שלושה פאגים חדשים שפותחו עבור מיקובקטריות ללא שחפת באנשים עם CF

Graham F. Hatfull, PhD
אוניברסיטת פיטסבורג

זיהומים חיידקיים ריאתיים, במיוחד זיהומים עמידים לתרופות, מניעים את התקדמות המחלה ותמותה אצל אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF). בין הגרועים ביותר הם זיהומים מסוג Mycobacterium ללא שחפת (NTM), שלעתים קרובות עמידים לאנטיביוטיקה זמינה ויכולים לפסול אנשים מהשתלת ריאות במרכזי השתלות רבים. בנוסף, זיהומים אלו יכולים להיות חמורים במיוחד אצל אנשים עם CF שלאחר ההשתלה ונוטלים תרופות מדכאות חיסון. דרושים גישות נוספות בדחיפות כדי לעזור לאנשים עם CF להילחם בזיהומים אלו. 

בפמליית אמילי (EE), אנו פועלים ללא לאות כדי לתמוך בפיתוח טיפולים חדשים למלחמה בזיהומים עמידים לתרופות, ואנחנו כל כך נרגשים לשתף את מקבל מענק ה-EE, גרהם פ. האטפול, דוקטור, והצוות שלו מהאוניברסיטה מפיטסבורג, יש בקטריופאג'ים מבודדים, הידועים גם בשם פאג'ים, לשימוש בחמלה באמצעות בקשה מיוחדת מה-FDA בטיפול בזיהומי NTM באנשים עם CF שמיציו אפשרויות טיפול אחרות. 

בשנת 2022, EE העניק מימון מענק לד"ר האטפול וצוותו כדי להתמקד בזיהוי, הכנה ו מתן פאג'ים לשימוש חמלה בטיפול בזיהומי NTM באנשים עם CF. הידע שנצבר מפרויקט זה ישמש לאחר מכן כדי לייעל את הקרנת הפגים, ההכנה והיציבות.

פאגים הם וירוסים התוקפים והורגים את מארח החיידקים שלהם. יש להם פרופיל בטיחות חזק וניתן להשתמש בהם בשילוב עם אנטיביוטיקה. הפאג'ים נמצאים בסביבה, לרוב במקומות המלוכלכים ביותר, לרבות מי ביוב, ניקוז רצפת חדר כושר, ביצות ועוד. אחד האתגרים של טיפול בפאג'ים הוא הגישה האישית שלו. יש לזהות ולהכין את הפאג כדי לטפל בזיהום הספציפי של כל אדם, מה שהופך את הטיפול בפאג'ים בקנה מידה מאתגר יותר. 

למרות שטיפול בפאג' אינו טיפול מורשה בארצות הברית, במקרים מסוימים, אנשים עם CF שיש להם זיהומים חיידקיים חמורים עמידים מול תרופות שאינם מגיבים לאנטיביוטיקה עשויים להיות זכאים לטיפול בפאג' באמצעות בקשה מיוחדת מה-FDA של חירום או יחיד. הליך חקירת תרופה חדשה (IND) של גישה מורחבת למטופל (המכונה גם "שימוש בחמלה").

עד כה, EE מימנה את הפיתוח של 11 פאגים נוספים לטיפול בסטפילוקוקוס אאוראוס עמיד למתיצילין (MRSA) על ידי ד"ר דיוויד פרייד, MD, PhD וצוותו ב- המרכז ליישומי פאג'ים חדשניים וטיפולים מעבדה ב בית הספר לרפואה של UC San Diego ועל ידי דר. בן צ'אן, ג'ון קופ ופול טרנר באוניברסיטת ייל. 

מעוניינים ללמוד עוד על איך זה לעבור טיפול בפאג'? לִקְרוֹא סיפורה של אלה בלסה על טיפול בפאג' שכן היא התמודדה עם זיהום בלתי פתיר ונגמרו לה אפשרויות טיפול אחרות. 

עבודתם של ד"ר הטפול והצוות שלו מרגשת להפליא, ומהווה שלב מרכזי בהערכת הבטיחות והיעילות של הפאג כטיפול נוסף ב-CF. בנוסף, הישג זה מייצג אבן דרך משמעותית ביכולתה של EE להביא טיפולים בעלי פוטנציאל מצילי חיים הנותנים מענה לצרכים עיקריים בלתי מסופקים בקהילת ה-CF לאנשים עם CF הזקוקים להם ביותר.

ד"ר הטפול והצוות שלו אינם מסוגלים כעת להגיב לפניות של אנשים בודדים עם CF. אם מעוניין, אנא שוחח עם הרופא שלך ובקש ממנו ליצור קשר עם מעבדת Hatfull דרך המעבדה שלהם אֲתַר אִינטֶרנֶט או מייל gfh@pitt.edu.