Emily's Entourage attribue la subvention de recherche translationnelle 2026 pour faire progresser l'administration innovante de l'édition génétique pour la fibrose kystique

Une nouvelle plateforme de nanoparticules lipidiques vise à acheminer en toute sécurité et efficacité des éditeurs de gènes pour corriger les mutations du CFTR, rapprochant le domaine d'un traitement durable de la mucoviscidose

Lower Merion, PA — 8 septembre 2026 —Emily’s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui accélère la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblées sur les mutations, est fière d'annoncer sa cinquième subvention de recherche translationnelle pour 2026 attribuée au Dr Zheng-Rong Lu, professeur de génie biomédical M. Frank Rudy et Margaret Domiter Rudy à la Case Western Reserve University.

Le projet du Dr Lu vise à mettre au point une plateforme d’administration de nouvelle génération pour les thérapies par édition génétique, afin de surmonter l’un des principaux obstacles dans ce domaine et de contribuer à libérer le potentiel de l’édition génétique en tant qu’approche thérapeutique durable pour les personnes atteintes de mucoviscidose, y compris celles participant à l’essai clinique 10%.

L'édition génétique est depuis longtemps considérée comme une approche prometteuse et révolutionnaire pour le traitement de la mucoviscidose, offrant la possibilité de corriger la mutation génétique sous-jacente et de rétablir le fonctionnement normal du gène CFTR. Cependant, l'administration sûre et efficace d'outils d'édition génétique dans les cellules pulmonaires ciblées a posé des défis qui ont freiné ses progrès. Il est particulièrement important de relever ce défi pour le 10%, compte tenu de son potentiel à s’attaquer à la cause profonde de la maladie et à offrir un bénéfice thérapeutique durable pour toutes les mutations de la mucoviscidose.

Les recherches du Dr Lu se concentrent sur le dépassement de cet obstacle grâce au développement de nanoparticules lipidiques ionisables (NPL) multifonctionnelles, des véhicules d'administration conçus pour transporter des outils de modification génétique directement dans les cellules. Bien que les NPL soient déjà utilisées en toute sécurité dans des applications telles que les vaccins à ARNm, les formulations actuelles ne sont pas optimisées pour acheminer des éditeurs génétiques à base de protéines pour des maladies comme la mucoviscidose.

Ce projet introduit une nouvelle classe de LNP biodégradables spécifiquement conçue pour répondre à ces limites. Contrairement aux approches basées sur l'ADN ou l'ARNm, cette plateforme délivre la machinerie d'édition génomique sous forme de ribonucléoprotéines (RNP), qui ne nécessitent pas l'expression de matériel génétique étranger et peuvent réduire les risques pour la sécurité associés à une activité génique prolongée ou non contrôlée.

Les nanoparticules nouvellement développées sont conçues pour être stables en milieu aqueux, éviter l'utilisation de solvants organiques agressifs et se dégrader en composants biocompatibles dans l'organisme. Des études préliminaires suggèrent que ces LNP peuvent permettre une administration intracellulaire et une édition génique plus efficaces à des doses plus faibles, tout en démontrant des profils de sécurité améliorés par rapport aux systèmes précédents.

Grâce à cette plateforme, l'équipe du Dr Lu optimisera l'administration d'éditeurs géniques ciblant les mutations de CFTR, avec un accent initial sur la mutation W1282X dans des modèles précliniques disponibles à l'Université Case Western Reserve. Le projet évaluera à la fois l'efficacité de l'édition génique et la restauration de la fonction CFTR, dans le but d'identifier un candidat thérapeutique principal en vue d'un développement translationnel ultérieur. En permettant une administration plus efficace des éditeurs géniques, cette approche pourrait rapprocher le domaine de traitements corrigeant la mucoviscidose à sa source.

“ La modification génétique a le potentiel de changer fondamentalement la façon dont nous traitons la FK, mais seulement si nous pouvons administrer ces thérapies en toute sécurité et efficacité ”, a déclaré le Dr Lu. “ Ces travaux visent à développer un système d'administration qui peut rendre cela possible, en particulier pour les personnes atteintes de FK qui n'ont actuellement aucune option de traitement. ”

Environ 10% de personnes atteintes de mucoviscidose présentent des mutations génétiques qui ne permettent pas de bénéficier des modulateurs du gène CFTR existants. EE s'engage à accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour toutes les personnes qui ne tirent pas profit de ces traitements, afin de veiller à ce que personne ne soit laissé pour compte.

“ Ce projet s’attaque à l’un des défis les plus cruciaux dans ce domaine : l’administration ”, a déclaré Chandra Ghose, docteur en sciences et directrice scientifique chez EE. “ Ce faisant, il pourrait contribuer à faire de l’édition génétique une véritable voie thérapeutique — non seulement en théorie, mais aussi dans la pratique — pour les personnes atteintes de mucoviscidose, y compris celles participant à l’essai 10% qui attendent toujours un traitement s’attaquant à la cause profonde de leur maladie. ”

 

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.

À ce jour, EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires à travers le monde et a aidé à obtenir des millions de plus en financements complémentaires. Pour consulter les subventions accordées, visitez https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily’s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d’un remède pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne tirent aucun bénéfice des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroyé des millions de dollars de subventions de recherche, lancé une entreprise spécialisée dans la thérapie génique de la mucoviscidose au stade clinique, développé la base de données de patients « Clinical Trial Connect » (CTC) ainsi qu’un programme de mise en relation avec des essais cliniques afin d’accélérer le recrutement à l’échelle mondiale pour ces essais, et mené des initiatives internationales visant à promouvoir la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L’organisation a fait l’objet de reportages dans les médias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d’autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur emilysentourage.org.

 

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org