"מפגש המוחות" של EE מניע גישות חדשות ונועזות לטיפול ב-CF

הפמליה של אמילי כינסה בפילדלפיה מפגש מובילי דעה מרכזיים, ואיחד מדענים ברמה עולמית כדי לדון בגישות חדשות ויוצאות דופן לטיפול במוטציה הנדירה של אמילי ב-CF ובאנשים כמוה.

הפגישה התמקדה במיוחד בטיפולים שניתן לפתח במהירות - תוך שנה עד חמש שנים - שעשויים להציע תקווה אמיתית לחולים עם CF, בדגש על אלו כמו אמילי שיש להם מוטציות נדירות שאינן נפוצות, כולל W1282X.

המנהיגים
באופן משמעותי, הפסגה כללה מספר מומחים מתוך ומחוץ לקהילת ה-CF כדי לאפשר הפריה הדדית של רעיונות וטכנולוגיות. במילותיה של אמילי, המטרה הייתה "לכפות התנגשויות" של מוחות מובילים מתחומים משותפים אך שונים כדי לעודד חשיבה יצירתית וחדשנית.

בין הנוכחים היו מומחים בתחומי ננוטכנולוגיה, ביופיזיקה מולקולרית, נוירוגנטיקה, רפואת ריאות ילדים ופתולוגיה מולקולרית.

בין המשתתפים המרשים נכללו:
כריס אהרן, דוקטור (אוניברסיטת איווה)
דיוויד בדוול, PhD (אוניברסיטת אלבמה, ברמינגהם)
בוורלי דיווידסון, PhD (אוניברסיטת פנסילבניה)
קווין פוסקט, PhD (אוניברסיטת פנסילבניה)
ג'סטין היינס, PhD (אוניברסיטת ג'ונס הופקינס)
פול מקריי, MD (אוניברסיטת איווה)
מרטין מנסה, PhD (קרן סיסטיק פיברוזיס)
ד"ר טד טורפי (קרן סיסטיק פיברוזיס)
אלן ורקמן, MD, PhD (אוניברסיטת קליפורניה סן פרנסיסקו)
רוב וילסון, PhD (אוניברסיטת פנסילבניה)

לחלום באומץ
בדברי הברכה שלה, אמילי דחקה בקבוצה "להעז לחלום בגדול ובנועזות" ו"להתמודד עם היתומים, פתיתי השלג המיוחדים", בהתייחסה לחולים עם מוטציות נדירות ב-CF שלא טופלו כרגע. "אנחנו במרוץ עז נגד הזמן ואנחנו צריכים מובילי דעה מרכזיים כמוכם בצוות שלנו", הסבירה.

לאחר מכן, המרצים שיתפו מחקרים רלוונטיים - רובם "ישר מהמבחנות" ועדיין לא פורסמו - והעלו השערות בנוגע לשיטות בהן ניתן לרתום את עבודתם לטיפול מהיר ב-CF. מבטיח במיוחד היה הדיון בטכניקות חדשות למתן ריפוי גנטי לריאות מוחלשות ב-CF, שהיווה זה מכבר אבן נגף עבור חוקרים.

תוכנית המשחק
אחר הצהריים הוקדש לקביעת סדרי עדיפויות ויצירת תוכנית פעולה. המשתתפים שקלו מספר גורמים כשהחליטו איזה מחקר יש להאיץ: כמה מהר ניתן להתחיל בניסויים קליניים, הסבירות למימון, יעילות קלינית, בטיחות, נוחות מינון והיתכנות ייצור. כאשר הפגישה הסתיימה, היה ברור ש-EE יצרה חברים חדשים ברמות הגבוהות ביותר.

התגובה
"זו הייתה הרצאה מרהיבה של מובילי דעה מובילים בנושא כיצד לטפל במחלה הזו עבור אמילי ואלפים כמוה המחפשים תרופות", אמר ד"ר טד טורפי, יו"ר מועצת המנהלים של קרן סיסטיק פיברוזיס. "היום בהחלט גרם לי להיות הרבה יותר מודע למוטציה W1282X של אמילי. אמילי צריכה לעזוב את המקום הזה בתחושה שיש אנשים המחויבים לא להפסיק עד שכל מי שסובל מסיסטיק פיברוזיס יחיה חיים מלאים ופרודוקטיביים."

ד"ר רוב וילסון, פתולוג גנטי מולקולרי מאוניברסיטת פנסילבניה, כינה את היום "פורץ דרך". הוא הסביר, "מדענים עסוקים ביותר ולעתים קרובות חסרות להם הזדמנויות להפריה הדדית. איסוף מדענים בעלי תחומי מומחיות שונים מאפשר לנו לחשוב על יישום מדע בדרכים חדשות. שמיעת סיפורה של אמילי יוצרת תחושה של דחיפות ומטרה. נוכחותה כאן מזכירה לנו שזה לא רק המדע; זה הצלת חיים."

אמילי עזבה את הפגישה אופטימית ואנרגטית. "זה היה מדהים", אמרה. "חלק מהאנשים האלה בקושי עבדו עם CF והצלחנו למשוך אותם למאבק שלנו. יש לנו תוכנית פעולה ברורה. הגיע הזמן ללחוץ על הדוושה. EE יכול להיות האש שתניע אותו קדימה."

לתמונות נוספות מהמפגש: http://bit.ly/EEKOLMtg