Emily's Entourage's (EE) Translational Grant Program ger viktig startfinansiering till innovativa forskare med lovande strategier som påskyndar forskning och läkemedelsutveckling för dem i den sista 10% av CF-samfundet som inte drar nytta av CFTR-modulatorer, inklusive de med sällsynta och nonsensmutationer.
Syftet med detta initiativ är att finansiera lovande behandlingar och mekanismer för läkemedelstillförsel som har potential att påskynda utvecklingen av genbaserade behandlingar för personer med CF. Potentiella intresseområden inkluderar, men är inte begränsade till, följande lista.
- Leverans av nukleotidbaserade terapier-Nukleotidbaserade terapier erbjuder en transformativ potential för CFTR-korrigering. Nya genombrott inom inhalationsoptimerade inkapslingstekniker, respirabla bärarpartiklar och kemiskt modifierade nanopartiklar har skapat oöverträffade möjligheter för leverans av genterapi. Nya formuleringar för systemisk och inhalationsleverans kommer att beaktas inom ramen för denna RFP.
- Nya inhalationsformuleringar för Staphylococcus aureus och CF-patogener-Multidrogresistenta bakteriella patogener påverkar avsevärt resultaten för personer med CF, vilket driver fram ett akut behov av innovativa inhalerade antimikrobiella formuleringar och leveranssystem. Prioriterade mål inkluderar MRSA, icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) och andra CF-patogener med hög belastning.
- Förståelse av immunogenicitet i CF-nukleotidbaserade terapier-Nukleotidbaserade terapier för CF stöter på betydande hinder i form av immunförsvar och säkerhetsfrågor som kan minska behandlingseffektiviteten avsevärt. Den speciella mikromiljön i CF-lungorna förstärker dessa utmaningar, vilket understryker det kritiska behovet av insikter för att främja forskningen kring säkra, effektiva och repeterbara leveranssystem för genterapi. Vårt mål är att stödja forskning som övervinner nuvarande hinder för framgångsrik genterapiadministration, vilket gör det möjligt för patienter att få flera behandlingar på ett säkert och effektivt sätt över tid.
Stöd kan erhållas med $100.000 per år (plus 10% för indirekta kostnader). Vanligtvis kommer finansieringen att pågå i två år. Fortsatt finansiering är beroende av framsteg, som rapporteras var sjätte månad. Se avtalsvillkor och villkor här.
Hittills har EE beviljat 38 anslag till forskare från ett flertal länder och bidragit till att säkra över $52,3 miljoner dollar i följdfinansiering. De forskningsprojekt som finansierats av EE har gjort betydande framsteg i den terapeutiska utvecklingen och ett antal projekt har för närvarande nått preklinisk fas.
Behörighetskriterier för sökande
Sökande måste ha en fakultetsanställning vid ett akademiskt lärosäte, en doktorsexamen, MD eller DO samt dokumenterad publicering och finansiering. Det finns inga begränsningar vad gäller medborgarskap eller geografi.
Viktiga tidsfrister
- Ansökningar kommer att tas emot från och med den 22 september 2025 och ska vara inlämnade senast den 31 oktober 2025 kl. 23.59 (ET).
- De sökande kommer att få besked senast i december 2025 om de har valts ut för att gå vidare till nästa granskningsomgång.
- De sökande kommer att uppmanas att svara på granskarnas kommentarer.
- Beslut om finansiering kommer att fattas av 1 februari 2026 med projektstartdatum senast den 1 mars 2026.
Vänligen granska riktlinjer för ansökan om bidrag för 2025 för fullständiga krav för inlämning.
Om du har några frågor eller vill diskutera ditt intresse för EE:s finansieringsmöjligheter, är du välkommen att kontakta oss nedan.