Emily's Entourage (EE) es la única organización sin ánimo de lucro dedicada a acelerar la investigación y el desarrollo de fármacos para mutaciones raras y sin sentido de la fibrosis quística (FQ). He aquí por qué su apoyo hace que Entourage sea imparable:
1. Rompiendo los silos de información
EE ha financiado 38 equipos multidisciplinares en todo el mundo y ha proporcionado diversas células - la línea de vida de la investigación de enfermedades raras - a innumerables instituciones. Al reunir a los actores clave, hemos desarrollado una estrategia única que busca el avance clínico en el futuro más inminente. ¿Ambicioso? Sí, ¡pero esa es nuestra especialidad Contamos con un Consejo Asesor Científico de renombre mundial para identificar los proyectos de investigación de mayor impacto y poder proporcionar financiación a los equipos más cualificados
2. Avances de seguimiento rápido
Estamos cambiando el ritmo del desarrollo de medicamentos críticos mediante la creación de asociaciones únicas entre organizaciones públicas, privadas y asociaciones sin ánimo de lucro. - desde biotecnología hasta productos farmacéuticos y universidades -. EE lanzó Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio), una empresa de biotecnología centrada en la terapia génica para la FQ, producto de la asociación de investigadores de la Universidad de Iowa y la empresa de riesgo con sede en Filadelfia, Militia Hill Ventures. Esta colaboración única aprovecha su capacidad de inversión para acelerar los avances en la terapia génica, acercándonos cada día a una cura para todas las personas con FQ.
3. Empezar poco a poco pero soñar a lo grande
Las mutaciones sin sentido son relativamente raras en la población con FQ, pero representan aproximadamente el 12% de todas las enfermedades genéticas, que afectan aproximadamente a 30 millones personas a nivel mundial. Esto incluye tipos de distrofia muscular, trastornos sanguíneos hereditarios y cáncer, por nombrar algunos. Las donaciones tienen un impacto muy grande no solo en el mundo de la FQ, sino también impulsando avances que pueden tener un efecto enorme en otras enfermedades genéticas.
4. Colocar a los pacientes en el asiento del conductor
Nos hemos convertido en el rostro de la disrupción creando una hoja de ruta para avanzar en la investigación dentro del área de las enfermedades raras, a menudo con fondos insuficientes. ¿Existe un giro en esta hoja de ruta? El paciente está en el asiento del conductor y trabaja codo con codo con la comunidad científica para impulsar la investigación que afecta su vida de hoy en día. Pacientes como Emily, que se están haciendo cargo de su enfermedad y están logrando un cambio real al convertirse en defensores incansables son la cara visible de la era de la medicina de precisión.
5. Gente que impulsa Entourage
Iniciado en 2011 en la sala de estar de la familia de Emily, EE ha recaudado más de 6 millones de dólares para respaldar avances que salvan vidas. Todo gracias a la pasión y el poder infinitos de nuestro Entourage. Compuesto por miles de simpatizantes, seguidores y voluntarios de todo el mundo, este Entourage está unido por la tenacidad, el compromiso y la creencia compartida de que Emily y todos los que son como ella merecen tener esperanza en un el futuro.