זירוז גיוס לניסויים קליניים
EE's רישום חולי מוטציה שטויות של CF ו תוכנית שידוכים לניסוי קליני המשיכה לצמוח ולהניב תוצאות חשובות בשנת 2021. הרישום מזרז גיוס לניסויים קליניים על ידי איסוף מאגר של אנשים עם לפחות עותק אחד של מוטציה חסרת משמעות של CF המעוניינים להשתתף בניסויים קליניים. תוכנית השידוכים של EE מחברת את האנשים הללו ישירות להזדמנויות מחקר קליני רלוונטיות.
אחד המכשולים העיקריים לפיתוח טיפולי הוא גיוס משתתפים לניסויים קליניים, שיכול להיות יקר במיוחד, גוזל זמן ולא יעיל. זה נכון במיוחד עבור אנשים עם מחלות נדירות ומוטציות, כמו רבים מאלה שנמצאים בקבוצת 10% הסופית של קהילת חולי CF, מכיוון שמאגר המשתתפים בניסויים קליניים הוא כה קטן ומפוזר.
מאמצי EE מייעלים ביעילות את תהליך הגיוס ומספקים יתרונות רבים להעצמת הקהילה.
הרישום מאפשר לאנשים לתרום את הנתונים שלהם ותוכנית השידוך לניסויים קליניים מאפשרת להם ללמוד על הזדמנויות מחקר קליני בעצמם מבלי להסתמך על שומרי סף.
בנוסף, הנתונים הדמוגרפיים שנאספים במרשם מסייעים בזיהוי ובחירת אתרי ניסויים קליניים בהתבסס על מקום מגוריהם של הנרשמים, מה שמאפשר פיזור אסטרטגי ושוויוני יותר של ניסויים. EE יכולה כעת לעודד חברות להקים ניסויים בחלקים של המדינה והעולם שבהם ישנם מטופלים להוטים ורלוונטיים שבדרך כלל לא היו מקבלים גישה. תהליך אישי וישיר לצרכן זה הוא ייחודי בתחום CF ויש לו פוטנציאל להניב תוצאות משמעותיות: ייצוג וגיוון גדולים יותר בקרב משתתפי הניסוי, גישה גדולה יותר לניסויים עבור אנשים שאולי לא הייתה להם אפשרות להשתתף אחרת, ורישום מהיר יותר לניסויים (ובכך מוביל לפיתוח תרופות מהיר וחסכוני יותר).
EE פיתחה תהליך קליטה רשמי לקבלה וסקירה של בקשות ורובריקה מקיפה להערכתן. עקב עניין רב בתוכנית התאמת הניסויים הקליניים, EE השיקה ועדה לסקירת מחקרים קליניים, ועדה מייעצת המורכבת מחוקרים קליניים, קלינאים ואנשים עם CF אשר סוקרת ומעריכה הצעות לשותפויות בניסויים קליניים מנותנים וחוקרים על סמך יעדי המחקר של EE וממליצה על אילו הצעות יש להתקדם ולקבל עדיפות.
פרויקט פיילוט עם Translate Bio
השנה, EE השלימה את פרויקט הפיילוט הרשמי הראשון שלה עם Translate Bio עבור ניסוי ה-mRNA MRT5005 של החברה, תוך שימוש בנתוני הרישום ותוכנית התאמת ניסויים קליניים לזיהוי מטופלים בניסויים קליניים, הסברה, הפניה ותיאום לאתרים קליניים. EE זיהתה ויצרה קשר עם 101 מטופלים שנראו עומדים בקריטריוני הזכאות למחקר, בהתבסס על מידע הרישום שדווח עליהם. בהתבסס על הסברה זו, EE יצרה 12 הפניות ורישום אחד למחקר הספציפי הזה, שגייס בסך הכל 40 משתתפים. גיוס חולים למחקר עולמי המכוון לקבוצת משנה קטנה של מחלה שכבר נדירה הוא הישג משמעותי ומשקף את הערך, היעילות והפוטנציאל של תוכנית השידוך לניסויים קליניים. אלו הן תוצאות מבטיחות ומוחשיות שיצרו התרגשות וציפייה ניכרת לגבי ההשפעה והיכולת להרחבה של התוכנית בעתיד.
מאז השלמתו המוצלחת של פיילוט זה, שבע חברות ביוטכנולוגיה הביעו עניין בשיתוף פעולה עם EE לצורך התאמת ניסויים קליניים, דבר המצביע על כך שהתוכנית ממלאת צורך קריטי בתחום.