Acelerar las terapias que salvan vidas mediante becas de investigación

Las prioridades de investigación y desarrollo terapéutico de EE tienen dos vertientes: desarrollar terapias para las personas que forman parte del 10% periférico de la comunidad de la FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes, con especial atención a las mutaciones sin sentido de la FQ; y desarrollar enfoques que "ganen tiempo" para las personas que viven con FQ, incluyendo la lucha contra las infecciones o la inflamación con especial atención a la resistencia a los antimicrobianos y los patógenos que presentan una necesidad insatisfecha para las personas con FQ. En 2021, EE continuó financiando a cinco equipos de investigación líderes que están avanzando en la investigación crítica en estas áreas y tienen el mayor potencial para llegar rápidamente a las personas con FQ.

Cuatro de estas subvenciones apoyan el desarrollo de terapias puente antiinfecciosas para ayudar a las personas mientras esperan a que avancen las terapias de vanguardia. Más concretamente, cada una de ellas se centra en enfoques innovadores para tratar infecciones resistentes a las bacterias y patógenos que presentan una necesidad insatisfecha para los individuos con FQ. Estos enfoques son especialmente críticos para aquellos que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes y para quienes las infecciones bacterianas siguen siendo una amenaza incontrolada. De hecho, aunque estas terapias están diseñadas para la comunidad de la FQ, son aplicables mucho más allá de la comunidad de la FQ a los millones de personas de todo el mundo que se enfrentan a infecciones resistentes a los antibióticos.

Los proyectos incluyen:

• Desarrollo de una lisina fágica para eliminar el SARM resistente a los antibióticos en la nariz y los pulmones de personas con FQ (Vincent A. Fischetti, PhD, La Universidad Rockefeller)
• Desarrollo de dos nuevos métodos personalizados para tratar el SARM, entre ellos una vacuna de ADN sintético y anticuerpos de ADN (Ami Patel, PhD, El Instituto Wistar)
• Desarrollo de un panel de fagos dirigidos al SARM en los pulmones de la FQ, avance de los cócteles de fagos SARM y difusión a médicos e investigadores para facilitar la terapia con fagos (David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Centro para aplicaciones innovadoras de fagos de la Universidad de California en San Diego)
• Desarrollo de terapias con fagos que aprovechan los bacteriófagos para atacar y eliminar Staphylococcus aureus, una bacteria multirresistente (Benjamin Chan, Doctor, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Universidad de Yale)

EE también siguió financiando una subvención destinada a apoyar el desarrollo de futuras terapias genéticas dirigidas a mutaciones sin sentido: 

• Desarrollo de modelos de ratón con la mutación genética W1282X para que sirvan de herramienta a la comunidad científica en general en el ensayo de nuevas terapias. (Craig Hodges, Doctorado, Universidad Case Western Reserve)

Los modelos de ratón son una herramienta catalizadora fundamental para el descubrimiento y desarrollo de fármacos, y hasta ahora no existían modelos de ratón con esta mutación sin sentido en particular.

Además de seguir financiando las subvenciones existentes, EE sigue adelante con la búsqueda de nuevas investigaciones que puedan avanzar a través de su programa de financiación de subvenciones. En 2021, EE empezó a aceptar solicitudes para su sexta ronda de subvenciones. De los 11 equipos de investigación que presentaron cartas de intenciones, seis fueron invitados a presentar una solicitud completa. Las solicitudes incluyen investigación puntera sobre edición genómica basada en CRISPR, terapia génica, terapia con fagos, administración de nanopartículas y desarrollo de modelos animales. EE espera financiar hasta cinco de estos proyectos.

Uno de los solicitantes, Mitochon Pharmaceuticals, es un beneficiario de una minibeca de EE en 2021 que realizó un prometedor estudio piloto de prueba de concepto para determinar si su enfoque terapéutico antiinflamatorio para trastornos neurológicos reducía la inflamación en un modelo animal de FQ. Los resultados sugirieron que se necesitaba más investigación, de ahí la solicitud para su consideración en la financiación de la investigación de la Ronda 6 de EE.

EE también ha actualizado este año sus contratos de subvención a la investigación y las instrucciones de solicitud de subvención para incluir por primera vez las condiciones de participación en los beneficios, y ha recabado orientación y conocimientos de asesores jurídicos sobre nuevas políticas de financiación, intercambio de datos y propiedad intelectual para organizaciones de investigación médica. Los cambios reflejan la madurez de las estrategias y mecanismos de financiación de EE.