מחקר ותוכניות

Emily's Entourage (EE) מניעה מחקר רב השפעה, חילופי מידע ושיתוף פעולה כדי להאיץ פריצות דרך עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. 

העבודה הנתמכת על ידי EE היא קריטית במיוחד מכיוון שתרופות מצילות חיים פותחו לטיפול בגורם הבסיסי ל-CF עבור כ-90% מאוכלוסיית ה-CF, שהביאו לשיפורים קיצוניים בבריאות. לרוע המזל, עבור אלה שנמצאים ב-10% האחרון, CF נותרה אותה מחלה מתקדמת וקטלנית שתמיד הייתה. בעוד ש-EE מתמקד בהאצת מחקר ופיתוח תרופות עבור ה-10% הסופי, למחקר של EE יש פוטנציאל להועיל לא רק אנשים עם CF, אלא גם מיליוני אנשים עם מחלות גנטיות כמו גם אלו הנלחמים בזיהומים עמידים לאנטיביוטיקה שאין להם טיפולים קיימים.

גישה אסטרטגית

בשיתוף עם המועצה המייעצת המדעית שלה, EE משתמשת בסדרי עדיפויות אסטרטגיים למחקר כדי להנחות את ההשקעות הפיננסיות הממוקדות שלה בפרויקטי מחקר עם הפוטנציאל הגדול ביותר להשפעה בטווח הקרוב. גישה מכוונת תוצאות זו לזרז מחקר היא שינוי פרדיגמה וחריגה חדה מהנורמה, שבה הקהילה המדעית מניעה את כיוון המחקר וההתקדמות עלולה להיות מפוצלת ולא יעילה.

מענקי מחקר

EE מבקש, מעריך ומממן מדי שנה מענקי מחקר מדעי ראויים, תוך התמקדות בגישות מבוססות גנטיות לתיקון מוטציות CF שאינן נהנות ממופני CFTR ואנטי-זיהומים קיימים לטיפול בזיהומים בלתי פתירים המניעים את התקדמות המחלה ותמותה בקרב אלו עם CF. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE.

סימפוזיון מדעי

EE מארח סימפוזיונים מדעיים המפגישים את מוחות ה-CF המובילים בעולם מהאקדמיה, טיפול קליני ותעשיית הביו-פרמצבטיקה. המטרה של סימפוזיון אלה היא ליצור דיונים רב-תחומיים, להחליף רעיונות, לשתף נתונים ועדכונים, ולטפח שותפויות כדי לזרז מחקר ופיתוח תרופות עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית ה-CF.  

דגמי תאים ובעלי חיים

EE פיתחה מערך של מודלים וכלים של תאים ובעלי חיים מאומתים, כולל שורות תאים מונצחות, תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים, תאי אפיתל בדרכי הנשימה, מודלים של עכברים ואורגנואידים. דגימות אלו משמשות פלטפורמה להבין טוב יותר כיצד עובדות שטויות ומוטציות CF נדירות ולסנן מועמדים מוקדמים לתרופות, הממלאות תפקיד קריטי בהאצת פיתוח התרופות. צפה במשאבי המחקר של EE.