האצת טיפולים מצילי חיים באמצעות מענקי מחקר
מההתחלה, Emily's Entourage (EE) התמקדה באופן מובהק בזירוז פיתוח טיפולים מצילי חיים עבור אלו עם מוטציות חסרות משמעות ב-CF, שהם חלק מקבוצת 10% הנידחת בקהילת CF שאינה נהנית מטיפולים קיימים המכוונים למוטציות. באופן ספציפי, EE שואפת למלא צרכים קריטיים שלא נענו עבור אלו בקבוצה זו על ידי מתן אפשרות לפרויקטים שאולי לא היו מקבלים מימון או על ידי גרימתם למהירה יותר ממה שהיו עושים אחרת.
נכון לשנת 2020, EE העניקה 1TP44.8 מיליון למימון 21 מענקי מחקר חדשניים במוסדות אקדמיים מובילים ברחבי העולם.
בעוד ש-EE נותרה מחויבת כתמיד להאצת גישות גנטיות וטרנספורמטיביות לטיפול בפגם הבסיסי במחלת CF, בסופו של דבר, מה שמניע את התקדמות המחלה והתמותה בקרב אנשים עם CF - ומה שמאיים על יכולתם להמתין לטיפולים טרנספורמטיביים - הם זיהומים, ובמיוחד זיהומים עמידים לתרופות.
במסע שלנו להביא טיפולים מצילי חיים לאנשים עם מוטציות חסרות משמעות ב-CF, אנו מבינים כי האצת טיפולים פורצי דרך לבדה אינה מספיקה; עלינו גם לשמור על אנשים בחיים בזמן שאנחנו עושים זאת.
עם זאת בחשבון, בשנה האחרונה, EE התמקדה בהרחבת יוזמת "קניית זמן" שלה, התומכת בפיתוח טיפולי גשר כדי לקיים תמיכה באנשים בזמן שהם ממתינים להתקדמות בטיפולים פורצי דרך.
בסבב החמישי של מענקים שנתמך על ידי קרן Catalyst for the Cure, שלושה מתוך ארבעת המענקים שמומנו היו חלק מיוזמת "קניית זמן", שכל אחד מהם התמקד בגישות חדשניות לטיפול בזיהומים עמידים לחיידקים בדרכי הנשימה של CF. פרויקטים אלה כללו:
- פיתוח ליזין מסוג פאג' להריגת MRSA עמיד לאנטיביוטיקה באף ובריאות של אנשים עם CF (וינסנט א. פישטי, PhD, אוניברסיטת רוקפלר)
- פיתוח שתי שיטות חדשות ומותאמות אישית לטיפול ב-MRSA, כולל חיסון DNA סינתטי וכן נוגדנים מהונדסים DNA (אמי פאטל, PhD, מכון ויסטאר)
- פיתוח פאנל של פאג'ים המכוונים ל-MRSA בריאות של CF, קידום קוקטיילי פאג'ים של MRSA, והפצתם לרופאים וחוקרים כדי להקל על טיפול בפאג'ים (ד"ר דיוויד ט. פרייד, ד"ר רוברט 'צ'יפ' סקולי, ד"ר סטפני סטרת'די, מרכז אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו ליישומי פאג'ים חדשניים)
חשוב לציין, גישות אלו מועילות לכל האנשים עם CF, ללא קשר למוטציה - אך הן דחופות ביותר עבור אלו שאינם נהנים מטיפולים קיימים המכוונים למוטציות ועבורם זיהומים חיידקיים נותרים איום בלתי מבוקר.
המענק הרביעי מימן גישה חדשנית המשתמשת בדילוג על אקסונים, צורה של שחבור RNA המשמש ל"דילוג" על מקטעים של קוד גנטי, לטיפול במוטציה הנונסנס W1282X.
- פיתוח אוליגונוקלאוטידים סינתטיים אנטי-סנס (ASOs) כדי לגרום לדילוג על אקסון 23 כדי להשיג פונקציונליות מוגברת בגן CFTR המוטנטי (אדריאן ר. קריינר, PhD, מעבדת קולד ספרינג הארבור)
לרשימה מלאה של המענקים שהוענקו, אנא לחץ כאן.
פרויקטים שמומנו על ידי תוכנית המענקים של EE התקדמו בהצלחה ניכרת, וגבו למעלה מ-14.35.9 מיליון דולר במימון המשך ופרסומים בכתבי עת אקדמיים מובילים שעברו ביקורת עמיתים. ההתקדמות המהירה עד כה מדגימה את יכולתה של EE לזהות את המדע המבטיח ביותר, לכנס את השחקנים המובילים ולהשתמש במנגנוני מימון חדשניים כדי להביא טיפולים חדשים וטרנספורמטיביים לאנשים עם CF במהירות.
איפה הם עכשיו?
בשנת 2018, EE מימנה פרויקט מחקר חדשני המשתמש באמפוטריצין B, תרופה נגד פטריות שכבר מאושרת, כ"תותבת" מולקולרית להחלפת תעלת היונים החסרה של CFTR, בראשות ד"ר מרטין ד. בורק, PhD, מאוניברסיטת אילינוי באורבנה-שמפיין, ומייקל ג'יי. וולש, MD, מאוניברסיטת איווה.
המחקר, שנתמך בחלקו על ידי מענק של EE, הניב נתונים משכנעים, שסייעו לצוות להשיג מענק גדול מהמכונים הלאומיים לבריאות (NIH) והצדיקו את הקמתה של חברה חדשה, Cystetic Medicines. Cystetic Medicines המשיכה להשיג מימון של 14.25 מיליון טראנספורט (4.25 טראנספורט) מחברת Deerfield Management כדי לפתח את הטיפול לטיפול חדש עבור כל האנשים עם CF, ללא קשר למוטציה הגנטית שלהם.
מדענים במימון EE מציגים מחקר ב-NACFC
חמישה מדענים וחוקרים במימון EE הציגו בכנס צפון אמריקה לסיסטיק פיברוזיס לשנת 2020 (NACFC), דבר המשקף את יכולתה של EE לזהות ולקדם מחקרים מבטיחים ולהביא אותם למסך הרדאר של גופי מימון גדולים יותר כמו קרן סיסטיק פיברוזיס (CFF). קרייג הודג'ס, PhD, (אוניברסיטת קייס ווסטרן ריזרב) הציג את מחקרו על פיתוח מודלים עכבריים של W1282X-CFTR הן במושב סימפוזיון והן בפוסטרים. ונקי מוטיאם, PhD, (אוניברסיטת אלבמה בברמינגהם) הציג פוסטר על בדיקת תרופות מאושרות וחדשניות במודלים של תאים של W1282X-CFTR. לבסוף, קבוצת הפאג'ים מאוניברסיטת ייל, בראשות בן צ'אן, ד"ר ג'ון קוף, וד"ר פול טרנר, הציגה במושב סדנה ובשלוש מצגות פוסטר על פיתוח טיפול בפאג'ים לטיפול ב-MRSA.