EE lanserar Organoid-screening av nonsensmutation vid cystisk fibros
Emily's Entourage är stolta över att kunna meddela att de har tilldelats ett ettårigt forskningsanslag till Jeffrey Beekman, PhD, vid University Medical Center, Utrecht, Nederländerna.
Bild med tillstånd av Jeffrey Beekman, PhD.
Detta anslag återspeglar en ny gräns för individanpassad medicin. Organoider- eller miniorgan - härrör från en CF-patients egna tarmstamceller och har visat sig kunna förutsäga om vissa behandlingar fungerar för vissa mutationer.
En pionjär inom tillämpningen av organoider för CF-behandlingar, Dr. Beekman kommer att använda organoider för att bedöma om befintliga och undersökta CFTR-modulatorer med små molekyler är effektiva för W1282X-mutationen.
Detta projekt är särskilt tidskänsligt eftersom det finns banbrytande genombrott på marknaden eller i sen utvecklingsfas för cirka 90% av CF-populationen. Individer med två kopior av nonsensmutationer, inklusive W1282X, tillhör de 10% av CF-populationen för vilka det inte finns några mutationsinriktade behandlingar under utveckling. Läkemedelsscreeningprogram som detta utvärderar om läkemedel som redan har utvecklats eller som för närvarande utvecklas för andra CF-mutationer också kan vara till nytta för nonsensmutationer - vilket potentiellt kan identifiera kortsiktiga terapeutiska lösningar för de återstående 10%.
En del av Emily's Entourage's "Katalysator för botemedel"Detta projekt stöder stiftelsens strategiska tillvägagångssätt att samarbeta med världsberömda forskare för att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar för nonsensmutationer av CF.
Emily's Entourage ger stöd till forskning och läkemedelsutveckling genom en rad olika finansieringsmekanismer, inklusive ett årligt anslagsprogram. Tack vare stöd från fantastiska donatorer har stiftelsen delat ut över $2,7 miljoner dollar till forskning om nonsensmutationer vid CF sedan 2011. För att lära dig mer, besök Tilldelade bidrag sida.
Strategi: Bläddra i biblioteket: Identifiera och återanvända terapeutiska molekyler
