Avanzar en la ciencia de la fibrosis quística: Emily's Entourage anuncia nuevas becas de investigación para 2025
EE concede ayudas a la investigación para impulsar la innovación en los últimos 10%
Emily's Entourage se enorgullece en anunciar los 2025 beneficiarios de nuestras Becas de Investigación Traslacional-cuatro apasionantes proyectos impulsados por un objetivo: acelerar la investigación y el desarrollo de fármacos que salven vidas para los 10% finales de la comunidad de fibrosis quística (FQ) que aún esperan su gran avance.
Los recientes avances han reconfigurado el futuro de 90% de la comunidad de la FQ, pero para 10% de la periferia, ese futuro sigue estando fuera de su alcance. Estas subvenciones pretenden cambiar esta situación. Se trata de negarse a aceptar el statu quo, de invertir en una ciencia prometedora que avance más deprisa y llegue más lejos, y de cambiar la situación de los que se han quedado atrás.
"Desde tecnologías de edición de genes que podrían proporcionar tratamientos para mutaciones que no responden a los moduladores CFTR actuales hasta el desarrollo de terapias con fagos para bacterias multirresistentes que pueden impulsar la progresión de la enfermedad y la mortalidad en personas con FQ", estas subvenciones amplían la cartera de EE y nos acercan a tratamientos vitales para todos los enfermos de fibrosis quística. "
- Doctor Chandra Ghose Director Científico
Aceleración de las estrategias de edición genética para mutaciones raras de la fibrosis quística
David R. Liu, PhD | Instituto Broad del MIT y Harvard
Mediante la edición primaria avanzada y el modelado computacional, este proyecto pretende desarrollar rápidamente terapias personalizadas de edición génica para los enfermos de fibrosis quística que carecen de tratamientos dirigidos a las mutaciones.
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Lucha contra las infecciones resistentes a los medicamentos
Anca Segall, PhD | Universidad Estatal de San Diego
En este proyecto se investigan combinaciones de fagos y antibióticos para combatir la Achromobacter con el objetivo de restablecer la eficacia del tratamiento y ampliar las opciones para quienes se enfrentan a algunas de las infecciones más difíciles de tratar.
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Tratamiento de mutaciones sin sentido con terapia de lectura de precisión
Andrei Korostelev, PhD | Facultad de Medicina UMass Chan
Mediante el uso de oligonucleótidos antisentido de lectura directa (R-ASO) para eludir las señales de parada prematura en el ARNm CFTR, esta investigación pretende restaurar la producción funcional de la proteína y desbloquear terapias específicas para las personas con mutaciones sin sentido de la FQ.
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Sustitución de segmentos defectuosos del gen CFTR por editores Retron
Ilya Finkelstein, PhD | Universidad de Texas en Austin
Mediante el desarrollo de editores de retrones para reescribir segmentos defectuosos del gen CFTR, este trabajo sienta las bases de un enfoque de edición génica único para todos, con el objetivo de ofrecer tratamientos duraderos a las personas con FQ que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR existentes.
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Estas cuatro becas se basan en el programa pionero de becas de investigación de Emily's Entourage. Desde 2011, El séquito de Emily ha concedidas 42 subvenciones a investigadores de seis países, contribuyendo a garantizar $52,3 millones adicionales de financiación de seguimiento a través de una variedad de enfoques terapéuticos.
Para los que siguen esperando, esto es más que investigación. Es un movimiento hacia adelante.impulso hacia soluciones reales y un futuro libre de CF.
Es imposible que llegue pronto.
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