Acelerar la administración de terapias génicas para la fibrosis quística: El séquito de Emily reunirá a expertos en un simposio en 2025
Filadelfia, PA-20 de febrero de 2025-Emily's Entourage (EE), una organización pionera sin ánimo de lucro que acelera la investigación para el 10% final de la comunidad de fibrosis quística (FQ), está preparada para celebrar su Simposio Científico 2025 titulado "El suministro de genes: Avances y retos desde la óptica de la fibrosis quística". del 23 al 26 de febrero de 2025, en el Quorum del University City Science Center de Filadelfia, Pensilvania.
El simposio de este año pretende ampliar los límites del progreso en el desarrollo de terapias basadas en nucleótidos para la FQ, centrándose en uno de los retos más críticos y complejos de los tratamientos basados en genes: su administración. Aunque se han logrado avances, los obstáculos relacionados con la administración eficaz del material genético siguen siendo un gran obstáculo. Aunque las terapias basadas en nucleótidos son prometedoras para toda la comunidad de la FQ, la necesidad es especialmente urgente para aquellos que se encuentran en el 10% final de la población de la FQ y que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR actualmente disponibles. Para este grupo, el tiempo es esencial, y no hay lugar para esperar a que el progreso se desarrolle en los plazos tradicionales.
"Creemos en el poder de reunir en una sala a los investigadores y líderes de opinión más brillantes del mundo. Nuestro objetivo es fomentar el intercambio abierto, impulsar la colaboración, pensar a lo grande y forjar nuevas y rápidas vías de avance", afirmó Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de EE. "Al reunir a las mentes más destacadas de dentro -y fuera- de la comunidad científica y la industria de la FQ, este simposio está preparado para acelerar el suministro de estas terapias innovadoras."
Presidido por Kevin Foskett, PhD, Catedrático Isaac Ott de Fisiología de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania; Joan Lau, PhD, MBA, Directora General de Spirovant Sciences, Inc. y Paul McCray, Jr, MD, Catedrático de Pediatría-Medicina Pulmonar de la Universidad de Iowa, el acto contará con la participación de más de 40 investigadores, innovadores y líderes de opinión de renombre mundial del mundo académico, biotecnológico y farmacéutico, tanto del ámbito de la FQ como de otros ámbitos. Estos expertos examinarán los avances de vanguardia y se sumergirán en los desafíos únicos de administrar de forma segura y eficaz terapias basadas en nucleótidos a personas con FQ, un paso crítico para liberar todo el potencial de la terapia basada en genes. Con la mirada puesta en las oportunidades traslacionales, este simposio no sólo aborda la ciencia, sino también el poder de la colaboración para transformar el panorama del tratamiento de la FQ.
El Simposio 2025 se basa en los esfuerzos actuales de EE para acelerar el desarrollo terapéutico para el 10% final de personas con FQ, que no se benefician de los moduladores CFTR actuales debido a sus raras mutaciones genéticas. Entre los aspectos más destacados del trabajo de EE se incluyen:
- Adjudicación 38 becas de investigación a los mejores investigadores de todo el mundo, lo que se ha traducido en más de $52,3 millones en financiación de seguimiento.
- Desplegar un modelo de filantropía de riesgo para crear empresas una empresa de terapia génica de la fibrosis quística que está realizando un ensayo clínico de fase 1/2.
- Desarrollo de 37 fagos que han tratado a más de 34 individuos con infecciones resistentes a los antibióticos.
- Lanzamiento de CF Clinical Trial Connect (CTC)La Fundación ha creado una base de datos mundial de pacientes y un programa de selección de pacientes para ensayos clínicos con el fin de acelerar la captación de pacientes para esta población tan poco frecuente.
"Estamos increíblemente orgullosos del impulso que está tomando la investigación sobre la terapia génica de la fibrosis quística, pero somos conscientes de que, para marcar realmente la diferencia y desarrollar tratamientos, tenemos que afrontar las preguntas difíciles y colaborar entre disciplinas", ha declarado Chandra Ghose, Directora Científica de EE. "Al convocar a un grupo tan diverso de líderes de pensamiento, nuestro objetivo es despertar nuevas ideas, ampliar los límites y, en última instancia, acelerar los plazos para el desarrollo de terapias para quienes más las necesitan."
EE da las gracias a los patrocinadores del dream team del simposio 2025, Viatris, Terapéutica molecular 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., patrocinadores de nivel violeta, ReCode Therapeutics y Fundación Boomer Esiason, y más, cuyo apoyo hace posible este acontecimiento crítico y los avances que produce.
Acerca del séquito de Emily
Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica contra la fibrosis quística que ya se encuentra en fase clínica, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.
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Hannah Kleckner
Director de marketing y comunicaciones
