EE concede $440.000 en la Ronda 6 de financiación para la investigación de la fibrosis quística

Estamos encantados de comunicar que Emily's Entourage (EE) ha concedido $440.000 en fondos para dos nuevas subvenciones destinadas a avanzar en la investigación y el desarrollo de fármacos para la fibrosis quística (FQ). Las subvenciones apoyan el desarrollo de un nuevo modelo de hurón con mutación sin sentido y una nueva forma de terapia génica mediante nanopartículas lipídicas. 

"Estas subvenciones reflejan el compromiso inquebrantable de Emily's Entourage de avanzar en la investigación para salvar vidas, cubrir necesidades críticas no cubiertas y buscar rápidamente oportunidades terapéuticas prometedoras para la comunidad de la fibrosis quística, especialmente aquellas que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones.“

- Chandra Ghose, PhD, Directora Científica, Emily's Entourage

DESTINATARIOS DE LA SUBVENCIÓN:

Generación de un modelo de hurón con fibrosis quística W1286X para examinar terapias dirigidas a mutaciones sin sentido

Doctor Xingshen Sun
Universidad de Iowa

Antes de poder utilizar un fármaco o tratamiento en ensayos clínicos humanos, es necesario probarlo en un modelo animal para evaluar su seguridad y eficacia. Sin embargo, hasta la fecha no se dispone de modelos animales apropiados con una mutación sin sentido del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Estudios previos demuestran que el hurón es una especie ideal para un modelo de FQ porque desarrolla una enfermedad pulmonar que conduce a la insuficiencia respiratoria y desarrolla enfermedades pancreáticas que conducen a la diabetes relacionada con la FQ. El objetivo de este proyecto es generar un modelo de hurón de FQ que contenga la mutación W1286X en el gen CFTR, similar a la mutación humana W1282X. El modelo de hurón se utilizará para comprobar si el tratamiento con múltiples fármacos puede reducir los síntomas de la enfermedad en el hurón. Este nuevo modelo de hurón W1286X ofrece una nueva oportunidad para acelerar la identificación de enfoques terapéuticos eficaces y seguros, acortando significativamente el curso de la identificación de nuevos fármacos o nuevas estrategias terapéuticas para pacientes con la mutación CFTR-W1282X, y potencialmente otras mutaciones sin sentido, de maneras que los sistemas basados en células o los modelos de roedores no permitirán.

Administración pulmonar no viral de editores de base dirigidos a W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (en la foto) y Hugh Smyth, PhD
Universidad de Texas en Austin

Terapias de edición genéticaes que may capaces de reparar el gen defectuoso asociado a la fibrosis quística tienen el potencial de lograr una cura permanente de la enfermedad. Actualmente existe una tecnología que puede corregir eficazmente la mutación y restaurar la proteína clave que interviene en el funcionamiento normal de las células y los pulmones. Sin embargo, es difícil administrar esta terapia al paciente sin que se degrade en el organismo. En este proyecto se estudiarán e identificarán portadores farmacéuticos -o materiales para transportar la carga de la terapia génica- que puedan protegerla de la degradación y, en última instancia, hacerla llegar al paciente.gs como medicamentos inhalados.

Desde 2011, EE ha concedido más de $5,2 millones a 24 proyectos de investigación en todo el mundo. Estas últimas ayudas constituyen la sexta ronda de subvenciones concedidas por EE para acelerar el desarrollo terapéutico de personas con FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes, incluidas aquellas con mutaciones sin sentido de la FQ. 

Estamos muy agradecidos a los beneficiarios de las becas y a todos los científicos comprometidos que lideran el esfuerzo por satisfacer rápidamente las necesidades críticas no cubiertas de todas las personas con FQ: ¡que nadie se quede atrás! Ver una lista completa de todas las becas de investigación concedidas formulario..