האצת טיפולים מצילי חיים באמצעות מענקי מחקר

סדרי העדיפויות של המחקר והפיתוח הטיפולי של EE הם כפולים: פיתוח טיפולים עבור אנשים שהם חלק מ-10% המרוחקים של קהילת ה-CF שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות, עם התמקדות במוטציות שטויות של CF; ופיתוח גישות ש"קנות זמן" לאנשים החיים עם CF, כולל על ידי התמקדות בזיהומים או דלקות תוך התמקדות בעמידות לאנטי-מיקרוביאלית ופתוגנים המציגים צורך בלתי מסופק עבור אנשים עם CF. בשנת 2021, EE המשיכה לממן חמישה צוותי מחקר מובילים שמקדמים מחקר קריטי בתחומים אלה ויש להם את הפוטנציאל הגדול ביותר להגיע לאנשים עם CF במהירות.

ארבעה מהמענקים הללו תומכים בפיתוח של טיפולי גשר אנטי זיהומיים כדי לקיים אנשים בזמן שהם ממתינים לטיפולים פורצי דרך שיתקדם. ליתר דיוק, כל אחד מהם מתמקד בגישות חדשניות לטיפול זיהומים עמידים לחיידקים ופתוגנים המציגים צורך בלתי מסופק עבור אנשים עם CF. גישות אלו קריטיות במיוחד עבור אלה שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציה, שעבורם זיהומים חיידקיים נותרים איום בלתי מבוקש. למעשה, בעוד שטיפולים אלו מיועדים לקהילת ה-CF, הם ישימים הרבה מעבר לקהילת ה-CF למיליוני אנשים ברחבי העולם המתמודדים עם זיהומים עמידים לאנטיביוטיקה.

הפרויקטים כוללים:

• פיתוח של ליזין פאג' להרוג MRSA עמיד לאנטיביוטיקה באף ובריאות של אנשים עם CF (וינסנט א. פישטי, דוקטורט, אוניברסיטת רוקפלר)
• פיתוח שתי שיטות חדשות ומותאמות אישית לטיפול ב-MRSA, כולל חיסון DNA סינתטי וכן נוגדנים מהונדסים של DNA (עמי פאטל, דוקטורט, מכון ויסטאר)
• פיתוח פאנל של פאגים המתמקדים ב-MRSA בריאות CF, התקדמות של קוקטיילי פאג'ים MRSA והפצה לרופאים וחוקרים כדי להקל על טיפול בפאג' (דיוויד טי פרייד, MD, PhD, רוברט 'צ'יפ' סקולי, MD, סטפני סטרתדי, דוקטורט, מרכז אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו ליישומי פאג חדשניים)
• פיתוח טיפולי פאג' הרותמים בקטריופאג'ים המכוונים והורגים את Staphylococcus aureus, חיידק עמיד לרב תרופות (בנג'מין צ'אן, דוקטורט, ג'ונתן קופ, ד"ר, פול טרנר, דוקטור, אוניברסיטת ייל)

EE גם המשיכה לממן מענק שנועד לתמוך בפיתוח של טיפולים גנטיים עתידיים המכוונים למוטציות שטויות: 

• פיתוח מודלים של עכברים עם המוטציה הגנטית W1282X שישמשו ככלי לקהילה המדעית הגדולה יותר בבדיקת טיפולים חדשים. (קרייג הודג'ס, דוקטורט, אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב)

מודלים של עכברים משמשים כלי קריטי ומזרז לגילוי ופיתוח תרופות, ולפני כן לא היו מודלים של עכברים עם מוטציית השטות הספציפית הזו.

בנוסף למימון השוטף של מענקים קיימים, EE מתקדמת בחיפוש אחר מחקר חדש כדי להתקדם באמצעות תוכנית מימון המענקים שלה. בשנת 2021, EE החלה לקבל בקשות לסבב השישי של מימון המענק. מתוך 11 צוותי המחקר שהגישו מכתבי כוונות, שישה הוזמנו להגיש בקשה מלאה. היישומים כוללים מחקר חדשני בנושא עריכה גנומית מבוססת CRISPR, ריפוי גנטי, טיפול בפאג'ים, משלוח ננו-חלקיקים ופיתוח מודלים של בעלי חיים. EE מצפה לממן עד חמישה מהפרויקטים הללו.

אחת המועמדות, Mitochon Pharmaceuticals, היא מקבלת מיני-מענק EE לשנת 2021, שביצעה מחקר פיילוט מבטיח הוכחה לקונספציה כדי לקבוע אם הגישה הטיפולית האנטי-דלקתית שלהם להפרעות נוירולוגיות הפחיתה את הדלקת במודל של CF בבעלי חיים. התוצאות הצביעו על כך שיש צורך במחקר נוסף, ולכן הבקשה להתייחסות למימון מחקר סבב 6 של EE.

EE גם עדכנה השנה את חוזי מענקי המחקר שלה ואת הנחיות הבקשה למענקים כך שיכללו לראשונה תנאי חלוקת רווחים ואספה הדרכה ותובנות מיועצים משפטיים לגבי מדיניות מימון חדשה, שיתוף נתונים וקניין רוחני עבור ארגוני מחקר רפואי. השינויים משקפים את אסטרטגיות ומנגנוני המימון המתבגרים של EE.