פמלייתה של אמילי תארח סימפוזיון מדעי על ההבטחה של טיפולים מבוססי גנים לסיסטיק פיברוזיס

פילדלפיה, פנסילבניה - 21 בנובמבר, 2023 – Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), כולל אלה עם מוטציות שטויות, הכריזה היום על הסימפוזיון המדעי שלה ב-2023, ההבטחה של טיפולים מבוססי גנים לסיסטיק פיברוזיס, שיתקיים ב-4 - 5 בדצמבר 2023, בקוורום במרכז המדע של העיר האוניברסיטה.

נושא הסימפוזיון מכיר בהתקדמות האחרונה בפיתוח של טיפולים מבוססי גנים ב-CF שיש להם פוטנציאל להגיע ל-10% הסופי של קהילת ה-CF שאינם נהנים מהטיפולים הזמינים כיום, ועשויים להוביל לטיפול מרפא לכולם עם CF. למרות התקדמות משמעותית, נותרו אתגרים קריטיים בפיתוח ואספקה של טיפולים מבוססי גנים חדשים עבור CF. הסימפוזיון מפגיש מוחות מובילים מבפנים - ומחוצה לו - הקהילה המדעית של CF, התעשייה וה-FDA לשתף בפתיחות, לשתף פעולה, לשאול שאלות קשות, ובסופו של דבר ליצור פתרונות ומסלולים אסטרטגיים ומואצים קדימה.

בראשות דר. פטריק הריסון, PhD, מריה לימבריס, PhD, ובת שבע כרם, PhD, הסימפוזיון להזמנה בלבד מתכנס מעל 34 דוברים ו-86 משתתפים מ-18 מדינות. בין הדוברים המוזמנים המוערכים הוא ד"ר דרו וייסמן, BS, MS, PhD, MD, חתן פרס נובל לפיזיולוגיה או רפואה לשנת 2023.

הסימפוזיון כולל שבעה מפגשים מעוררי מחשבה הנפרשים על פני יומיים. כל מפגש יציע מצגות והזדמנויות רבות לעסוק בדיונים מעמיקים. בתור הגמר הגדול, שני המפגשים המסכמים יהיו בצורת דיוני שולחן עגול דינמיים, מנוהלים במומחיות ומועשרים על ידי תובנות של מספר חברי פאנל.

אֲנִי. CF Therapeutics - עבר, הווה ועתיד

פול נגולסקו, דוקטורט | ורטקס פרמצבטיקה
ג'ניפר טיילור-קוזר, MD, MSCS, ATSF | בריאות יהודית לאומית
קארה פושי, דוקטורט | קרן סיסטיק פיברוזיס

II. גישות מבוססות RNA

דרו וייסמן, BS, MS, PhD, MD | אוניברסיטת פנסילבניה
פרד ואן גור, דוקטורט | ורטקס פרמצבטיקה
ג'ון לואק, דוקטורט | אוניברסיטת רוצ'סטר, בית הספר לרפואה ורפואת שיניים
זויה איגנטובה, דוקטורט | אוניברסיטת המבורג

III. מינוף פלטפורמות אספקה חדשות עבור גישות מבוססות mRNA, tRNA ואוליגונוקלאוטידים

רנה גוש, PhD | אוניברסיטת טקסס באוסטין
אלכסנדרה פיוטרובסקי-דספיט, דוקטורט | אוניברסיטת מישיגן
מארק אברמס, דוקטורט | מדעי ביו פחמן

IV. CFTR גנטי תרפיה ועריכת גנים ב-CF

V. נוף נוכחי של טיפולים מבוססי גנים

מאט פורטאוס, MD, PhD | אוניברסיטת סטנפורד
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | אוניברסיטת פנסילבניה
מרקוס נויס, דוקטורט | בית הספר לרפואה של ניו יורק גרוסמן

VI. פרספקטיבה על טיפולים גנטיים נדירים כדי לזרז את הפיתוח של טיפולים עבור CF

VII. אתגרים בניסויים קליניים בטיפול גנטי דרך עדשת ה-CF

"יש התקדמות אדירה בפיתוח של טיפולים מבוססי גנים בשנים האחרונות. אנו מעודדים מההתקדמות מכיוון שהיא מייצגת מגדלור של תקווה לכל אחד בקהילת ה-CF ובמיוחד לאלה ב-10% הסופי שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציה ועדיין מחכים נואשות לאפשרויות טיפול", אמרה צ'נדרה גוש. , קצין מדעי ראשי של הפמליה של אמילי. "אנו שמחים לכנס מנהיגים ברמה עולמית בסימפוזיון שלנו כדי להתוות בשיתוף פעולה דרך מהירה לעתיד שבו ל-100% של קהילת ה-CF יש טיפולים מצילי חיים המאפשרים להם לחיות חיים ארוכים ובריאים, ללא קשר למוטציה הגנטית שלהם."

EE מודה לנותני החסות ברמת הסימפוזיון של שנת 2023, לצוות החלומות ולנותני החסות, ויאטריס, טיפול מולקולרי 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Foundation, ועוד שתמיכתו מאפשרת את האירוע הקריטי הזה ואת ההתקדמות שהוא מניב.

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org

סִימפּוֹזִיוֹן