Emily's Entourage'ın (EE) Translasyonel Hibe Programı, nadir ve anlamsız mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere CFTR modülatörlerinden yararlanamayan KF topluluğunun son 10%'sinde yer alan kişiler için araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandıran umut verici stratejilere sahip yenilikçi araştırmacılara kritik tohum finansmanı sağlamaktadır.
Bu girişimin amacı, KF'li insanlar için gen bazlı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırma potansiyeline sahip umut verici tedavileri ve ilaç dağıtım mekanizmalarını finanse etmektir. Potansiyel ilgi alanları aşağıdaki listeyi içerir ancak bunlarla sınırlı değildir.
- Nükleotid bazlı tedavilerin teslimi-Nükleotid bazlı tedaviler CFTR düzeltmesi için dönüştürücü bir potansiyel sunmaktadır. İnhalasyon için optimize edilmiş kapsülleme teknikleri, solunabilir taşıyıcı partiküller ve kimyasal olarak modifiye edilmiş nanopartiküllerdeki son gelişmeler, genetik tedavi iletimi için benzeri görülmemiş fırsatlar yaratmıştır. Sistemik ve inhalasyon yoluyla uygulama için yeni formülasyonlar bu RFP kapsamında değerlendirilecektir.
- Staphylococcus aureus ve KF Patojenleri için Yeni İnhale Formülasyonlar-Çoklu ilaca dirençli bakteriyel patojenler, KF'li kişilerde sonuçları önemli ölçüde etkilemekte ve yenilikçi inhale antimikrobiyal formülasyonlara ve dağıtım sistemlerine acil ihtiyaç duyulmasına neden olmaktadır. Öncelikli hedefler arasında MRSA, nontüberküloz mikobakteriler (NTM) ve diğer yüksek yüke sahip KF patojenleri yer almaktadır.
- KF Nükleotid Bazlı Tedavilerde İmmünojenisiteyi Anlamak-KF için nükleotid bazlı tedaviler, tedavi etkinliğini önemli ölçüde azaltabilen bağışıklık tanıma ve güvenlik sorunlarından kaynaklanan önemli engellerle karşılaşmaktadır. Kendine özgü KF akciğer mikroçevresi bu zorlukları artırmakta ve güvenli, etkili ve tekrarlanabilir gen terapisi dağıtım sistemleri üzerine araştırmaları ilerletmek için içgörülere duyulan kritik ihtiyacı vurgulamaktadır. Amacımız, başarılı gen terapisi uygulamasının önündeki mevcut engelleri aşarak hastaların zaman içinde güvenli ve etkili bir şekilde birden fazla tedavi almasını sağlayan araştırmaları desteklemektir.
Yıllık $100,000 (artı dolaylı maliyetler için 10%) destek sağlanmaktadır. Tipik olarak, finansman iki yıl sürecektir. Finansmanın devamı, her altı ayda bir raporlanan ilerlemeye bağlıdır. Sözleşme hüküm ve koşullarını görüntüleyin Burada.
EE bugüne kadar çok sayıda ülkeden araştırmacıya 38 hibe vermiş ve $52.3 milyon doların üzerinde devam finansmanı sağlanmasına yardımcı olmuştur. EE tarafından finanse edilen araştırma projeleri, şu anda klinik öncesi aşamaya ilerleyen bir dizi proje ile terapötik gelişimin ilerletilmesinde önemli ilerleme kaydetmiştir.
Başvuru Uygunluk Kriterleri
Başvuru sahiplerinin bir akademik kurumda öğretim üyesi olarak atanmış olması; doktora, tıp doktorluğu veya doçentlik derecesine sahip olması; yayın ve fonlama geçmişine sahip olması gerekmektedir. Vatandaşlık veya coğrafya konusunda herhangi bir kısıtlama yoktur.
Önemli Son Tarihler
- Başvurular 22 Eylül 2025 tarihinden itibaren kabul edilmeye başlanacak ve son başvuru tarihi 31 Ekim 2025, saat 11:59 (ET) olacaktır.
- Başvuru sahipleri, bir sonraki değerlendirme turuna geçmek üzere seçilip seçilmedikleri konusunda Aralık 2025'e kadar bilgilendirilecektir.
- Başvuru sahipleri, hakem yorumlarına yanıt vermeye davet edilecektir.
- Finansman kararı aşağıdakiler tarafından verilecektir 1 Şubat 2026 Proje başlangıç tarihleri 1 Mart 2026'ya kadar.
Lütfen inceleyin 2025 hi̇be başvuru kilavuzu tüm başvuru koşulları için.
Herhangi bir sorunuz varsa veya EE'nin finansman fırsatlarına olan ilginizi görüşmek isterseniz, lütfen aşağıdaki adresten bizimle iletişime geçmekten çekinmeyin.