הדגשת צרכי ה-10% הסופי
סנגור וייצוג של הקבוצה הסופית של חולי CF היא חלק קריטי ממשימתה של EE. בעוד ש-EE צברה לעצמה מוניטין ראוי לאורך השנים בזכות סנגור יעיל למחקר ופיתוח טיפולי עבור אלו הנמצאים בקבוצה הסופית של חולי CF, חלה הבנה גוברת של ערכה הייחודי בתחום הרגולציה - ובמיוחד מול רגולטורים מרכזיים כמו מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
בשנת 2021, EE הביאה את פעילותה ל-FDA על ידי אירוח מפגש האזנה למטופלים של ה-FDAזה היה צעד משמעותי עבור הארגון. גישתה של EE לפעילות הסברה תמיד הציבה את המטופל במושב הנהג, ועבדה לצד הקהילה המדעית. שיתוף הפעולה עם ה-FDA במושב שהתמקד במיוחד בצרכים הלא מסופקים של הקבוצה הסופית של קהילת חולי CF שיקפה את קולה המשפיע והמתרחב של EE בתחומים מרובים בעלי חשיבות עליונה בפיתוח טיפולי, כולל המרחב הרגולטורי.
מפגשי האזנה למטופלים של ה-FDA הם מפגשים קטנים ובלתי פורמליים, סגורים לציבור, בהם קבוצות סנגור למטופלים משוחחות עם צוות ה-FDA על חווייתם בחיים ובניהול מחלה. מטרות מפגש ההאזנה של EE היו לשתף ולהביא לידי ביטוי את הצרכים הטיפוליים הדחופים והבלתי מסופקים שנותרו עבור ה-10% הסופי של קהילת חולי CF; לבנות מערכת יחסים חזקה עם ה-FDA כדי לעודד קביעת סדרי עדיפויות והאצת ביקורות ואישורים רגולטוריים בעתיד; ולהבטיח כי נקודות המבט של קהילת חולי CF ייכללו בכל שלב בתהליכי פיתוח ואישור תרופות.
בפגישה, EE יידרש לצוות ה-FDA על EE, CF, ושאר סוגי ה-10% בקהילת CF שאינם נהנים ממווטנטים של CFTR הזמינים כיום, כולל אלו עם מוטציות CF חסרות משמעות. האירוע כלל דברים של רופא וכן שישה חברי קהילת CF, כולל אנשים עם CF, הורים ואחים של אנשים עם CF, והורה של אדם שנפטר עם CF, ששיתפו את חוויותיהם האישיות עם המחלה. סיפורים אישיים ונרגשים אלה עזרו להעביר ל-FDA את הדחיפות בחיפוש טיפולים עבור שאר סוגי ה-10% בקהילת CF.
סיפורים שהועלו במפגשי ההאזנה של ה-FDA:
כחלק ממפגש ההאזנה של ה-FDA, המשתתפים שמעו משישה חברים בקהילת חולי סיסטיק פיברוזיס, כולל אבהיג'יט טירומאלה, סטודנט בן 19 עם סיסטיק פיברוזיס. כחלק מעדותו, אבהיג'יט שיתף כיצד סיסטיק פיברוזיס משפיעה על בריאותו הנפשית וכיצד חייו ישתנו אם תרופה חדשה תצליח להפחית את תלותו בטיפולים ותרופות יומיומיות.
ביוני 2021, EE ערכה את הסקר הגלובלי המקיף הראשון שלה בקרב כ-10% של אנשים בקהילת CF שאינם נהנים ממווטנטים של CFTR הזמינים כיום עקב מוטציות שאינן זכאים, תופעות לוואי או חוסר גישה. מטרת הסקר "10% הסופי" הייתה לאסוף מידע על מצב הבריאות, השפעת CF, צרכי טיפול לא מסופקים והעדפות מחקר קליני של אלו שאינם נהנים ממווטנטים של CFTR ולהציג נתונים ותוצאות ראשוניות במושב ההאזנה של ה-FDA.
הסקר הוא דוגמה נוספת לאופן שבו EE מזהה צרכים וממלא פערים קריטיים. למרות שהסקר נועד בתחילה להשלים את סיפוריהם של ששת חברי קהילת CF במושב ההאזנה של ה-FDA עם נתונים כמותיים בסיסיים, מהר מאוד התברר שערכו גדול ונרחב הרבה יותר. הסקר הניב תגובה חזקה, עם 431 משיבים מ-29 מדינות בחמש יבשות. EE תכננה לפרסם את התוצאות בכתב עת שעבר ביקורת עמיתים כדי להבטיח שנתונים אלה יהיו זמינים במלואם לציבור.