EE משיקה סקר אורגנואיד של מוטציית נונסנס של סיסטיק פיברוזיס

הפמליה של אמילי גאה להודיע שהיא העניקה שנה אחת מענק מחקר לג'פרי ביקמן, דוקטור, במרכז הרפואי האוניברסיטאי, אוטרכט, הולנד.

תמונה באדיבות ג'פרי ביקמן, PhD.

מענק זה משקף גבול חדש של רפואה מותאמת אישית. אורגנואידים- או מיני איברים - מופקים מתאי גזע מעיים של חולה CF והוכחו לחזות אם טיפולים מסוימים פועלים למוטציות מסוימות.  

חלוצה של היישום של אורגנואידים לטיפול ב-CF, ד"ר ביekman ישתמש באורגנואידים כדי להעריך אם מאפננים CFTR מולקולות קטנות נוכחיות ומחקריות יעילים עבור המוטציה W1282X.

הפרויקט הזה רגיש במיוחד לזמן מכיוון שיש פריצות דרך משנות משחק בפיתוח שוק או בשלבים מאוחרים של בערך 90% מאוכלוסיית ה-CF. אנשים עם שני עותקים של מוטציות שטויות, כולל W1282X, שייכים ל-10% המרוחקים מאוכלוסיית ה-CF שאין עבורם טיפולים ממוקדי מוטציה בפיתוח. תוכניות סקר תרופות כמו זו מעריכות אם תרופות שכבר פותחו או מפותחות כעת עבור מוטציות CF אחרות עשויות לספק תועלת גם למוטציות שטויות - פוטנציאליות לזהות פתרונות טיפוליים בטווח הקרוב עבור שאר ה-10%.

חלק מהפמליה של אמילי "זרז לריפויקמפיין מחקר, פרויקט זה תומך בגישה האסטרטגית של הקרן של שיתוף פעולה עם מדענים בעלי שם עולמי כדי להאיץ את הפיתוח של טיפולים מצילי חיים למוטציות שטויות של CF.

הפמליה של אמילי מספקת תמיכה למחקר ופיתוח תרופות באמצעות מגוון מנגנוני מימון שונים, כולל תוכנית מענקים שנתית. הודות לתמיכה של תורמים מדהימים, הקרן העניקה למעלה מ-$2.7 מיליון דולר למחקר על מוטציות שטויות של CF מאז 2011. למידע נוסף, בקר ב- מוענקים מענקים עַמוּד. 

אִסטרָטֶגִיָה: עיון בספרייה: זיהוי ושימוש מחדש של מולקולות טיפוליות