El "encuentro de las mentes" de EE impulsa nuevos enfoques audaces para la terapéutica de la FQ
Emily's Entourage convocó una reunión de líderes de opinión clave en Filadelfia el 9 de septiembre, reuniendo a científicos de clase mundial para intercambiar ideas sobre enfoques nuevos y listos para usar para tratar la rara mutación de la FQ de Emily y otras como ella.
La reunión se centró específicamente en terapias que podrían desarrollarse rápidamente, dentro de uno a cinco años, que podrían ofrecer una esperanza real a los pacientes con FQ, con un enfoque en aquellos como Emily que tienen mutaciones raras sin sentido, incluido W1282X.
Los lideres
De manera significativa, la cumbre incluyó a varios expertos de dentro y fuera de la comunidad de la FQ para facilitar la polinización cruzada de ideas y tecnologías. En palabras de Emily, el objetivo era "forzar colisiones" de mentes líderes de disciplinas alineadas pero diferentes para estimular el pensamiento creativo e innovador.
Entre los reunidos se encontraban expertos en nanotecnología, biofísica molecular, neurogenética, neumología pediátrica y patología molecular.
La impresionante alineación de participantes incluyó:
Chris Ahern, PhD (Universidad de Iowa)
David Bedwell, PhD (Universidad de Alabama, Birmingham)
Beverly Davidson, PhD (Universidad de Pensilvania)
Kevin Foskett, PhD (Universidad de Pennsylvania)
Justin Hanes, PhD (Universidad Johns Hopkins)
Paul McCray, MD (Universidad de Iowa)
Martin Mense, PhD (Fundación de Fibrosis Quística)
Ted Torphy, PhD (Fundación de Fibrosis Quística)
Alan Verkman, MD, PhD (Universidad de California San Francisco)
Rob Wilson, PhD (Universidad de Pennsylvania)
Sueña audazmente
En sus palabras de bienvenida, Emily instó al grupo a "atreverse a soñar en grande y audazmente" ya "enfrentarse a los huérfanos, los copos de nieve especiales", refiriéndose a los pacientes con mutaciones de FQ poco frecuentes y que actualmente no se tratan. “Estamos en una carrera feroz contra el tiempo y necesitamos líderes de opinión clave como usted en nuestro equipo”, explicó.
Luego, los presentadores compartieron investigaciones relevantes, la mayoría de ellas “directamente de los tubos de ensayo” y aún no publicadas, y formularon hipótesis sobre las formas en que su trabajo podría aprovecharse para tratar rápidamente la FQ. Especialmente prometedora fue la discusión de técnicas novedosas para administrar terapia génica a pulmones afectados por la FQ, un obstáculo durante mucho tiempo para los investigadores.
El plan de juego
La tarde se dedicó a establecer prioridades y crear un plan de acción. Los participantes consideraron una serie de factores al decidir qué investigación debería acelerarse: la rapidez con la que el estudio podría comenzar los ensayos clínicos, la probabilidad de financiación, la eficacia clínica, la seguridad, la conveniencia de la dosificación y la viabilidad de fabricación. Cuando se levantó la sesión, quedó claro que EE había hecho nuevos amigos al más alto nivel.
La respuesta
"Este fue un compromiso espectacular de los principales líderes de opinión sobre cómo abordar esta enfermedad para Emily y miles como ella en busca de curas", dijo el Dr. Ted Torphy, presidente de la junta de Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. “Ciertamente, hoy me ha hecho mucho más consciente de la mutación W1282X de Emily. Emily debería irse de aquí sintiendo que hay personas comprometidas a no detenerse hasta que todas las personas con FQ lleven una vida plena y productiva ".
El Dr. Rob Wilson, patólogo de genética molecular de la Universidad de Pensilvania, calificó el día de "pionero". Explicó: “Los científicos están extremadamente ocupados y, a menudo, carecen de oportunidades para la fertilización cruzada. Reunir a científicos con diferentes áreas de especialización nos permite pensar en la aplicación de la ciencia de nuevas formas. Escuchar la historia de Emily crea una sensación de urgencia y propósito. Tenerla aquí nos recuerda que no se trata solo de la ciencia; se trata de salvar vidas ".
Emily salió de la reunión animada y llena de energía. "Esto fue increíble", dijo. “Algunas de estas personas apenas habían trabajado en la FQ y pudimos involucrarlas en nuestra lucha. Tenemos un plan de acción claro. Es hora de pisar el pedal a fondo. EE puede ser el fuego que lo impulse hacia adelante ".
Para más fotos de la reunión: http://bit.ly/EEKOLMtg
