Financiación innovadora, impacto sobredimensionado

A medida que EE ha ido ampliando la amplitud y profundidad de su apoyo al desarrollo de fármacos en los últimos diez años, una parte clave de su evolución ha sido la creación de nuevos modelos de negocio y mecanismos de financiación como la filantropía de riesgo para la investigación biomédica.

Un ejemplo es cystetic Medicines, una empresa que comenzó como un proyecto de investigación financiado por EE.UU. y que ha recibido importantes inversiones para desarrollar un nuevo tratamiento de la fibrosis quística. utilizando anfotericina B, un fármaco antifúngico ya aprobado, como "prótesis" molecular para sustituir el canal iónico CFTR ausente. Fundada por el Dr. Martin D. Burke, de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign, y el Dr. Michael J. Welsh, de la Universidad de Iowa, cystetic Medicines ha obtenido una financiación de $25 millones de Deerfield Management para llevar el tratamiento a la clínica.

Además, EE desempeñó un papel fundamental en la concepción y financiación inicial de Spirovant Sciences, una empresa biofarmacéutica dedicada a la terapia génica de la fibrosis quística. Desde entonces, Spirovant Sciences ha sido adquirida en dos ocasiones, la última por la japonesa Sumitomo Dainippon Pharma, y está avanzando rápidamente en una novedosa terapia génica de diagnóstico de mutaciones para la fibrosis quística mediante vectores de virus adenoasociados (AAV) y lentivirus.

Estos son ejemplos de cómo las inversiones iniciales de EE dieron lugar a decenas de millones de dólares invertidos en una terapia para la fibrosis quística, catapultando su desarrollo. Y lo que es más, se trata de proyectos que habían sido pasados por alto y, en algunos casos, rechazados por otras fuentes de financiación, lo que significa que si no hubiera sido por la inversión inicial de EE, la investigación crítica de la FQ podría no haber avanzado nunca en absoluto y, desde luego, no tan rápidamente.

El valor que EE ofrece a la comunidad científica va más allá de la financiación que proporciona a través de su programa de subvenciones e inversiones de filantropía de riesgo. Dada la experiencia de EE en terapias dirigidas a mutaciones y su sólida red de investigadores y médicos, EE ha seguido desarrollando una serie de servicios de consultoría no relacionados con la financiación para facilitar el desarrollo terapéutico de empresas en fase inicial en el ámbito de la fibrosis quística. Las empresas solicitan a EE información sobre desarrollo terapéutico y diseño de ensayos, acceso a recursos de investigación como modelos celulares y animales, líderes de opinión clave en este campo, etc. A medida que EE ha ido creciendo y ampliando su red y el alcance de su impacto y sus servicios, la organización ha desarrollado una merecida reputación de liderazgo holístico en todo el panorama de la FQ. EE actúa como conector fundamental de personas, ideas, tecnología y recursos.