Acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos

Una de las principales barreras en el desarrollo terapéutico es el reclutamiento de ensayos clínicos, que es costoso, lento e ineficaz. Emily's Entourage ha creado y administra un registro de pacientes de individuos con al menos una copia de una mutación sin sentido de la FQ para abordar esta barrera.

El registro de pacientes proporciona dos funciones críticas. El primero es permitir que las personas con mutaciones sin sentido de la FQ contribuyan con sus datos y se informen de las investigaciones, los avances clínicos y los ensayos relevantes. El segundo es permitir un reclutamiento e inscripción de ensayos clínicos más específicos y más rápidos para empresas e investigadores, acelerando así el desarrollo de terapias que salvan vidas. Además, demostrar una comunidad lista para participar en ensayos clínicos ayuda a atraer compañías biofarmacéuticas al espacio de la FQ y proporciona información sobre dónde lanzar sitios de ensayos clínicos.

A partir de 2020, el registro de pacientes de EE consta de 387 personas de todo el mundo, de las cuales 268 residen en los Estados Unidos. EE aumentó el registro de pacientes en 12% de 2019 a 2020.

En octubre de 2020, EE lanzó una colaboración única en su tipo con Translate Bio para poner a prueba el registro de pacientes como una herramienta para la identificación y divulgación de pacientes en ensayos clínicos. La asociación produjo un aumento de la detección y las inscripciones de prueba exitosas hacia la meta estimada de inscripción de la compañía de 40 participantes.

A partir de diciembre de 2020, estamos enfocados en hacer crecer el registro de pacientes y nuestras asociaciones con patrocinadores e investigadores. Se está llevando a cabo una expansión internacional para reclutar más pacientes para el registro, comenzando por Israel, dada su alta prevalencia de individuos con mutaciones sin sentido de la FQ.