Emily’s Entourage, Kistik Fibroziste MRSA Akciğer Enfeksiyonlarını Hedefleyen Yeni Nesil Tedaviyi Finanse Ediyor

İnhale vankomisin-DNaz kombinasyonu biyofilmlerin üstesinden gelmeyi ve kalıcı MRSA enfeksiyonları için tedaviyi iyileştirmeyi amaçlamaktadır

Lower Merion, PA — 24 Ağustos 2026—Mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibroz (KF) hastaları için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu olan Emily’s Entourage (EE), bugün üçüncü 2026 Çeviri Araştırma Hibesi, UT Austin Eczacılık Fakültesi Moleküler Eczacılık ve İlaç Dağıtımı Alcon Centennial Profesörü Doç. Dr. Hugh Smyth'e verilmiştir.

Dr. Smyth's projesi, metisiline dirençli Staphylococcus aureus (MRSA) akciğer enfeksiyonları—KF'li hastaları etkileyen en kalıcı ve tedbiri en zor enfeksiyonlardan biridir.

Tedavi alanındaki önemli ilerlemelere rağmen, kronik akciğer enfeksiyonları CF’de hâlâ en önemli hastalık ve ölüm nedenlerinden biridir. MRSA enfeksiyonları, CF hastalarının yaklaşık %'sini etkilemektedir ve MRSA enfeksiyonu olmayan bireylere kıyasla % daha yüksek bir ölüm oranı ve ortalama altı yıldan fazla bir yaşam süresi azalması dahil olmak üzere, önemli ölçüde daha kötü klinik sonuçlarla ilişkilidir.

Mevcut tedaviler genellikle vankomisin veya linezolid gibi sistemik antibiyotiklere dayanmaktadır; bu durum, enfeksiyon bölgesinde değişken ilaç konsantrasyonlarına ve potansiyel sistemik toksisiteye yol açabilir. Ek olarak, MRSA akciğer enfeksiyonlarının tedavisindeki en büyük zorluklardan biri, bakterileri antibiyotiklerden ve bağışıklık savunmasından koruyan yoğun yapılar olan bakteriyel biyofilmlerin oluşumudur. Bu biyofilmler aynı zamanda tedaviden sağ kurtulan ve kronik ile tekrarlayan enfeksiyonlara katkıda bulunan “alıcı” (persister) hücreleri de barındırabilir.

Bu zorluğun üstesinden gelmek için Dr. Smyth ve ekibi, yaygın olarak kullanılan bir MRSA karşıtı antibiyotik olan vankomisini, biyofilm yapısının parçalanmasına yardımcı olan bir enzim olan DNase I ile eşleştiren yenilikçi, inhalasyon yoluyla uygulanan sabit dozlu bir kombinasyon tedavisi geliştirmiştir. Kistik fibrozis hastaları tarafından mukusu inceltmek için halihazırda kullanılan bir DNase tedavisi olan Pulmozyme®, bu enzim sınıfının bir örneğidir. DNase I, biyofilmi bozarak vankomisinin daha etkili bir şekilde nüfuz etmesini ve kalıcı hücreler de dahil olmak üzere bakterileri ortadan kaldırmasını sağlar.

Ön çalışmalar, vankomisin ve DNaz I'in birlikte formüle edilmesinin ve eş zamanlı uygulanmasının MRSA biyofilmlerini etkili bir şekilde yok etmek için kritik olduğunu göstermiştir. Buna karşılık, iki tedavinin ardışık olarak uygulanması önemli ölçüde daha az etkiliydi.

Araştırma ekibi ayrıca, her iki etken maddenin doğrudan akciğerlere iletilmesini sağlayan, inhalasyon için tasarlanmış yüksek dozlu, spreyle kurutulmuş bir toz formülasyon geliştirmiştir. Bu hedeflenmiş yaklaşım, sistemik maruziyeti en aza indirirken enfeksiyon bölgesindeki ilacın konsantrasyonunu artırmayı amaçlamaktadır.

Önerilen araştırma, kistik fibrozisli bireylerden elde edilen klinik açıdan ilgili biyofilmlerin yanı sıra bir MRSA akciğer enfeksiyonu hayvan modelinde inhale formülasyonu optimize edecek ve etkinliğini değerlendirecektir. Bu çalışmalar, hedeflenen bir inhale tedaviyi klinik geliştirmeye doğru ilerletmeyi amaçlamaktadır.

“Kistik fibrozis tedavisinde MRSA akciğer enfeksiyonları, karşılanmamış önemli bir ihtiyaç olmaya devam ediyor” dedi Dr. Smyth. “Biyofilm dağıtıcı bir enzimi inhale bir antibiyotikle eşleştirerek amacımız, mevcut yaklaşımlarla tedavisi zor olan bakterilere daha iyi ulaşmak ve onları ortadan kaldırmak için tasarlanmış hedefe yönelik bir tedavi geliştirmektir.”

“EE Baş Bilim Sorumlusu Dr. Chandra Ghose, ”Kalıcı ve tedaviye dirençli enfeksiyonlar, kistik fibrozis (KF) hastaları için, özellikle de CFTR modülatörleri çağında bile bu modülatörlerden yararlanamayanlar açısından büyük bir zorluk olmaya devam ediyor,“ dedi ve ekledi: ”Biyofilmlerin üstesinden gelmek ve tedaviyi doğrudan akciğerlere ulaştırmak için tasarlanmış bunun gibi yenilikçi yaklaşımları destekleyerek, daha etkili tedavi stratejilerinin ilerletilmesine yardımcı olmayı ve KF ile yaşayanlar için seçenekleri genişletmeyi amaçlıyoruz.”

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında

Emily's Entourage's (EE) Hibrit Programı, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) hastalar için araştırmaları ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla finansman sağlamaktadır. EE; çeviri hibeleri, iş birliği hibeleri ve klinik öncesi keşif hibelerinin yanı sıra risk sermayesi hayırseverliği yatırımları dahil olmak üzere çeşitli finansman mekanizmalarını desteklemektedir.

Bugüne kadar EE, dünyanın dört bir yanından çok disiplinli ekibe milyonlarca dolar hibe etmiş ve takip eden fonlarda milyonlarca doların daha güvence altına alınmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri incelemek için ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyona yönelik tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son aşamasındaki bireyler için yeni tedaviler ve bir çare bulunmasına yönelik araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşudur. 2011 yılından bu yana EE, milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamada bir CF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik denemelere katılımı hızlandırmak için küresel bir hasta veritabanı ve klinik deneme eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çalışmalarını teşvik etmek amacıyla dünya çapında girişimlere öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org