O Programa de Subsídios Translacionais do Emily's Entourage (EE) oferece financiamento essencial para pesquisadores inovadores com estratégias promissoras que aceleram a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para aqueles que estão no 10% final da comunidade de FC e que não se beneficiam dos moduladores de CFTR, incluindo aqueles com mutações raras e sem sentido.
O objetivo dessa iniciativa é financiar terapias promissoras e mecanismos de liberação de medicamentos que tenham o potencial de acelerar o desenvolvimento de terapias baseadas em genes para pessoas com FC. As possíveis áreas de interesse incluem, mas não se limitam à lista a seguir.
- Fornecimento de terapias baseadas em nucleotídeos-As terapias baseadas em nucleotídeos oferecem um potencial transformador para a correção da CFTR. Avanços recentes em técnicas de encapsulamento otimizadas para inalação, partículas transportadoras respiráveis e nanopartículas quimicamente modificadas criaram oportunidades sem precedentes para o fornecimento de terapia genética. Novas formulações para administração sistêmica e por inalação serão consideradas no escopo desta RFP.
- Novas formulações inalatórias para Staphylococcus aureus e patógenos de FC-Os patógenos bacterianos multirresistentes afetam significativamente os resultados em pessoas com FC, o que gera a necessidade urgente de formulações antimicrobianas inalatórias inovadoras e sistemas de administração. Os alvos prioritários incluem MRSA, micobactérias não tuberculosas (NTM) e outros patógenos de FC de alta incidência.
- Entendendo a imunogenicidade em terapias baseadas em nucleotídeos para FC-As terapias baseadas em nucleotídeos para a FC encontram obstáculos significativos de reconhecimento imunológico e problemas de segurança que podem reduzir substancialmente a eficácia do tratamento. O microambiente pulmonar característico da FC amplia esses desafios, destacando a necessidade crítica de insights para avançar na pesquisa de sistemas de administração de terapia genética seguros, eficazes e repetíveis. Nossa meta é apoiar pesquisas que superem as barreiras atuais à administração bem-sucedida da terapia genética, permitindo que os pacientes recebam vários tratamentos com segurança e eficácia ao longo do tempo.
O apoio está disponível para $100.000 por ano (mais 10% para custos indiretos). Normalmente, o financiamento tem duração de dois anos. A continuação do financiamento depende do progresso, que é relatado a cada seis meses. Veja os termos e condições do contrato aqui.
Até o momento, a EE concedeu 38 subsídios a pesquisadores de vários países e ajudou a garantir mais de $52,3 milhões de dólares em financiamento subsequente. Os projetos de pesquisa financiados pela EE tiveram um progresso significativo no avanço do desenvolvimento terapêutico, com vários projetos atualmente avançando para o estágio pré-clínico.
Critérios de elegibilidade do candidato
Os candidatos devem ter um cargo no corpo docente de uma instituição acadêmica; um PhD, MD ou DO; e um histórico de publicações e financiamento. Não há restrições quanto à cidadania ou geografia.
Principais prazos
- As inscrições serão aceitas a partir de 22 de setembro de 2025 e deverão ser feitas até 31 de outubro de 2025, às 23h59 (ET).
- Os candidatos serão notificados até dezembro de 2025 se forem selecionados para passar para a próxima rodada de avaliações.
- Os candidatos serão convidados a responder aos comentários dos revisores.
- A decisão sobre o financiamento será tomada por 1º de fevereiro de 2026 com datas de início do projeto até 1º de março de 2026.
Favor revisar diretrizes para solicitação de subsídios para 2025 para obter os requisitos completos de envio.
Se tiver alguma dúvida ou quiser discutir seu interesse nas oportunidades de financiamento da EE, sinta-se à vontade para entrar em contato conosco abaixo.