מה שהתחיל כגיוס כספים בקנה מידה קטן בסלון של קרמר-גולינקוב הפך להרבה יותר. עם עשרות מענקי מחקר במימון; $52.3M במימון המשך מאובטח; חברת טיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס (CF) שהושקה, נרכש, וקידום שני מועמדים לריפוי גנטי לקראת מרפאה; וכן א תוכנית שידוכים לניסויים קליניים שפותחה כדי לסייע בהאצת גיוס ניסויים קליניים; הפמליה של אמילי (EE) עברה דרך ארוכה מאז אותם ימים ראשונים!
מהמעבדה ועד לניסויים ובאמצעות אישורים רגולטוריים, אנו מגדילים את כל השלבים בתהליך פיתוח התרופה כך שברגע שהטיפול מוכן, הוא מגיע לאנשים עם CF במהירות שיא.
אנו מאמינים ששינוי מתחיל באדם אחד ובקהילה אחת שחולמת על עתיד טוב יותר ויש לה את החוצפה להאמין שהעתיד הזה תלוי בהם. הצטרף אלינו במשימה שלנו להאיץ פריצות דרך מצילות חיים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם CF. ביחד, נוכל לעשות שינוי!
"דחינו את הסטטוס קוו, התריסנו נגד המתנגדים, חלמנו בגדול ורצנו עם זה... זה מראה שאתה לא צריך להיות מיליארדר או ביולוג או מוסד גדול כדי ליצור מציאות אמיתית וניתנת למדידה. ההבדל בעולם". – אמילי קרמר-גולנקוף, מייסדת שותפה, הפמליה של אמילי
פריצות דרך מהירות לסיסטיק פיברוזיס
הפמליה של אמילי מאיצה מחקר ופיתוח תרופות עבור ה-10% האחרונים של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF). על ידי מתן מנהיגות ותיאום קריטיים, הפמליה של אמילי מקדמת מחקר בעל השפעה גבוהה, מטפחת שיתוף פעולה רב-בעלי עניין ומקלה על חילופי מידע כדי להאיץ פריצות דרך. המטרה שלנו היא יחידה: לזרז טיפולים מצילי חיים ותרופה עבור ה-10% האחרונים הממתינים בנשימה עצורה ודועכת.
לִתְרוֹם