KF Topluluğunun, KF Topluluğu Tarafından ve KF Topluluğu İçin

KF topluluğunun son 10%'sinin savunuculuğu ve temsili, EE'nin misyonunun merkezinde yer almaktadır. Platformumuzu, ağımızı ve erişimimizi kullanarak, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan son 10%'deki kişiler için araştırma ve terapötik gelişimi yorulmadan savunuyor ve çeşitli ihtiyaçların duyulmasını ve sunulmasını sağlıyoruz. Son yıllarda, KF'li kişilerin ve ailelerinin liderliğinde paydaşların bakış açılarını daha iyi anlayarak ve dahil ederek KF ilaç geliştirmedeki bilgi ve veri boşluklarını kapatma çabalarımızı artırdık. Bu, EE'nin 2021 ve 2022'deki "Final 10%" anketleri de dahil olmak üzere, onaylanmış CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen KF'li kişilerin sağlığı ve bakış açıları hakkında kritik, benzeri görülmemiş veriler sağlayan çeşitli topluluk katılımı biçimleriyle gerçekleştirilmiştir.

Ayrıca, hasta ve aile liderliğindeki bir araştırma kuruluşu olarak, liderlik ekibinin EE'nin hedeflediği sonuçlara derin bir ilgisi vardır. KF'li insanlara hayat kurtaran tedaviler getirmeye odaklanan bu lazer odağı, kuruluşun yönünü ve hızını yönlendirmekte ve alınan her kararı bilgilendirmektedir. Liderlik aynı zamanda kuruluşun çözmeye çalıştığı sorunlar ve KF topluluğunun incelikli dinamikleri ve ihtiyaçları hakkında samimi bir anlayışa sahiptir.

Son 10% Anketi: Gerçek Etkiyi Ortaya Çıkarmak

2021 yılında EE, onaylanmış CFTR modülatörlerinden yararlanmayan KF topluluğunun son 10%'sindeki bireylerin sağlığı ve bakış açıları üzerine kapsamlı bir küresel anket olan "Final 10%" Anketini başlattı. Bulgular, yayınlandı hakemli tıp dergisinde yayınlandı, Pediatrik PulmonolojiCFTR modülatörlerine uygun olmayan, bunları tolere edemeyen veya bunlara erişimi olmayan bireylerin sağlıkları üzerinde yüksek bir hastalık yükü olduğunu ortaya koymuştur. EE, KF topluluğundaki herkesin bulguları öğrenmesini ve bunlardan faydalanmasını sağlamak için bu dergi makalesini açık erişimli hale getirdi. 

"Final 10%" 2021 anketinin başarısını temel alan EE, anketi 2022 yılında tekrar gerçekleştirdi. Bu kez, soru önerileri için bir başvuru dönemi açarak KF topluluğunun katılımını sağladık ve KF'li kişiler, KF aile üyeleri, klinisyenler, araştırmacılar, şirketler ve düzenleyiciler dahil olmak üzere çok çeşitli paydaşlardan girdi aldık. 

2022 anketine 39 eyalet ve 28 ülkeden 313 yanıt gelmiş ve 2021 bulguları tekrar teyit edilmiştir: Modülatörlerden yararlanamayan KF'li kişiler, yaşam kalitelerini ve ruh sağlıklarını olumsuz yönde etkileyen önemli semptomlar ve tedavi yükü yaşamaya devam etmektedir. KF'li kişilerin hepsi için olmasa da bazıları için hayat değiştiren ilaçların mevcut olduğu bilgisi, yaşadıkları sıkıntıyı daha da artırmaktadır. 

Bu zorluklara rağmen, KF topluluğunun fedakarlığı parlamaktadır. Modülatörler için uygun olmayan birçok birey, hem kişisel fayda umuduyla hem de KF'li başkalarına yardım etme arzusuyla klinik çalışmalara katılmaya isteklidir. 

Gen Terapisi Belediye Binası

Ağustos 2023'te, EE ev sahipliğinde sanal bir belediye binası toplantısı KF için gen bazlı tedavilere odaklanmıştır. Bu sanal etkinlik, KF topluluğunu gen bazlı terapi denemeleri hakkında bilgi ile güçlendirmeyi ve katılımcıların soru sormaları ve ABD'deki en büyük KF kliniklerinden bazı uzman KF klinisyenlerinden yanıt almaları için bir ortam sağlamayı amaçlamıştır. Sorular önceden gönderilmiş (400'den fazla soru/cevap gönderilmiştir) ve ayrıca belediye binası sırasında canlı olarak yayınlanmıştır. Canlı etkinliğe 5 farklı ülkeden toplam 113 kişi katıldı ve çeşitli KF topluluğunun endişelerini ve umutlarını temsil etti. Etkinlik sonrası yapılan anketler, katılımcıların kendilerini önemli ölçüde daha hazırlıklı hissettiklerini ve etkinlik sonrasında gen tedavisi denemelerini takip etme olasılıklarının daha yüksek olduğunu göstermiştir.

Ulusal Konferanslar

EE, Kistik Fibrozis Araştırma Enstitüsü'nün (CFRI) yıllık konferansında ve 2022 ve 2023'teki Kuzey Amerika Kistik Fibrozis Konferansı'nda (NACFC) stantlar açarak EE hakkında farkındalık yarattı ve KF'li kişileri hasta veri tabanına kaydolmaya davet etti. NACFC'de EE ayrıca bilimsel topluluğu onurlandırmak ve kutlamak için yıllık resepsiyonunu düzenledi. Her iki yılda da 100'den fazla araştırmacıyı, klinisyeni, endüstri temsilcisini ve topluluk üyesini bir araya getiren etkinlikte, KF araştırmaları, ilaç geliştirme ve bakım alanlarında yenilikçi değişimcileri ödüllendiren Trailblazer Ödülü şu isimlere takdim edildi Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, 2022'de ATSF ve Denis Hadjiliadis, MD, 2023 yılında.