Acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos
EE Registro de pacientes con mutaciones sin sentido de la fibrosis quística y Programa de emparejamiento de participantes en ensayos clínicos siguió creciendo y arrojó importantes resultados en 2021. El registro agiliza el reclutamiento para ensayos clínicos agregando un grupo de individuos con al menos una copia de una mutación sin sentido de la FQ que están interesados en participar en ensayos clínicos. A continuación, el programa de emparejamiento de EE conecta directamente a esas personas con las oportunidades de investigación clínica pertinentes.
Uno de los principales obstáculos para el desarrollo terapéutico es el reclutamiento para ensayos clínicos, que puede ser especialmente costoso, lento e ineficiente. Esto es especialmente cierto en el caso de las personas con enfermedades y mutaciones raras, como muchas de las que forman parte del 10% final de la comunidad de la FQ, porque el grupo de participantes en ensayos clínicos es muy reducido y está muy disperso.
Los esfuerzos de EE agilizan eficazmente el proceso de contratación y aportan múltiples beneficios para capacitar a la comunidad.
El registro permite a las personas aportar sus datos y el programa de búsqueda de ensayos clínicos les permite conocer por sí mismas las oportunidades de investigación clínica sin depender de intermediarios.
Además, los datos demográficos recogidos en el registro contribuyen a la identificación y selección de centros de ensayos clínicos en función del lugar de residencia de los inscritos, lo que permite una distribución más estratégica y equitativa de los ensayos. EE puede ahora abogar por que las empresas establezcan ensayos en partes del país y del mundo donde hay pacientes ansiosos y relevantes que normalmente no tendrían acceso. Este proceso personalizado, directo al consumidor, es único en el espacio de la FC y tiene el potencial de producir resultados significativos: mayor representación y diversidad entre los participantes en los ensayos, mayor acceso a los ensayos para personas que de otro modo no habrían tenido la opción de participar, y una inscripción más rápida en los ensayos (lo que conduce a un desarrollo de fármacos más rápido y rentable).
EE ha desarrollado un proceso de admisión formalizado para aceptar y revisar las solicitudes y una rúbrica exhaustiva para evaluarlas. Debido al gran interés suscitado por el programa de emparejamiento de ensayos clínicos, EE puso en marcha un Comité de Revisión de la Investigación Clínica, un comité consultivo formado por investigadores clínicos, médicos y personas con FQ que revisa y evalúa las propuestas de asociación para ensayos clínicos de patrocinadores e investigadores basándose en los objetivos de investigación de EE y hace recomendaciones sobre qué propuestas deben seguir adelante y priorizarse.
Proyecto piloto con Translate Bio
Este año, EE completó su primer proyecto piloto oficial con Translate Bio para el ensayo de ARNm MRT5005 de la empresa, utilizando los datos del registro y el programa de búsqueda de ensayos clínicos para la identificación de pacientes de ensayos clínicos, la divulgación y la derivación y coordinación de centros clínicos. EE identificó y se puso en contacto con 101 pacientes que parecían cumplir los criterios de elegibilidad para el estudio basándose en la información de su registro. Basándose en este contacto, EE generó 12 remisiones y una inscripción para este estudio concreto, que estaba reclutando a 40 participantes en total. Generar una inscripción para un estudio mundial dirigido a un pequeño subgrupo de una enfermedad ya rara es un logro importante y refleja el valor, la eficacia y el potencial del programa de emparejamiento de ensayos clínicos. Se trata de resultados prometedores y tangibles que han generado un entusiasmo y una expectación considerables sobre el impacto futuro y la escalabilidad del programa.
Desde la finalización con éxito de este proyecto piloto, siete empresas biotecnológicas han expresado su interés en asociarse con EE para la realización de ensayos clínicos, lo que sugiere que el programa está cubriendo una necesidad crítica en este campo.