Emily interviene all'evento di Translate Bio per il mese della consapevolezza della fibrosi cistica
Il 29 maggio, Emily's Entourage (EE) ha partecipato all'evento di Translate Bio per il Mese della Consapevolezza della Fibrosi Cistica (FC) a Boston. La cofondatrice di EE, Emily Kramer-Golinkoff, ha tenuto un discorso di apertura per lanciare gli eventi della giornata e ha partecipato a una tavola rotonda con domande e risposte.
Nel panel, Emily è stata affiancata da importanti membri della comunità FC, Bob Coughlin, CEO di MassBio, il Dr. Jonathan Zuckerman, un medico coinvolto nello studio clinico in corso di Translate Bio, e la Dr.ssa Ann Barbier, CMO di Translate Bio. La tavola rotonda è stata moderata dalla dott.ssa Meagan Vaughn, Senior Clinical Research Scientist di Rho, e da ha approfondito l'urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche per la FC e di come "un giorno non sia abbastanza per il 10% finale".
La sessione è stata trasmessa in livestreaming e può essere visualizzata qui di seguito.. I membri della comunità FC sono stati incoraggiati a sintonizzarsi e a inviare le loro domande.
Durante il suo intervento, Emily ha parlato del suo percorso personale con le mutazioni nonsense della FC e ha fatto luce sulla missione di EE di sviluppare trattamenti salvavita e farmaci per i restanti 10%.
Dopo il suo intervento, Emily ha partecipato a una tavola rotonda che ha affrontato argomenti quali lo stato attuale dell'innovazione dei trattamenti per la FC, il ruolo potenziale che le terapie emergenti possono svolgere in futuro e il fardello che il 10% della comunità FC sta ancora portando con sé.
Translate Bio è un'azienda produttrice di terapie a base di mRNA che sta sviluppando farmaci per il trattamento di malattie causate da disfunzioni di proteine o geni, come la FC. Con le scoperte rivoluzionarie all'orizzonte per circa 90% di individui affetti da FC, quelli con mutazioni nonsense rappresentano la maggior parte dei 10% che non beneficeranno di queste scoperte.
Emily's Entourage è incredibilmente onorata di aver partecipato insieme a una schiera così speciale di personaggi chiave della comunità FC per sensibilizzare l'opinione pubblica sul lavoro critico che deve ancora essere svolto per il 10% finale della comunità FC. Un enorme ringraziamento a Translate Bio per aver organizzato un evento così meraviglioso e per aver incluso EE ed Emily!
