Klinik Araştırma İşe Alımında Yeni Bir Dönem
Klinik deneylere katılım, nadir hastalıklar için terapötik gelişimin önündeki en büyük engeldir ve EE bu zorluğun üstesinden gelmede ön saflarda yer almaktadır. KF topluluğunun son 10%'sinde yer alanlar için çeşitli tedaviler klinik deneylere yaklaşmaktadır. Klinik araştırma işe alımındaki gecikmeleri azaltmak ve yeterli araştırma katılımı sağlamak için, bu son derece nadir popülasyona ulaşmak ve katılımlarını sağlamak için yenilikçi stratejiler gereklidir.
İşe Alımı Hızlandırmak için Yeni İşe Alım Stratejilerine Öncülük Etmek
Diğer KF hasta kayıtlarından farklı olarak, EE'nin küresel hasta veri tabanı doğrudan tüketiciye yöneliktir ve bireyleri yalnızca bakım merkezleri veya sağlayıcılar aracılığıyla değil, doğrudan klinik araştırma fırsatlarıyla buluşturmamızı sağlar. Bu yaklaşım, KF'li kişilerin klinik araştırma ve bakım konusunda karar vermelerini sağlayan bilgilere erişerek kendi sağlıklarının sorumluluğunu üstlenmeleri gerektiğine olan inancımızı somutlaştırmaktadır. Ayrıca denemelerin daha stratejik ve adil bir şekilde dağıtılmasını ve katılımcılar arasında daha iyi temsil edilmesini teşvik eder.
*Daha önce, veri tabanının yalnızca bir veya iki kopya KF saçma mutasyonu olan kişiler için olduğu unutulmamalıdır. EE, 2024 itibariyle veri tabanını genetik uygunsuzluk, suboptimal yanıt veya yan etkiler nedeniyle bir CFTR modülatöründen fayda görmeyen herkesi kapsayacak şekilde önemli ölçüde genişletmiştir.
Veritabanı Platformunu Yükseltmek: Kullanıcı Deneyimini İyileştirme
2023 yılında EE, hasta veri tabanımızın küresel büyümesini desteklemek için teknoloji platformunu önemli ölçüde yükseltti. Bir yıl süren kapsamlı bir araştırmanın ardından, hem ön uç hem de arka uç kullanıcı deneyimlerini geliştirmek için tasarlanmış bir platform seçtik ve özel olarak oluşturduk. Yeni platform, EE'nin sorgular oluşturmasına, raporlar çekmesine ve verileri daha verimli ve sofistike bir şekilde analiz etmesine olanak tanıyarak verileri anlama ve iletme yeteneğini ve nihayetinde KF topluluğuna hizmet etme yeteneğini geliştiriyor. Ayrıca platform, uluslararası veri ve gizlilik yasalarına uygunluk ile programın küresel genişlemesini desteklemektedir.
Veri tabanını genişletme çabaları sonuç veriyor. Aralık 2023 itibariyle, EE hasta veri tabanı 44 ülkeden 549 kişiyi içerecek şekilde büyümüştür ve kayıt yaptıranların yaklaşık 64%'si Amerika Birleşik Devletleri'nde ikamet etmektedir. Veri tabanında 293 yetişkin, 219 çocuk ve yaşı açıklanmayan 37 katılımcı bulunmaktadır. Veritabanı 2022 ve 2023 yıllarında 27% büyümüştür.
EE'nin Klinik Araştırma İşe Alım Programının Genişletilmesi
EE, klinik araştırma eşleştirme programını geliştirerek ve genişleterek önemli ilerlemeler kaydetmeye devam etmektedir. EE'nin klinik araştırma eşleştirme programı aracılığıyla EE, ilgili fırsatları doğrudan veri tabanındaki bireylerle paylaşıyor. EE'nin desteği, klinik araştırma işe alımını daha hızlı, daha hedefli ve daha verimli hale getirerek daha hızlı ilaç geliştirilmesine olanak sağlıyor. Ayrıca, eşleştirme programı KF'li bireyleri, fırsatlardan haberdar olmaları için sağlayıcılara güvenmeden klinik araştırmalar hakkında kendi seçimlerini yapabilecekleri bilgi ve araçlarla donatmaktadır.
EE'nin klinik çalışma eşleştirmesindeki rolü, hasta veri tabanından, kendi bildirdiği verilere dayanarak bir çalışmanın dahil etme ve hariç tutma kriterlerini karşılayabilecek kişileri belirlemeyi, çalışma hakkında sosyal yardım ve iletişim kurmayı ve ilgilenen potansiyel müşterileri daha fazla değerlendirme ve olası kayıt için çalışma alanlarıyla buluşturmayı içerir.
EE Destekli Klinik Araştırmalar
EE, 2022 ve 2023 yıllarında klinik araştırma eşleştirme programı aracılığıyla aşağıdaki sponsorları ve çalışmaları desteklemiştir:
- Aridis Pharmaceuticals'ın AR-501 çalışması, anti-enfektif bir molekül olan AR-501 adlı araştırma ilacının güvenliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendiriyor.
- Vertex Pharmaceuticals, Inc. şirketinin CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen KF topluluğunun son 10%'si için araştırma amaçlı bir mRNA tedavisine yönelik BEACON CF çalışması (SAD fazı).
- 4DMT'nin AEROW çalışması, CFTR modülatör tedavisine uygun olmayan veya bu tedaviyi tolere edemeyen KF akciğer hastalığı olan yetişkinlerde araştırma amaçlı bir gen tedavisi olan 4D-710'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir.
EE'nin klinik araştırma eşleştirme hizmetleri, klinik araştırmalar için farkındalık ve yeni yönlendirmeler yaratmıştır. Biyoteknoloji ve ilaç şirketlerinin işe alım desteği için EE'nin veri tabanını kullanmaya yönelik kanıtlanmış ve artan bir ilgisi var.