Emily's Entourage celebra un logro histórico: Se administra al primer paciente una novedosa terapia génica desarrollada gracias al modelo visionario de EE.

Filadelfia, Pensilvania-18 de noviembre de 2024-Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), anuncia con orgullo un hito fundamental en su misión de acelerar los avances para aquellos con FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles: Spirovant Sciences, una empresa de terapia génica en fase clínica que EE ayudó a lanzar, ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 1/2 SAAVe de SP-101 + Augmenter para el tratamiento de la FQ.

Este logro representa un momento de círculo completo para EE. En 2015, EE catalizó la creación de Spirovant -entonces denominada Talee Bio- concibiendo, involucrando a la comunidad científica y a una empresa de gestión, y aportando la financiación inicial para lanzar Spirovant Sciences. Casi una década después, esa inversión inicial ha llevado al desarrollo de SP-101, una terapia génica de diagnóstico de mutaciones administrada por inhalación, que ahora avanza en un ensayo clínico.

"Este hito es extraordinario", declaró Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de Emily's Entourage. "Lo que empezó como un sueño para acelerar la ciencia que salva vidas para quienes se encuentran en los últimos 10% de la comunidad de la FQ se ha convertido en este momento transformador: una novedosa terapia génica que se administra a una persona con FQ. Juntos, hemos llevado una idea de la investigación preclínica a los ensayos en humanos. Este progreso es un ejemplo de lo que significa nuestro trabajo".

El visionario de EE. Filantropía de riesgo para impulsar la investigación y el desarrollo terapéutico de la fibrosis quística aceleró la creación de Spirovant e impulsó sus trabajos sobre el SP-101, que utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) para liberar el gen CFTR y atacar la causa principal de la fibrosis quística. SP-101 es agnóstico respecto a las mutaciones, lo que significa que, si se demuestra su eficacia, funcionaría con todas las mutaciones de la fibrosis quística, incluidas las que actualmente no se benefician de las terapias dirigidas a las mutaciones.

"La dosificación de SP-101 al primer paciente es un momento alentador en nuestra firme misión de abordar las necesidades no cubiertas en la comunidad de la FQ, especialmente en el 10% final", dijo Chandra Ghose, PhD, Directora Científica de Emily's Entourage. "Este hito refleja años de dedicación, innovación y colaboración -prueba de que con inversiones estratégicas y esfuerzo colectivo, podemos convertir el potencial científico en un progreso significativo para aquellos que esperan nuevas opciones."

El ensayo SAAVe de fase 1/2 está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia en personas para las que los tratamientos existentes son insuficientes o no están disponibles. Los criterios de valoración secundarios clave incluyen la función pulmonar, la calidad de vida y los biomarcadores indicativos del impacto terapéutico.

"Este logro no habría sido posible sin el apoyo de nuestra increíble comunidad", añadió Kramer-Golinkoff. "A todos los que han donado, participado o compartido nuestra misión de cualquier forma a lo largo de los años: este hito también es vuestro, y os lo agradecemos de todo corazón".

Para más información sobre el ensayo clínico SP-101, visite el anuncio completo de Spirovant en PRNewswire.

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la fibrosis quística, ahora adquirida, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org