Av, genom och för CF-communityn

Att förespråka och representera de sista 10% i CF-samfundet är kärnan i EE:s uppdrag. Vi förespråkar outtröttligt forskning och terapeutisk utveckling för dem i den slutliga 10% som inte drar nytta av nuvarande mutationsinriktade terapier, med hjälp av vår plattform, vårt nätverk och vår räckvidd för att säkerställa att de olika behoven hörs och tillgodoses. Under de senaste åren har vi intensifierat våra ansträngningar för att överbrygga kunskaps- och dataluckor inom läkemedelsutvecklingen för CF genom att bättre förstå och införliva intressenternas perspektiv med ledning av personer med CF och deras familjer. Detta har åstadkommits genom olika former av samhällsengagemang, inklusive EE:s "Final 10%"-undersökningar under 2021 och 2022 som har gett viktiga, aldrig tidigare skådade data om hälsan och perspektiven hos personer med CF som inte drar nytta av godkända CFTR-modulatorer.

Eftersom EE är en patient- och familjestyrd forskningsorganisation har ledningsgruppen dessutom ett djupt intresse av de resultat som EE eftersträvar. Detta laserfokus på att ge livräddande behandlingar till personer med CF driver organisationens riktning och tempo och påverkar varje beslut som fattas. Ledningen har också en djupgående förståelse för de problem som organisationen försöker lösa och för den nyanserade dynamiken och behoven i CF-communityn.

Slutlig 10%-undersökning: Avslöja den verkliga effekten

Under 2021 lanserade EE undersökningen "Final 10%", en omfattande global undersökning om hälsa och perspektiv hos individer i den sista 10% av CF-samfundet som inte drar nytta av godkända CFTR-modulatorer. Resultaten, som publicerades i den referentgranskade medicinska tidskriften, Pediatrisk pulmonologivisade att individer som inte är berättigade till, intoleranta mot eller saknar tillgång till CFTR-modulatorer upplever en hög sjukdomsbörda för sin hälsa. EE gjorde denna tidskriftsartikel öppet tillgänglig för att göra det möjligt för alla i CF-samhället att lära sig och dra nytta av resultaten. 

EE byggde vidare på framgången med 2021 års undersökning "Final 10%" och genomförde undersökningen igen 2022. Den här gången engagerade vi CF-samfundet genom att öppna en inlämningsperiod för förslag på frågor och fick synpunkter från en rad olika intressenter, inklusive personer med CF, familjemedlemmar, kliniker, forskare, företag och tillsynsmyndigheter. 

Undersökningen 2022 genererade 313 svar från 39 delstater och 28 länder, vilket bekräftade resultaten från 2021: personer med CF som inte drar nytta av modulatorer fortsätter att uppleva betydande symtom och behandlingsbörda, vilket påverkar deras livskvalitet och psykiska hälsa negativt. Vetskapen om att det finns livsförändrande läkemedel tillgängliga för vissa, men inte alla, personer med CF bidrar ytterligare till deras lidande. 

Trots dessa utmaningar lyser CF-samfundets altruism igenom. Många individer som inte är berättigade till modulatorer är angelägna om att delta i kliniska prövningar, drivna både av hoppet om personlig nytta och en önskan att hjälpa andra med CF. 

Rådhus för genterapi

I augusti 2023 var EE värd för ett virtuellt möte i stadshuset med fokus på genbaserade terapier för CF. Detta virtuella evenemang syftade till att ge CF-communityn kunskap om prövningar av genbaserade terapier och ge deltagarna möjlighet att ställa frågor och få svar från CF-experter från några av de största CF-klinikerna i USA. Frågor kunde skickas in i förväg (mer än 400 frågor/svar skickades in) och även direkt under seminariet. Totalt 113 personer från 5 olika länder deltog i det direktsända evenemanget, som representerade de olika CF-gruppernas oro och förhoppningar. Enkäter efter evenemanget visade att deltagarna kände sig betydligt mer förberedda och rapporterade att de var mer benägna att göra genterapiprövningar efter evenemanget.

Nationella konferenser

EE var närvarande vid flera viktiga nationella konferenser och hade montrar vid Cystic Fibrosis Research Institute's (CFRI:s) årliga konferens och North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2022 och 2023 för att öka medvetenheten om EE och rekrytera personer med CF för att registrera sig i dess patientdatabas. På NACFC höll EE också sin årliga mottagning för att hedra och fira forskarvärlden. Båda åren samlade evenemanget över 100 forskare, kliniker, branschföreträdare och samhällsmedlemmar och inkluderade presentationen av Trailblazer Award, som erkänner innovativa förändringsaktörer inom CF-forskning, läkemedelsutveckling och vård, till Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF år 2022 och Denis Hadjiliadis, MD, år 2023.