All'interno della nuova tabella di marcia per la ricerca di EE per l'ultimo 10%
Durante il primo webinar State of the Science: EE Edition di Emily's Entourage, abbiamo presentato una coraggiosa nuova roadmap per la ricerca e spiegato perché anni di progresso scientifico ci hanno portato a un momento cruciale per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC).
Per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti, la necessità di scoperte salvavita rimane più urgente che mai.
Questa urgenza ha spinto Emily’s Entourage (EE) a colmare una lacuna fondamentale: costruire le fondamenta scientifiche che non esistevano per l'ultimo 10% e far progredire idee promettenti.
Ma questo momento è diverso.
La scienza sta maturando. Le terapie sono pronte per passare alla clinica. Il panorama normativo si sta evolvendo. E possibilità che un tempo sembravano irraggiungibili stanno diventando sempre più tangibili.
Il compito adesso è trasformare questo slancio in terapie e portarle alle persone affette da FC il più rapidamente possibile.
Alla nostra inaugurale Stato dell'arte: Edizione EE webinar, abbiamo presentato La nuova tabella di marcia per la ricerca di EE: un piano audace per fare proprio questo.
Dalla costruzione della scienza al progresso delle terapie
Quando EE è stata fondata nel 2011, l'infrastruttura scientifica necessaria per sviluppare terapie per il restante 10% semplicemente non esisteva.
Quindi lo abbiamo costruito.
EE ha investito nella scienza fondamentale, ha sostenuto idee ad alto rischio che altri non erano pronti a finanziare e ha introdotto nuovi ricercatori e approcci nel settore.
Oggi EE ha premiato 48 borse di ricerca in sei paesi, catalizzando $73,1 milioni di finanziamento aggiuntivo—prove che le idee che abbiamo sostenuto in una fase iniziale hanno mostrato abbastanza potenzialità da spingere finanziatori più grandi e partner industriali a portarle avanti.
Ora che la scienza sta maturando, approcci promettenti stanno avanzando verso lo sviluppo clinico, con una crescente pipeline di terapie pronte per essere testate in clinica.
Anche il ruolo dell'EE sta cambiando: dalla costruzione della pipeline all'accelerazione attraverso di essa delle terapie più promettenti.
Una nuova tabella di marcia della ricerca per il 10% finale
Basata sull'attenzione di EE per la scienza traslazionale, la nostra nuova tabella di marcia per la ricerca identifica cinque aree prioritarie in cui riteniamo che la scienza sia più promettente e in cui EE può accelerare i progressi verso la clinica.
- Editing genetico per correggere direttamente le varianti genetiche che causano la fibrosi cistica
- Oligonucleotidi antisenso (ASO), compresi gli approcci di salto dell'esone con il potenziale di affrontare molteplici varianti rare.
- Terapia fagica per combattere le infezioni batteriche difficili da trattare e resistenti agli antibiotici.
- Nuovi approcci antibiotici per l'MRSA e altri patogeni gravi della fibrosi cistica.
- Piccole molecole volto a ripristinare la proteina CFTR funzionale.
La scienza è imprevedibile. Per questo motivo EE sta perseguendo molteplici tiri in porta—portando avanti in parallelo gli approcci più promettenti.
Perché adesso?
Il panorama normativo si sta evolvendo.
L'anno scorso, “La ”piccola KJ" ha ricevuto una terapia personalizzata di editing genetico appena sette mesi dopo la nascita, dimostrando che una terapia di editing genetico completamente personalizzata può essere progettata, prodotta, validata e somministrata a una persona in 7 mesi, una tempistica che sarebbe stata inimmaginabile anche solo un anno fa. Questo ha aperto la strada a una nuova “percorso di un meccanismo plausibile” per accelerare drasticamente lo sviluppo di medicinali genetici.
Sebbene il piccolo KJ non avesse la fibrosi cistica, Il CF si rivela particolarmente adatto a questo approccio: la sua causa è ben compresa, le potenziali terapie possono essere testate in laboratorio e vi sono metodi consolidati per valutarne la sicurezza e il potenziale beneficio.
