EE publica la primera "Encuesta final 10%" y anuncia un seminario web informativo

Emily's Entourage (EE) se complace en anunciar que su primera encuesta mundial sobre la salud y las perspectivas de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias aprobadas dirigidas a las mutaciones se ha publicado este mes en la revista médica Pediatric Pulmonology. 

La organización organizará un seminario web informativo con una presentación de la Dra. Jennifer Taylor-Cousar, miembro del Consejo Asesor Científico de EE y coautora del artículo, para compartir los resultados de la encuesta y responder a las preguntas de la comunidad. El seminario se celebrará el miércoles 6 de abril a las 20.00 horas, hora de Europa del Este.

LA ENCUESTA

El objetivo de esta encuesta era recopilar información para comprender mejor el estado de salud actual, el impacto de la FQ, las necesidades no cubiertas y el interés en la investigación clínica de aquellos en el 10% final de la comunidad de FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes (moduladores de CFTR) debido a mutaciones no elegibles, falta de acceso o efectos secundarios. 

"Esperamos que estos resultados puedan ayudar a dirigir y acelerar el desarrollo de fármacos y el diseño de ensayos clínicos para satisfacer las necesidades de la comunidad y garantizar que la voz de la comunidad de FQ permanezca al frente y en el centro de cada paso del proceso de desarrollo y aprobación de fármacos", dijo la cofundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff.  

Más de 430 personas de 5 continentes participaron en el estudio de 38 preguntas, que se llevó a cabo entre junio y julio de 2021 y se difundió a través de las redes sociales y por correo electrónico a personas y familias con FQ, así como a grupos de defensa dentro y fuera de EE.UU. 

RESULTADOS MÁS DESTACADOS DE LA ENCUESTA

Características clínicas

• Aproximadamente 26% de los encuestados tenían enfermedad pulmonar leve, 50,3% tenían enfermedad moderada y 11,1% tenían enfermedad grave. 
• El porcentaje de encuestados que se autoidentificaron como personas BIPOC no aptas para moduladores (72,5%) fue mayor que el de los que se autoidentificaron como blancos (65,2%)

Impacto de la enfermedad y carga terapéutica

• El 13,8% de las personas con FQ pasaron cinco o más noches al año en el hospital por un problema relacionado con la FQ.
• Más del 86,1% de los encuestados informaron de que la FQ tiene un impacto de moderado a significativo en su vida o en la de su familiar, y el 93,5% de los cuidadores informaron de que la FQ tiene un impacto de moderado a significativo en la vida diaria. Entre los cuidadores, las repercusiones en la salud mental (66,7%) y física (40,7%) fueron las más señaladas.
• Entre las personas con FQ, los aspectos de la vida más afectados por la FQ fueron la salud mental (45,5%), los planes de futuro (45,2%) y la capacidad de pasar tiempo con los amigos/participar en actividades sociales (39,7%).

Posible participación en investigaciones clínicas

• 76,7% expresaron interés en participar en futuros ensayos clínicos
• De los que no habían participado o no participarían en ensayos clínicos, el motivo más frecuente fue la falta de cualificación (37,0%)
• Las características más importantes del ensayo fueron el acceso al fármaco una vez finalizado el ensayo (92,5%) y la adición de más lugares de ensayo clínico (78,7%).

Percepciones sobre el acceso a los moduladores CFTR para algunas personas con FQ, pero no todas

• Cuando se les preguntó qué sentían al ver que otros miembros de la comunidad de FQ se beneficiaban de los moduladores cuando ellos o sus familiares no podían hacerlo, la mayoría se sintieron felices y emocionados por los que se beneficiaban, pero otros temas recurrentes fueron "dulce amargo", "envidioso", "triste", "frustrante", "decepcionante", "enfadado", "preocupado" y "dejado atrás". 

Lea la publicación completa.

Tenga en cuenta que el artículo es de libre acceso para garantizar que todos los miembros de la comunidad de la FQ puedan aprender y beneficiarse de los resultados, incluidas, sobre todo, las personas con FQ y sus familias. 

SEMINARIO WEB INFORMATIVO

EE organizará un seminario web informativo con una presentación de la Dra. Jennifer Taylor-Cousar sobre los principales resultados de la encuesta, seguida de una sesión de preguntas y respuestas para abordar cualquier duda de la comunidad. 

El seminario web se celebrará el miércoles 6 de abril a las 20.00 horas, hora del Este, y es gratuito y abierto a todos. Se requiere inscripción previa.

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