בואו נהיה האור עבור ה-10% האחרון של אנשים עם CF

מאת ארין מור, אם לילד עם סיסטיק פיברוזיס

"אמרו לכם שיש לו CF, נכון?", אמר הרופא בזמן שסיים להתלבש במיגון האישי שלו כשנכנס לחדרנו ביחידה לטיפול נמרץ, הרבה לפני שמגפת הקורונה חייבה זאת. אם זה לא היה היום הגרוע ביותר בחיי, הוא בהחלט היה קרוב לראש הרשימה. זו הייתה הפעם הראשונה ששמענו את המילים האלה מרופא, שאישרו את מה שחשדנו שהוא המקרה אבל קיווינו מעל לכל תקווה שיתברר כלא נכון - בננו, דרו, סבל ממחלה גנטית מתקדמת וקטלנית שאין לה תרופה. הוא היה בן פחות משבועיים. ישבנו שם והקשבנו לרופא, למרות שלא יכולתי להגיד לכם מה הוא אמר לנו. "תוחלת החיים היא כ-40 שנה, בממוצע. ירידות קורות בסוף שנות העשרה ותחילת שנות ה-20. אי פוריות. אין תרופה. אין תרופה. אין תרופה." ישבנו שם בערפל עד שהוא שאל אם יש לנו שאלות ואז עזבנו את החדר. התפרקנו. 

השנה הראשונה הזו הייתה קשה. כאילו שזה לא מספיק קשה להביא אותו הביתה עם אילאוסטומיה אחרי שלושה ניתוחים וכריתת מעיים. נזרקנו לכאוס של ניהול תרופות וניטור תסמינים. היינו צריכים ללמוד איך לנווט במורכבות של מערכת הבריאות בן לילה, כשהם מותשים ושבורי לב. הוא עבר עוד כמה ניתוחים באותה שנה ראשונה ומספר אשפוזים. אני באמת לא יודעת איך עשינו את זה, אבל פשוט המשכנו. 

הוא היה בן שנתיים כשקלידקו®, הטיפול הראשון המכוון למוטציות עבור קהילת חולי CF, אושר. אני זוכר את התחושה המרירה-מתוקה של הידיעה שאנשים כמונו יחוו בקרוב את ההקלה של תרופה שיכולה לשנות את מסלול חייהם. הייתה כל כך הרבה תקווה! הבעיה עכשיו הייתה שהיא תיקנה רק מוטציות מסוימות עבור כ-4% מאוכלוסיית חולי CF, מוטציות שלא היו לדרו. כל קהילת חולי CF - אלו שעזרו להם Kalydeco ואלו שלא - התאחדו כדי להמשיך בפעילות הסברה ובגיוס כספים, מבלי להשאיר אף אדם מאחור.

כמה שנים לאחר מכן, תרופה נוספת, אורקמבי®אושר עבור כ-40% מאוכלוסיית חולי CF, ולאחר מכן עבור עוד אחד, סימדקו®, אבל אף אחד מהם לא כיסה את המוטציות שלו. בזמן שחיכינודרו חלה יותר. הוא נדבק במספר חיידקים עמידים לתרופות מרובות, ותפקודי הריאות שלו ירד לאחוזון ה-65. הוא אושפז בבית החולים מספר פעמים בשנה לקבלת אנטיביוטיקה תוך ורידית, ביצע טיפולים מהבית שלוש עד ארבע פעמים ביום, ובאופן כללי לא נראה או הרגיש טוב. הוא היה בן 9.

ואז טריקפטה® אושר עבור 90% מאוכלוסיית חולי CF. 

הפעם, לדרו היו המוטציות הנכונות, אבל האישור היה לאנשים עם CF מעל גיל 12, ודרו היה רק בן 9. לא נרתעתי ממאמציי להציל את בני, אספתי את הנתונים ופניתי שוב, ושוב, ושוב, לביטוח, עד שיום אחד הגיע מכתב בדואר שהודיע לנו שהוא "חולה מספיק" כדי לקבל אישור. דרו עומד לקבל גישה לתרופה הזו שקיווינו שתשנה את חייו לטובה. 

דרו התחיל את לימודי טריקאפטה ביום הולדתו ה-10, 14 במרץ 2020, אותו יום בו נסגר בית הספר עקב מגפת הקורונה.

