O Emily's Entourage's (EE) Translational Grant Program (Programa de Subsídios de Translação da Emily's Entourage) fornece financiamento essencial a investigadores inovadores com estratégias promissoras que aceleram a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para as pessoas que se encontram no último 10% da comunidade da FC e que não beneficiam dos moduladores da CFTR, incluindo as que têm mutações raras e sem sentido.
O objetivo desta iniciativa é financiar terapias promissoras e mecanismos de administração de medicamentos com potencial para acelerar o desenvolvimento de terapias baseadas em genes para pessoas com FC. As potenciais áreas de interesse incluem, mas não se limitam, à seguinte lista
- Administração de terapias à base de nucleótidos-As terapias baseadas em nucleótidos oferecem um potencial transformador para a correção da CFTR. Os recentes avanços em técnicas de encapsulamento optimizadas para inalação, partículas transportadoras respiráveis e nanopartículas quimicamente modificadas criaram oportunidades sem precedentes para a administração de terapias genéticas. As novas formulações para administração sistémica e por inalação serão consideradas no âmbito do presente RFP.
- Novas formulações inaladas para Staphylococcus aureus e agentes patogénicos da FC-Os agentes patogénicos bacterianos multirresistentes têm um impacto significativo nos resultados das pessoas com FC, o que leva à necessidade urgente de formulações antimicrobianas inaladas e sistemas de administração inovadores. Os alvos prioritários incluem MRSA, micobactérias não tuberculosas (NTM) e outros agentes patogénicos da FC com elevada incidência.
- Compreender a imunogenicidade nas terapêuticas baseadas em nucleótidos da FC-As terapias baseadas em nucleótidos para a FC deparam-se com obstáculos significativos decorrentes do reconhecimento imunitário e de questões de segurança que podem reduzir substancialmente a eficácia do tratamento. O microambiente pulmonar caraterístico da FC amplifica estes desafios, realçando a necessidade crítica de conhecimentos para fazer avançar a investigação sobre sistemas de administração de terapia genética seguros, eficazes e repetíveis. O nosso objetivo é apoiar a investigação que ultrapasse as actuais barreiras à administração bem sucedida da terapia genética, permitindo que os doentes recebam múltiplos tratamentos de forma segura e eficaz ao longo do tempo.
O apoio está disponível para $100.000 por ano (mais 10% para custos indirectos). Normalmente, o financiamento terá uma duração de dois anos. A continuação do financiamento depende do progresso, que é comunicado semestralmente. Ver termos e condições do contrato aqui.
Até à data, a EE concedeu 38 bolsas a investigadores de vários países e ajudou a garantir mais de $52,3 milhões de dólares em financiamentos complementares. Os projectos de investigação financiados pela EE fizeram progressos significativos no avanço do desenvolvimento terapêutico, com uma série de projectos a avançar atualmente para a fase pré-clínica.
Critérios de elegibilidade dos candidatos
Os candidatos devem ter um cargo de docente numa instituição académica; um doutoramento, médico ou doutoramento; e um historial de publicações e financiamento. Não existem restrições em termos de nacionalidade ou geografia.
Prazos importantes
- As candidaturas serão aceites a partir de 22 de setembro de 2025 e deverão ser entregues até 31 de outubro de 2025, às 23:59 horas (ET).
- Os candidatos serão notificados até dezembro de 2025 se forem selecionados para passar à próxima ronda de avaliações.
- Os candidatos serão convidados a responder aos comentários dos revisores.
- A decisão de financiamento será tomada por 1 de fevereiro de 2026 com datas de início do projeto até 1 de março de 2026.
Por favor, reveja orientações para a apresentação de pedidos de subvenção para 2025 para obter os requisitos completos de apresentação.
Se tiver alguma dúvida ou quiser discutir o seu interesse nas oportunidades de financiamento da EE, não hesite em contactar-nos.