Revista PharmaTimes Q + A con Emily
"Todo el mundo merece un respiro profundo"
Entrevista publicada originalmente en PharmaTimes Magazine y disponible formulario.
Emily Kramer-Golinkoff tenía seis semanas cuando le diagnosticaron fibrosis quística. Ahora tiene 29 años, trabaja en el laboratorio de innovación en salud y redes sociales de Penn Medicine y ha creado una organización benéfica para recaudar fondos para la investigación de la FQ.
¿Qué es el séquito de Emily?
En diciembre de 2012, mi familia, amigos y yo fundamos la organización benéfica Emily's Entourage (www.emilysentourage.org), que recauda fondos y conciencia para acelerar el ritmo de la investigación sobre la fibrosis quística. Los avances recientes están cambiando el rostro de la FQ pero, desafortunadamente, no benefician a muchas personas como yo con mutaciones raras. Así que Emily's Entourage se centra en encontrar nuevos tratamientos y, en última instancia, una cura para la FQ con un acento en estas raras mutaciones. Hasta ahora hemos recaudado más de $650,000 y lo hemos hecho en gran medida movilizando a nuestras comunidades a través de campañas de correo electrónico y redes sociales en Facebook, Twitter e Instagram.
¿Cómo utiliza las redes sociales para controlar su FQ?
Las redes sociales juegan un papel integral en el manejo de mi enfermedad. Las personas con fibrosis quística no pueden estar cerca unas de otras debido a la posibilidad de infección cruzada, por lo que las comunidades en línea habilitadas por las redes sociales son un salvavidas para nosotros. Existe una próspera comunidad de FQ en línea donde compartimos información, ideas innovadoras, investigaciones y el tipo de compasión y apoyo que solo recibe de personas que viven y respiran la misma enfermedad que usted. Las redes sociales me han presentado algunas de mis terapias off-label más efectivas, que han jugado un papel tremendo en la estabilización de mi salud.
¿Cómo describiría la atención médica y el tratamiento que ha recibido?
Mi atención médica ha evolucionado significativamente a lo largo de los años. Las experiencias anteriores en las clínicas de FQ pediátrica no concordaron bien con mi deseo de ser un participante activo y tomador de decisiones en mi atención, pero tengo la suerte de que finalmente llegué a una clínica de FQ para adultos que valora mi experiencia como paciente y alienta colaboración activa. Mi equipo de atención médica actual es sobresaliente y le doy crédito a nuestra asociación por haberme ayudado a mantenerme estable estos últimos años, a pesar del estado avanzado de mi enfermedad. Quiero vivir una vida feliz, plena y productiva, ver lugares hermosos, rodearme de las personas que amo y contribuir al mundo de manera impactante. El tratamiento exitoso es tener acceso a la atención médica que me permita hacer todo eso.
¿Qué piensa de la industria farmacéutica?
La aprobación en 2012 del revolucionario medicamento Kalydeco está salvando vidas a la pequeña subpoblación de personas con una mutación de FQ en particular, y eso es gracias a la industria farmacéutica / biotecnológica. Están haciendo cosas asombrosas; personalizando las terapias según las características genómicas individuales y dándonos una esperanza real. Pero no cuenta para nada si los pacientes no pueden acceder a estos medicamentos debido a costos exorbitantes. Entiendo que somos una pequeña población de enfermedades, y sé que la I + D es costosa y arriesgada, pero las industrias farmacéutica y biotecnológica deben pensar en las personas, las madres, los padres, las hijas, los hijos y los mejores amigos que su trabajo puede salvar y hacer. Seguro que estas personas pueden obtener las drogas que necesitan desesperadamente para vivir y vivir bien.
¿Qué le gustaría de las empresas farmacéuticas?
Me encantaría que la industria farmacéutica abordara el desarrollo de nuevas terapias e incluso curas para las personas con enfermedades raras, incluidas las mutaciones raras de enfermedades raras. El desarrollo y la aprobación de Kalydeco demuestra que es posible. También me gustaría que recordaran a las personas al final del proceso de desarrollo de medicamentos que están esperando desesperadamente, en mi caso con gran expectación, nuevas terapias, y que los involucren como co-diseñadores y socios en el proceso. Todos buscamos lo mismo aquí: avances y avances médicos, y trabajaremos juntos para lograr mucho más. Después de todo, todos merecen un respiro profundo, ¿no es así?