אמילי מדברת באירוע חודש המודעות ל-CF של Translate Bio

ב-29 במאי, פמליית אמילי (EE) השתתפה באירוע חודש המודעות לסיסטיק פיברוזיס (CF) של Translate Bio בבוסטון. מייסדת-שותפה של EE, אמילי קרמר-גולנקוף, סיפקה דברי פתיחה להשקת אירועי היום וכן השתתפה בדיון פאנל שאלות ותשובות.

בפאנל, הצטרפו לאמילי חברי קהילת מפתח CF, בוב קוקלין, מנכ"ל MassBio, ד"ר ג'ונתן צוקרמן, רופא המעורב בניסוי הקליני המתמשך של Translate Bio, וד"ר אן Barbier, CMO של Translate Bio. את הפאנל הנחה ד"ר מייגן ווהן, מדען מחקר קליני בכיר ב-Rho, ו התעמק בצורך הדחוף באפשרויות טיפול חדשות ב-CF וכיצד "יום אחד זה לא מספיק טוב ל-10% הסופי." 

המפגש הועבר בשידור חי וניתן לצפות בו למטה. חברי קהילת ה-CF עודדו להגיב ולשלוח את שאלותיהם.

במהלך דבריה, אמילי דיברה על המסע שלה עם מוטציות שטויות של CF וכן שפכה אור על המשימה הממוקדת בלייזר של EE לפיתוח טיפולים מצילי חיים ופיתוח תרופות עבור ה-10% שנותר.

בעקבות דבריה, אמילי השתתפה בדיון פאנל שעסק בנושאים כמו המצב הנוכחי של חדשנות בטיפול ב-CF, התפקיד הפוטנציאלי שטיפולים מתפתחים עשויים למלא בעתיד, והנטל ש-10% של קהילת ה-CF עדיין נושאת.

Translate Bio היא חברה לטיפול ב-mRNA המפתחת כיום תרופות לטיפול במחלות הנגרמות על ידי הפרעות בתפקוד חלבון או גנים, כגון CF. עם פריצות דרך משנות משחק באופק המיידי עבור בערך 90% של אנשים עם CF, אלה עם מוטציות שטויות מייצגים את רוב ה-10% המרוחקים שלא ייהנו מפריצות דרך אלו.

הפמליה של אמילי מתכבדת להפליא שהשתתפה לצד מערך כל כך מיוחד של שחקני מפתח בקהילת ה-CF כדי להעלות את המודעות לעבודה הקריטית שעדיין צריכה להיעשות עבור ה-10% הסופי של קהילת ה-CF. תודה ענקית ל-Translate Bio על ארגון אירוע נפלא שכזה ועל הכללת בו את EE ואמילי!