Con urgenza come principio di design, EE sta lavorando con ricercatori, aziende biotecnologiche, la comunità della FC e le autorità regolatorie per esplorare questa via e altre opportunità volte a comprimere i tempi di sviluppo e a fornire terapie alle persone affette da FC più rapidamente.
Dalla clinica alla comunità
Portare le terapie negli studi clinici è un traguardo importante. Ma gli studi possono procedere solo alla velocità con cui riescono a trovare e arruolare partecipanti idonei.
EE ha individuato una lacuna critica nel mettere in contatto le persone che non traggono beneficio dagli attuali modulatori di CFTR — a causa delle loro mutazioni genetiche, degli effetti collaterali o di una risposta non ottimale — con le opportunità di sperimentazione pertinenti. Quindi abbiamo creato CF Clinical Trial Connect (CTC).
Il CTC costruisce una comunità globale pronta di potenziali partecipanti e, quando emergono nuovi studi, consente a EE di identificare rapidamente e connettere individui potenzialmente idonei con i centri di studio. L'obiettivo: accelerare il reclutamento, completare gli studi più rapidamente e, in ultima analisi, portare nuove terapie alle persone più velocemente.
PARTECIPA A CF CLINICAL TRIAL CONNECT
Hai fatto una domanda. I nostri scienziati hanno risposto.
Stato dell'arte ha suscitato domande stimolanti in tutta la comunità FC, più di quante ne potessimo affrontare nel programma. Di seguito, il team scientifico e clinico di EE risponde ad altre domande che abbiamo ricevuto.
D: Quali ricerche sono attualmente finanziate o condotte sulla terapia genica, inclusi gli approcci virali e non virali?
A: EE sta finanziando una pipeline diversificata di terapia genica sia virale che non virale. Sul versante non virale, stiamo investendo pesantemente in nanoparticelle lipidiche (LNP) progettate per la somministrazione aerosolica, in vescicole extracellulari e in veicoli di somministrazione polimerici. Per quanto riguarda gli approcci virali, stiamo sostenendo la ricerca su nuove varianti di capside AAV e particelle simil-virali per un rilascio genico sicuro ed efficiente.
Esiste una tempistica definita per quando un trattamento potrebbe essere disponibile per tutti?
A: Sebbene non possiamo prevedere quando sar$ disponibile un trattamento per tutti, il nostro obiettivo $ portare una nuova terapia per il restante 10% in fase di sperimentazione clinica il pi$ rapidamente possibile in sicurezza. I tempi per l'approvazione dipenderanno quindi dalle interazioni con le Autorit$ regolatorie per determinare le prove necessarie per l'approvazione.
D: Quali ricerche future potrebbero essere applicabili ai bambini piccoli, specialmente a quelli senza modulatori?
R: Gran parte della ricerca che sta emergendo sarà infine applicabile ai bambini piccoli, ma in genere le terapie devono essere dimostrate sicure ed efficaci negli adulti e nei bambini più grandi prima di essere studiate nei bambini piccoli e rese disponibili per loro.
D: In che modo le aziende biotecnologiche e le organizzazioni no profit possono strutturare in modo efficace le collaborazioni per promuovere la ricerca e lo sviluppo terapeutico?
R: Abbiamo instaurato rapporti con numerose aziende biotecnologiche e li utilizziamo per sottolineare l’importanza dell’urgenza, condividere approfondimenti, sostenere la versione definitiva del 10% e suggerire modalità per accelerare lo sviluppo, come la pianificazione anticipata e gli incontri tempestivi con le autorità regolatorie. Inoltre, il nostro esclusivo modello di filantropia imprenditoriale finanzia aziende in fase iniziale e progetti di ricerca quando presentano ancora un elevato livello di rischio. Contribuiamo a ridurre il rischio associato a queste idee fornendo finanziamenti iniziali, che possono poi essere ampliati.
D: Potrebbero i successivi studi clinici sulla terapia genica in altre malattie progressive creare opportunità per accelerare l'accesso agli studi clinici per i bambini affetti da fibrosi cistica?
A: Sì, e il Plausible Mechanism Pathway recentemente annunciato dalla FDA fornisce una tabella di marcia per questa accelerazione.
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