Batsheva Kerem, PhD, galardonada con el premio inaugural Dr. Carolyn Denning Trailblazer Award por Emily's Entourage

Reconocimiento a una fuerza pionera en genética de la fibrosis quística cuya investigación sigue impulsando la esperanza y los avances para el 10% final de personas con FQ que aún esperan terapias eficaces. 

Seattle, Washington-19 de noviembre de 2025-El séquito de Emily (EE), una innovadora organización 501(c)(3) que acelera nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR existentes, ha concedido a Batsheva Kerem, PhD, profesora de genética de la Universidad Hebrea de Jerusalén, el premio inaugural Premio Dr. Carolyn Denning Trailblazer.

El Premio Trailblazer honra a los líderes científicos que demuestran innovación, valentía y tenacidad en el avance de la investigación para salvar vidas en la comunidad de la FQ. Este año es la primera vez que se entrega el premio con su nuevo nombre, presentado en la 2025 Velada con el séquito de Emily en homenaje a la difunta Dra. Carolyn R. Denning, una pediatra pionera cuya atención compasiva y visión transformaron el panorama del tratamiento de la fibrosis quística.

El Dr. Kerem recibió el premio durante la 8ª Recepción Anual de EE en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística (NACFC) el viernes 24 de octubre de 2025 en Seattle, Washington, donde se reunieron más de 105 de los principales investigadores, proveedores de atención y defensores de la FQ del mundo. El premio de este año fue un cuadro de Dylan Mortimer, artista expuesto nacional e internacionalmente y receptor de un doble trasplante de pulmón con fibrosis quística, cuya obra explora su experiencia vivida con la fibrosis quística a través de pinturas, esculturas e instalaciones públicas llenas de purpurina, vibrantes y que invitan a la reflexión. 

Verdadera visionaria de la genética de la FQ, la Dra. Kerem ha dedicado su carrera profesional a desentrañar los mecanismos moleculares de la FQ y a ser pionera en nuevas estrategias terapéuticas para las personas con mutaciones raras y difíciles de tratar. Formó parte del equipo de investigación que identificó y clonó el gen CFTR en 1989, un descubrimiento que revolucionó la comprensión de la FQ y sentó las bases de casi todos los avances terapéuticos posteriores.

A su regreso a Israel en 1990, la Dra. Kerem creó el Centro Nacional Israelí de Investigación Genética de la FQ, donde trazó un mapa de la distribución de las mutaciones de la FQ en la población israelí e identificó la mutación W1282X, la misma que porta la cofundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff. Su trabajo pionero permitió el cribado de portadores y el diagnóstico precoz en todo el país, lo que revolucionó el enfoque de la atención a la fibrosis quística. Paralelamente, la Dra. Kerem investigó los mecanismos moleculares que regulan la gravedad de la enfermedad y la respuesta a los tratamientos específicos de la mutación, incluida la vía de la descomposición del ARNm mediada por el sinsentido (NMD). 

Durante décadas, la Dra. Kerem ha trabajado incansablemente para desarrollar estrategias terapéuticas novedosas para mutaciones raras de CFTR, incluidas mutaciones sin sentido y de empalme. Sobre la base de este trabajo, desarrolló una plataforma de descubrimiento que se convirtió en la base de SpliSense, una empresa de biotecnología que actualmente lleva a cabo ensayos clínicos para terapias basadas en ARN diseñadas para restaurar la función adecuada de CFTR, donde ahora trabaja como Directora Científica y Fundadora Científica. 

 

 

“El impacto de la Dra. Batsheva Kerem en el campo de la fibrosis quística es nada menos que transformador”, dijo Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de Emily's Entourage. “Sus descubrimientos revolucionarios y su feroz defensa de las personas con mutaciones raras que han quedado al margen del progreso encarnan el espíritu mismo de este premio. La brillantez, persistencia, liderazgo y compasión de la Dra. Kerem han redefinido lo que es posible, impulsando el progreso y dando esperanza a los últimos 10% que siguen esperando avances que les salven la vida.”

“Recibir el premio Dr. Carolyn Denning Trailblazer Award de Emily's Entourage es un gran honor”, dijo la Dra. Kerem. “A lo largo de mi carrera, me ha impulsado la convicción de que nadie debe quedarse atrás simplemente porque su mutación sea rara o difícil de tratar. Junto con Emily's Entourage y la comunidad investigadora de la FQ en general, estamos avanzando hacia un futuro en el que transformemos ese sueño en una realidad: un futuro en el que todas las personas con FQ puedan beneficiarse por fin de terapias transformadoras que les salven la vida.”

 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el último 10% de la población con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica contra la fibrosis quística en fase clínica, ha desarrollado una base de datos mundial de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos mundiales para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org