Investigación y programas

Emily's Entourage (EE) impulsa la investigación de alto impacto, el intercambio de información y la colaboración para acelerar los avances para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a las mutaciones. 

El trabajo apoyado por EE es especialmente crítico porque se han desarrollado medicamentos vitales para tratar la causa subyacente de la FQ para aproximadamente 90% de la población con FQ que han dado lugar a mejoras radicales en la salud. Por desgracia, para los 10% restantes, la FQ sigue siendo la misma enfermedad progresiva y mortal de siempre. Aunque EE sigue centrada en acelerar la investigación y el desarrollo de fármacos para la 10% final, la investigación de EE tiene el potencial de beneficiar a no sólo a los enfermos de fibrosis quística, sino también a millones de personas con enfermedades genéticas, así como a quienes luchan contra infecciones resistentes a los antibióticos para las que no existen tratamientos.

Acercamiento estratégico

En colaboración con su Consejo Asesor Científico, EE utiliza las prioridades estratégicas de investigación para orientar sus inversiones financieras hacia los proyectos de investigación con mayor potencial de impacto a corto plazo. Este enfoque orientado a los resultados para agilizar la investigación supone un cambio de paradigma y una clara desviación de la norma, en la que la comunidad científica dirige la dirección de la investigación y el progreso puede ser fragmentado e ineficaz.

Becas de investigacion

EE solicita, evalúa y financia cada año becas de investigación científica meritoria centradas en enfoques genéticos para corregir las mutaciones de la fibrosis quística que no se benefician de los moduladores CFTR existentes y en antiinfecciosos para tratar las infecciones intratables que provocan la progresión de la enfermedad y la mortalidad entre los enfermos de fibrosis quística. Más información sobre las oportunidades de financiación de EE.

Simposios científicos

EE organiza simposios científicos que reúnen a las mentes más brillantes del mundo de la FQ procedentes del mundo académico, la atención clínica y la industria biofarmacéutica. El objetivo de estos simposios es generar debates multidisciplinares, intercambiar ideas, compartir datos y actualizaciones, y fomentar las asociaciones para acelerar la investigación y el desarrollo de fármacos para las personas en los últimos 10% de la población con FQ.  

Modelos celulares y animales

EE ha desarrollado una serie de modelos y herramientas celulares y animales validados, como líneas celulares inmortalizadas, células madre pluripotentes inducidas, células epiteliales de las vías respiratorias, modelos murinos y organoides. Estas muestras sirven de plataforma para comprender mejor cómo actúan las mutaciones sin sentido y raras de la fibrosis quística y para cribar los primeros candidatos a fármacos, desempeñando un papel fundamental en la aceleración del desarrollo de medicamentos. Ver los recursos de investigación de EE.