Emily's Entourage acogerá un simposio científico sobre la promesa de las terapias genéticas para la fibrosis quística

Filadelfia, PA - 21 de noviembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), incluidas aquellas con mutaciones sin sentido, ha anunciado hoy su simposio científico 2023, La promesa de las terapias genéticas para la fibrosis quísticaque se celebrará los días 4 y 5 de diciembre de 2023 en Quorum, en el Centro de Ciencias de Ciudad Universitaria.

El tema del simposio reconoce el reciente progreso en el desarrollo de terapias basadas en genes en la FQ que tienen el potencial de llegar a los 10% finales de la comunidad de FQ que no se benefician de las terapias actualmente disponibles, y pueden conducir a un tratamiento curativo para todos los enfermos de FQ. A pesar de los avances significativos, siguen existiendo retos críticos en el desarrollo y la administración de nuevas terapias genéticas para la FQ. El simposio reúne a mentes destacadas de dentro y fuera de la comunidad científica de la FQ, la industria y la FDA para compartir abiertamente, colaborar, plantear preguntas difíciles y, en última instancia, crear soluciones y vías estratégicas y aceleradas para avanzar.

Presidido por los doctores Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, y Batsheva Kerem, PhD, el simposio, al que solo se puede asistir por invitación, reúne a más de 34 ponentes y 86 asistentes de 18 países. Entre los estimados ponentes invitados se encuentra el Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, galardonado con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2023.

El simposio incluye siete sesiones de dos días de duración que invitan a la reflexión. Cada sesión ofrecerá presentaciones y amplias oportunidades para entablar debates en profundidad. Como gran colofón, las dos sesiones finales adoptarán la forma de dinámicas mesas redondas, moderadas por expertos y enriquecidas por las opiniones de múltiples panelistas.

I. Terapéutica de la FQ - Pasado, presente y futuro

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Fundación de Fibrosis Quística

II. Enfoques basados en el ARN

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidad de Pensilvania
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Universidad de Rochester, Facultad de Medicina y Odontología
Zoya Ignatova, PhD | Universidad de Hamburgo

III. Aprovechamiento de nuevas plataformas de administración de ARNm, ARNt y oligonucleótidos

Rana Ghosh, PhD | Universidad de Texas en Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidad de Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. Terapia génica CFTR y edición génica en la FQ

V. Panorama actual de las terapias génicas

Matt Porteus, MD, PhD | Universidad de Stanford
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidad de Pensilvania
Marcus Noyes, PhD | Facultad de Medicina Grossman de la NYU

VI. Perspectiva de las terapias génicas raras para acelerar el desarrollo de terapias para la FQ

VII. Retos de los ensayos clínicos de terapia génica desde la perspectiva de la fibrosis quística

"En los últimos años se ha avanzado enormemente en el desarrollo de terapias basadas en genes. Nos sentimos alentados por el progreso, ya que representa un faro de esperanza para todos en la comunidad de la FQ y especialmente para aquellos en el 10% final que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes y todavía están esperando desesperadamente opciones de tratamiento", dijo Chandra Ghose, Director Científico de Emily's Entourage. "Estamos encantados de reunir a líderes de talla mundial en nuestro simposio para trazar de forma colaborativa un camino expedito hacia un futuro en el que 100% de la comunidad con FQ disponga de terapias vitales que les permitan vivir una vida larga y saludable, independientemente de su mutación genética."

EE da las gracias a los patrocinadores del simposio 2023: Presentadores, Dream Team y Nivel Violeta, Viatris, Terapéutica molecular 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fundación Boomer Esiason, y más cuyo apoyo hace posible este acontecimiento crítico y los avances que produce.

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

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