ביום בו התחיל הטיפול, תפקודי הריאות שלו היו 67% וב-15 במרץ - ממש למחרת - תפקודי הריאות שלו השתפרו ל-107%. בשנה הראשונה שלו בתרופה, הוא לא נזקק לאנטיביוטיקה אפילו פעם אחת ותפקודי הריאות שלו נשארו יציבים על 107%. דרו עלה כמעט 4.5 ק"ג וגדל חמישה סנטימטרים.

 

הוא יכל להריח ולטעום (שני חושים שהושפעו בעבר מסיסטיק פיברוזיס שלו), ולראשונה בחייו, היה לו תיאבון. הייתה לו אנרגיה שלא ראינו מעולם. באופן בולט ביותר, השיעול שלו נעלם. לא יכולתי לדעת איפה הוא בבית או לשמוע אותו משתעל בשנתו במשך כל הלילה. אנשים היו שואלים אם הוא מרגיש טוב יותר, והוא תמיד היה עונה ב"יותר טוב ממה?". הוא מעולם לא הכיר שום דבר אחר מלבד סיסטיק פיברוזיס, השיעול, אתגרי העיכול, הכדורים והתורים. הוא מעולם לא הכיר חיים בלי אתגרי סיסטיק פיברוזיס. 

הוא נוטל טריקפטה כבר בערך שנה וחצי, ואני חושב שאפילו הוא היה מכיר בכך שהדברים "טובים יותר". יש פחות תורים ובדיקות, פחות תרופות, פחות אשפוזים וטיפולים, ופחות הרגשה כללית לא טובה. יש פחות הפרעה של CF בחייו ופחות דאגה מצדנו, הוריו, שאומנו להבחין אפילו בהבדל הקל ביותר בצליל השיעול שלו או במראה הצואה שלו. 

קיבלנו את מתנת הזמן דרך התרופה הזו. זו לא תרופה, אבל היא אמורה לעזור לו לחיות חיים מלאים ובריאים, טיפוסיים לכל אדם ללא סיסטיק פיברוזיס. איננו יכולים לתקן נזק שנגרם, אבל אנחנו יכולים לנשוף בידיעה שגופו מתפקד מספיק כדי לספק לו את מה שהוא צריך כדי לשרוד ולשגשג. 

בזמן שנהנינו מההקלה שהייתה טריקפטה, ידעתי שעבודתנו לא הסתיימה. האנשים בקליידקו היו הראשונים להרגיש את הביטחון הזה והם חזרו לתמוך בשאר הקהילה. אחר כך הגיע אורקמבי, ושוב, הם חזרו להמשיך עם שאר הקהילה במאמצינו לגלות אפשרויות טיפול חדשות ובסופו של דבר תרופה. 

עם אישור התרופה Trikafta וכמעט 90% מקהילת חולי CF שנהנים מהתרופה, יהיה קל לשכוח שעדיין ישנם אנשים ללא אפשרויות טיפול משנות חיים אלו. אבל עדיין לא סיימנו. אנחנו לא יכולים להיות, כי עדיין ישנם "דרו" אחרים שם בחוץ שמחכים נואשות לפריצת הדרך שלהם.

הגיע הזמן להתאחד. אנחנו צריכים להשתמש בכוח החדש שלנו ובביטחון שזה אפשרי כדי לתמוך ב-10% הסופי. אנחנו צריכים להשקיע את כל האנרגיה שלנו ביצירת עתיד עם כל קהילת חולי ה-CF, חברינו ובני משפחותינו, לחיות ללא סיסטיק פיברוזיס. 

השנה אני יו"ר משותף של הפמליה של אמילי צוות CF, ואני מבקש מכם להצטרף אליי. אני אפעל למען ה-10% הסופי ואגייס כסף כדי להאיץ את המחקר לפיתוח אפשרויות טיפול כדי שאף אחד לא יישאר מאחור. בין אם אתם חיים עם CF או אוהבים מישהו שסובל ממנו, אנחנו קהילה אחת וכולנו ראויים לחוש את התקווה וההקלה שאלו מאיתנו שנהנים מטיפולים קיימים זכו להזדמנות לחוש. 

אסיים את ההרהור הזה בציטוט רב עוצמה של המשוררת אמנדה גורמן בתקופה מכונן עבור ארצנו, בדומה לזו שמרגישה התקופה הזו עבור קהילת ה-CF כרגע. "תמיד יש אור. רק נהיה אמיצים מספיק לראות אותו. רק נהיה אמיצים מספיק להיות אותו." בואו נהיה האור ל-10% האחרון שלנו. 

למידע נוסף על ה צוות CF ואיך אפשר להתערב.