EE otorga $790,000 en financiamiento de la Ronda 5 para la investigación de la fibrosis quística
Emily's Entourage (EE) se complace en anunciar que se han otorgado cuatro nuevas subvenciones para avanzar en la investigación de la fibrosis quística (FQ) y el desarrollo de fármacos, por un total de $790,000 que se otorgarán durante dos años.
“Estas subvenciones se centran en dos necesidades críticas no satisfechas para la comunidad de la FQ: terapias que abordan mutaciones sin sentido de la FQ y tratamientos para infecciones pulmonares potencialmente mortales. En Emily's Entourage, seguimos enfocados en llenar esos vacíos ya que las personas con FQ, y especialmente aquellas sin terapias dirigidas, no tienen tiempo para esperar ”.
~ Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de Emily's Entourage
DESTINATARIOS DE LA SUBVENCIÓN:
Desarrollo de un fago lisina para matar MRSA en la nariz y los pulmones de pacientes con FQ
Vincent A. Fischetti, PhD
La Universidad Rockefeller
La resistencia bacteriana a los antibióticos actuales se está convirtiendo en un problema cada vez mayor, lo que resulta en una mayor morbilidad y mortalidad. En personas con FQ, Staphylococcus aureus, incluso resistentes a la meticilina Staphylococcus aureus (MRSA), se observa con frecuencia y causa infecciones en la nariz que posteriormente sembran los pulmones. En este proyecto, se investigará la utilidad de las lisinas de fagos para controlar las infecciones por MRSA. Las lisinas representan una alternativa a los antibióticos, ya que utilizan un mecanismo completamente distinto de los antibióticos para matar las bacterias. Para especies bacterianas alternativas, no se ha observado resistencia a las lisinas. Además, las lisinas se pueden administrar tanto de forma sistémica como en aerosol. Por lo tanto, las lisinas específicas de MRSA pueden tener ventajas sobre los enfoques antimicrobianos convencionales, prevenir infecciones crónicas y aumentar la calidad de vida de las personas que viven con FQ.
Catalizador para la estrategia de curación: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos
Un enfoque novedoso para eliminar la mutación W1282X y aumentar la función CFTR
Adrian R. Krainer, PhD
Laboratorio Cold Spring Harbor
La FQ es causada por mutaciones que limitan la funcionalidad del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), que puede provocar insuficiencia respiratoria. La mutación sin sentido W1282X conduce a la producción de un gen CFTR más corto que está presente en niveles bajos, lo que lo hace parcialmente funcional debido a un mecanismo de control de calidad celular llamado desintegración del ARNm mediada por sin sentido. Este proyecto utiliza un enfoque novedoso que incluye el corte y empalme de pre-ARNm para eliminar el exón 23, la región del gen CFTR que contiene la mutación W1282X, para aumentar la función del gen CFTR en individuos con una mutación W1282X de CF. Por lo tanto, este proyecto investiga esta estrategia mediante el desarrollo de oligonucleótidos antisentido sintéticos que pueden inducir la omisión del exón 23 de la secuencia pre-ARNm para lograr una mayor funcionalidad en el gen CFTR mutado.
Catalizador para la estrategia de curación: corrector ortográfico: corrección de mutaciones mediante la edición de ARN
Nuevos enfoques de tratamiento personalizado para proteger contra MRSA en la FQ
Ami Patel, Doctora en Filosofía
El Instituto Wistar
Las personas que viven con FQ siguen siendo susceptibles a las infecciones bacterianas y por lo general requieren regímenes de antibióticos extensos para mantener las vías respiratorias despejadas. Infecciones por meticilina resistente Staphylococcus aureus (MRSA) son un desafío para toda la vida y se necesitan nuevas estrategias para controlarlos. Esta aplicación investigará dos estrategias novedosas para combatir el MRSA. El primer enfoque tiene como objetivo desarrollar una vacuna para MRSA. Las vacunas convencionales emplean fragmentos de proteínas de un patógeno para producir una respuesta inmunitaria. Por el contrario, este proyecto utilizará ADN sintético y se basará en el cuerpo humano para generar el fragmento de proteína, un enfoque que tiene muchas ventajas, incluida la activación de anticuerpos e inmunidad basada en células, y una producción y almacenamiento de fármacos más fáciles. El segundo enfoque desarrollará anticuerpos diseñados contra MRSA con actividad antimicrobiana mejorada en relación con los anticuerpos anti-MRSA endógenos. Como en el primer objetivo, este estudio utilizará ADN para entregar la información genética para codificar estos anticuerpos terapéuticos, una estrategia que permite la administración sostenida y reduce los costos de los medicamentos. Estos enfoques se desarrollarán inicialmente utilizando un aislado clínico derivado de un sujeto con FQ. Se prevé que este enfoque personalizado podría aplicarse a otros patógenos bacterianos resistentes a los antimicrobianos que afectan a la FQ.
Catalizador para la estrategia de curación: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos
Desarrollo de una colección de fagos anti-MRSA como alternativas a los antibióticos en la FQ
David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
Centro para aplicaciones innovadoras de fagos de la Universidad de California en San Diego
Las personas con FQ tienen un gran riesgo de desarrollar infecciones pulmonares recurrentes. Estas infecciones suelen ser causadas por bacterias resistentes a los antibióticos, como las resistentes a la meticilina. Staphylococcus aureus (MRSA). Este proyecto tiene como objetivo desarrollar un panel de fagos dirigidos a MRSA que trabajen colectivamente para eliminarlo o reducirlo en los pulmones de las personas con FQ. Al desarrollar un banco de fagos MRSA bien caracterizado, este proyecto promoverá el desarrollo racional de cócteles de fagos MRSA para su uso en el manejo de la FQ y hará que esta colección esté ampliamente disponible para médicos e investigadores de todo el mundo para facilitar la terapia con fagos que salvan vidas.
Catalizador para la estrategia de curación: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos
Desde 2011, EE ha otorgado más de $4.8 millones a 21 proyectos de investigación en todo el mundo. Estos cuatro proyectos de investigación comprenden la quinta ronda de subvenciones respaldadas por el fondo Catalyst for the Cure de EE, que promueve la investigación crítica para acelerar el desarrollo terapéutico de las personas con mutaciones sin sentido de la FQ que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. Es importante destacar que tres de estas subvenciones financian la investigación de infecciones, lo que significa que los resultados podrían beneficiar a las personas con cualquier mutación de la FQ, incluidas, entre otras, las mutaciones sin sentido de la FQ.
Emily's Entourage agradece a los beneficiarios de la subvención y a todos los científicos dedicados que están liderando la carga para satisfacer las necesidades críticas no satisfechas y desarrollar terapias de vanguardia para 100% de la comunidad de la FQ, rápidamente y sin que nadie se quede atrás. Para ver todas las subvenciones de investigación otorgadas, por favor haga clic aquí.
