של, מאת ועבור קהילת CF

ייצוג ותמיכה בקבוצת ה-10% הסופית של קהילת חולי CF נמצאים בלב משימתה של EE. אנו דוגלים ללא לאות במחקר ופיתוח טיפולי עבור אלו הנמצאים בקבוצת ה-10% הסופית שאינם נהנים מטיפולים מכווני מוטציות נוכחיים, תוך שימוש בפלטפורמה, ברשת ובטווח שלנו כדי להבטיח שהצרכים המגוונים יישמעו וישרתו. בשנים האחרונות, הגברנו את מאמצינו לגשר על פערים בידע ובנתונים בפיתוח תרופות ל-CF על ידי הבנה טובה יותר ושילוב נקודות המבט של בעלי העניין בהנהגה של אנשים עם CF ומשפחותיהם. הדבר הושג באמצעות צורות שונות של מעורבות קהילתית, כולל סקרי "10% סופיים" של EE בשנת 2021 ו-2022 שסיפקו נתונים קריטיים וחסרי תקדים על בריאותם ונקודות המבט של אנשים עם CF שאינם נהנים ממודולטורים מאושרים של CFTR.

בנוסף, כארגון מחקר המובל על ידי מטופלים ומשפחות, לצוות ההנהגה יש עניין עמוק ומוחשי בתוצאות ש-EE שואפת אליהן. התמקדות זו במתן טיפולים מצילי חיים לאנשים עם CF מניעה את כיוון הארגון ואת קצבו ומלמדת כל החלטה שמתקבלת. להנהגה יש גם הבנה מעמיקה של הבעיות שהארגון מבקש לפתור ואת הדינמיקה והצרכים המגוונים של קהילת CF.

סקר 10% סופי: חשיפת ההשפעה האמיתית

בשנת 2021, EE השיקה את סקר "Final 10%", סקר עולמי מקיף על בריאותם ונקודות המבט של אנשים בקבוצת ה-10% הסופית של קהילת CF שאינם נהנים ממודולטורים מאושרים של CFTR. הממצאים, שפורסמו בכתב העת הרפואי שעבר ביקורת עמיתים, פולמונולוגיה ילדים, גילה כי אנשים שאינם זכאים, אינם סובלניים או חסרי גישה למודולטורים של CFTR חווים נטל מחלה גבוה על בריאותם. EE הפכה מאמר כתב עת זה לגישה פתוחה כדי לאפשר לכל אחד בקהילת ה-CF ללמוד ולהפיק תועלת מהממצאים. 

בהתבסס על הצלחת סקר "Final 10%" לשנת 2021, EE ערכה את הסקר שוב בשנת 2022. הפעם, שיתפנו קשר עם קהילת CF על ידי פתיחת תקופת הגשה להצעות שאלות, וקיבלנו משוב ממגוון רחב של בעלי עניין, כולל אנשים עם CF, בני משפחה של CF, קלינאים, חוקרים, חברות ורגולטורים. 

הסקר משנת 2022 הניב 313 תשובות מ-39 מדינות ו-28 מדינות, ומאשרר את הממצאים משנת 2021: אנשים עם CF שאינם נהנים ממודולטורים ממשיכים לחוות תסמינים ועומס טיפולי משמעותי, המשפיעים לרעה על איכות חייהם ובריאותם הנפשית. הידיעה שישנן תרופות משנות חיים הזמינות לחלק, אך לא לכולם, אנשים עם CF מוסיפה עוד יותר למצוקה שלהם. 

למרות אתגרים אלה, האלטרואיזם של קהילת חולי CF בולט. אנשים רבים שאינם זכאים למודולטורים להוטים להשתתף בניסויים קליניים, הן מתוך תקווה לתועלת אישית והן מתוך רצון לעזור לאחרים עם CF. 

בית העירייה של תרפיה גנטית

באוגוסט 2023, אירחה EE פגישת עירייה וירטואלית התמקד בטיפולים מבוססי גנים עבור CF. אירוע וירטואלי זה נועד להעצים את קהילת CF בידע על ניסויים בטיפול מבוסס גנים ולספק למשתתפים מקום לשאול שאלות ולקבל תשובות מרופאי CF מומחים מכמה ממרפאות CF הגדולות ביותר בארצות הברית. השאלות הוגשו מראש (הוגשו יותר מ-400 שאלות/תשובות) וגם בשידור חי במהלך אספת העירייה. סך הכל 113 איש מ-5 מדינות שונות השתתפו באירוע החי, וייצגו את החששות והתקוות של קהילת CF המגוונת. סקרים לאחר האירוע הראו כי המשתתפים הרגישו מוכנים יותר באופן משמעותי ודיווחו כי הם נוטים יותר להמשיך בניסויים בטיפול גנטי לאחר האירוע.

כנסים לאומיים

ל-EE הייתה נוכחות במספר כנסים לאומיים מרכזיים, ואירחה דוכנים בכנס השנתי של מכון המחקר לסיסטיק פיברוזיס (CFRI) ובכנס הצפון אמריקאי לסיסטיק פיברוזיס (NACFC) בשנים 2022 ו-2023 כדי להעלות את המודעות ל-EE ולגייס אנשים עם CF להירשם למאגר החולים שלה. ב-NACFC, EE גם קיימה את קבלת הפנים השנתית שלה לכבוד ולחגוג את הקהילה המדעית. בשתי השנים, האירוע קיבץ למעלה מ-100 חוקרים, קלינאים, נציגי תעשייה וחברי קהילה וכלל את הענקת פרס פורץ הדרך, המכיר ביוצרי שינוי חדשניים במחקר CF, פיתוח תרופות וטיפול, כדי... ד"ר ג'ניפר טיילור-קוסאר, MSCS, ATSF בשנת 2022 ו דניס חג'יליאדיס, MD, בשנת 2023.