אמילי זכתה בתפקיד הבית הלבן "אלוף השינוי"

אמילי בילתה ביום רביעי האחרון בבית הלבן כאחת מהן תשעה אנשים שזכו בכבוד כאלוף השינוי עבור הנשיא אובמה יוזמת רפואה מדויקת.

9 אלופי השינוי ברפואה מדויקת

"ההכרה הזו מהבית הלבן מראה שהפמליה של אמילי מובילה את הדרך - דוחפת את גבולות המדע ועוזרת לכתוב את הסיפור של רפואה מדויקת", אמרה אמילי. "רפואה מדויקת היא לא רק יוזמה פוליטית נועזת או עידן חדש ומרגש של מחקר ביו-רפואי וטיפול מותאם אישית - זו התקווה שלי לעתיד."

"המטרה שלנו היא למצוא טיפולים שמיועדים גם לאלה מאיתנו עם מוטציות נדירות, כך שלאף אחד לא תהיה מוטציה נדירה מכדי לעלות על הרדאר המחקרי. זה המאבק להצלת חיי וחיים של אנשים אחרים עם מוטציות נדירות כמו שלי", אמרה אמילי, שתיארה מדוע הפמליה של אמילי (EE) גייסה $1.5 מיליון מאז 2011 כדי לממן מחקר על מוטציות CF שטויות.

האישור ב-2012 של התרופה פורצת הדרך Kalydeco היה קריאת השכמה לאמילי ופמלייתה. התרופה הראשונה לטיפול בגורם השורש של CF, Kalydeco שינתה משחק עבור 4% מאוכלוסיית ה-CF החולקת מוטציה אחת משותפת. אמילי צפתה בחברים עוזבים את רשימות ההמתנה להשתלות ריאות, מקימות משפחות, רצות מרתונים ומתחילות לתכנן עתיד שלא חשבו שיהיה להן - הכל הודות לקאלידקו. לרוע המזל, זה לא עוזר למוטציית ה-CF הנדירה של אמילי.

פריצת דרך נוספת של CF התרחשה ב-2 ביולי כאשר ה-FDA אישר א טיפול משולב זה יעזור לכ-50 אחוז מאוכלוסיית ה-CF - אבל שוב, לא לאמילי. "זה מדהים לראות את החברים שלי מקבלים את פריצות הדרך האלה. אבל אנחנו רוצים פריצת דרך כזו גם עבורי ועבור כל השאר עם CF", אמרה.

מנהל NIH פרנסיס קולינס תומך בפמליה של אמילי

אמילי הייתה בין תשעת "אלופי השינוי" של הבית הלבן שהציג מנהל ה-NIH פרנסיס קולינס, MD, PhD, שאמר, "המטרה שלנו היא לשנות את הדרך שבה רפואה מתורגלת על ידי התחשבות בהבדלים אינדיבידואליים."

יוזמת הרפואה המדויקת של הנשיא שואפת לבנות קבוצה של מיליון אנשים עד סוף השנה כדי להאיץ את קצב הגילוי של מחקר רפואי וטיפולים הממוקדים בדיוק לאנשים - כולל אנשים כמו אמילי עם מחלות נדירות, מתקדמות ומסכנות חיים. במירוץ נגד הזמן.

הכבוד הזה וההזדמנות לנאום בבית הלבן הם רגעים שאמילי תוקיר לנצח. הסיפור שלה מהדהד ברמה המדיניות והאישית כפי שהשתקף בסיקור התקשורתי הנרחב של כבודה ב CBS3, NBC10, CBS3 מקומי, Fox29, וב- פילדלפיה אינקוויירר, ה מעריך יהודי, ה פילי קול, ו יוֹתֵר.

קרא פוסט בבלוג שאמילי כתבה לאתר הבית הלבן
צפו בסרטון של אירוע אלופי השינוי (הפאנל של אמילי מתחיל ב-0:26)

אמילי מתראיינת לקית ג'ונס של NBC10

אמילי מתראיינת על ידי סטפני סטהל מ-CBS