיברוזיס לקדם פיתוח של 2 תרכובות ריפוי גנטי (TL-101 ו-T-102).

שותפות Sumitomo-Roivant מאשרת כי העבודה שכבר החלה תימשך בכל המהירות הראויה במטרה ממוקדת של מציאת טיפולים יעילים ותרופה ל-CF. 

"אי אפשר להפריז בדחיפות העבודה הזו", אמר קרמר-גולינקוב. "היו התקדמות לאחרונה בטיפול ב-CF המועילים ל-90% של קהילת ה-CF, אבל הייתה התקדמות מועטה עבור ה-10% הנותרים, כולל אלה, כמוני, עם מוטציות שטויות של CF. אנחנו מסרבים לקבל להישאר מאחור".

על הפמליה של אמילי
Emily's Entourage (EE) היא קרן 501(c)3 חדשנית שגייסה מיליוני דולרים מאז 2011 כדי להאיץ טיפולים פורצי דרך ותרופה למוטציות שטויות נדירות של סיסטיק פיברוזיס, מחלת ריאות גנטית קטלנית. הארגון הוקם על ידי אמילי קרמר-גולנקוף, צעירה עם סיסטיק פיברוזיס בשלב מתקדם, וחברותיה ומשפחתה המסורים.

הדחיפות במצבה של אמילי מעודדת מחקר ופיתוח תרופות מהפכניים שיכולים לעזור לא רק לאנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), אלא לאנשים הסובלים ממגוון רחב של מחלות גנטיות הנגרמות על ידי מוטציות שטויות, כולל צורות של ניוון שרירים וסרטן. מוטציות שטויות, אף שהן נדירות בקרב אלו עם CF, הן הגורם לכ-12% מכל המחלות הגנטיות ומשפיעות על 30 מיליון אנשים ברחבי העולם.

לשאלות בתקשורת, נא לפנות לקירה רנטס, רכזת שיווק ותוכניות בכירה, בכתובת kira@emilysentourage.org או 631-902-1993.