Uma nova era para o recrutamento de ensaios clínicos
O recrutamento para ensaios clínicos é um obstáculo importante ao desenvolvimento de terapêuticas para doenças raras, e a EE está na vanguarda da abordagem deste desafio. Várias terapias estão a aproximar-se dos ensaios clínicos para as pessoas que se encontram nos últimos 10% da comunidade da FC. Para reduzir os atrasos no recrutamento para ensaios clínicos e conseguir uma participação suficiente nos ensaios, são essenciais estratégias inovadoras para chegar a esta população ultra-rara e para a envolver.
Novas estratégias de recrutamento pioneiras para acelerar o recrutamento
Ao contrário de outros registos de doentes com FC, a base de dados global de doentes da EE é direta ao consumidor, o que nos permite ligar os indivíduos diretamente a oportunidades de ensaios clínicos, em vez de passar apenas por centros de cuidados ou prestadores de serviços. Esta abordagem incorpora a nossa convicção de que as pessoas com FC devem ter a capacidade de tomar conta da sua própria saúde, tendo acesso a informações que lhes permitam tomar decisões sobre investigação clínica e cuidados. Também promove uma distribuição mais estratégica e equitativa dos ensaios e uma melhor representação entre os participantes.
*É de notar que, anteriormente, a base de dados se destinava apenas a pessoas com uma ou duas cópias de uma mutação sem sentido da FC. A partir de 2024, a EE expandiu significativamente a base de dados para qualquer pessoa que não esteja a beneficiar de um modulador CFTR, devido a inelegibilidade genética, resposta subóptima ou efeitos secundários.
Elevando a plataforma de banco de dados: Melhorar a experiência do utilizador
Em 2023, a EE actualizou significativamente a plataforma tecnológica para apoiar o crescimento global da nossa base de dados de doentes. Após uma pesquisa extensa, que durou um ano, selecionámos e construímos à medida uma plataforma concebida para melhorar as experiências do utilizador, tanto de front-end como de back-end. A nova plataforma permite à EE gerar consultas, obter relatórios e analisar os dados com maior eficiência e sofisticação, melhorando a sua capacidade de compreender e comunicar os dados e, em última análise, melhorando a sua capacidade de servir a comunidade da FC. Além disso, a plataforma apoia a expansão global do programa, em conformidade com as leis internacionais de dados e privacidade.
Os esforços para expandir a base de dados estão a dar frutos. Em dezembro de 2023, a base de dados de doentes de EE tinha aumentado para incluir 549 indivíduos de 44 países, com aproximadamente 64% dos registados a residir nos Estados Unidos. A base de dados inclui 293 adultos, 219 crianças e 37 participantes com idade não revelada. A base de dados registou um aumento de 27% em 2022 e 2023.
Expansão do programa de recrutamento de ensaios clínicos da EE
A EE continua a fazer progressos significativos no desenvolvimento e na expansão do seu programa de correspondência de ensaios clínicos. Através do seu programa de matchmaking de ensaios clínicos, a EE partilha oportunidades relevantes diretamente com indivíduos da base de dados. O apoio da EE torna o recrutamento para ensaios clínicos mais rápido, mais direcionado e mais eficiente, permitindo um desenvolvimento mais rápido dos medicamentos. Além disso, o programa de seleção de ensaios clínicos fornece aos indivíduos com FC a informação e as ferramentas necessárias para fazerem as suas próprias escolhas em relação à investigação clínica, sem dependerem dos prestadores de serviços para os informarem das oportunidades.
O papel da EE no matchmaking de ensaios clínicos envolve a identificação de pessoas a partir da sua base de dados de pacientes que possam satisfazer os critérios de inclusão e exclusão de um estudo com base em dados auto-relatados, divulgação e comunicações sobre o estudo, e a ligação de quaisquer potenciais interessados com os locais de ensaio para uma avaliação mais aprofundada e possível inscrição.
Ensaios clínicos apoiados por EE
Em 2022 e 2023, a EE apoiou os seguintes promotores e estudos através do seu programa de matchmaking de ensaios clínicos:
- Estudo AR-501 da Aridis Pharmaceuticals, que avalia a segurança e a atividade biológica de um medicamento experimental denominado AR-501, uma molécula anti-infecciosa.
- Estudo BEACON CF da Vertex Pharmaceuticals, Inc. (fase SAD) de uma terapia experimental de mRNA para os 10% finais da comunidade de FC que não beneficiam dos moduladores CFTR.
- O estudo AEROW da 4DMT, que avalia a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do 4D-710, uma terapia genética experimental, em adultos com doença pulmonar por FC que não são elegíveis ou não podem tolerar a terapia com moduladores CFTR.
Os serviços de matchmaking de ensaios clínicos da EE geraram consciencialização e novas referências para ensaios clínicos. Há um interesse demonstrado e crescente por parte das empresas biotecnológicas e farmacêuticas em utilizar a base de dados da EE para apoio ao recrutamento.