הפמליה של אמילי תארח את הגאלה לשנת 2024, "תפרחת", חוגגת פריצות דרך מרכזיות במירוץ לפיתוח טיפולים מצילי חיים עבור ה-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס

הגאלה השנתית של Emily's Entourage מזמינה את הציבור להצטרף למנהיגים במדע ולקהילת סיסטיק פיברוזיס כדי להשפיע באופן משמעותי על ידי חגיגת ההתקדמות במחקר ותמיכה בטיפולים מצילי חיים עבור ה-10% הסופי שעדיין ממתין לטיפולים יעילים.

פילדלפיה, פנסילבניה - 2 באוקטובר 2024 - Emily's Entourage (EE), מחקר חדשני מאיץ 501(c)3 לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), מכריזה על הגאלה השנתית שלה, "תפרחת", שתתקיים ב-5 באוקטובר , 2024 במרכז מאן לאמנויות הבמה בפילדלפיה. הגאלה השנה תחגוג תקופה פורה בחקר CF, עם התקדמות גדולה שמביאה תקווה למי שלא נהנה מטיפולים ממוקדי מוטציות עדכניים ועדיין מחכים לטיפולים מצילי חיים.

"תפרחת" - כלומר "לפרוח" - מסמלת צומת קריטי במשימתה של EE: לאחר 13 שנים של הנחת יסודות חיונית, הארגון נמצא כעת על סף פריצות דרך קריטיות עבור אלה שנותרו מאחור על ידי טיפולי CF קיימים. מאז הקמתה, EE גייסה למעלה מ-$15 מיליון, מה שמעודד מחקר חדשני המתמקד באלו בקהילת ה-CF שאינם נהנים מטיפולים זמינים - תת-קבוצה שהתעלמה מהיסטורית בפיתוח תרופות.

למה זה חשוב: לא להשאיר אף אחד מאחור בטיפול ב-CF

עבור רוב האנשים עם CF, טיפולים פורצי דרך ממוקדי מוטציות שינו חיים. אבל עבור שאר ה-10% שאינם נהנים מטיפולים אלו, התרופות אינן מספקות תועלת, מה שמותיר אותן פגיעות להתקדמות מחלה מהירה, ירידה באיכות חיים וקיצור תוחלת חיים.

"אנחנו כבר לא רק רודפים אחרי פריצת דרך", אומרת אמילי קרמר-גולנקוף, MBE, מייסדת שותפה של EE ואדם שחי עם CF בשלב מתקדם. " אחרי יותר מעשור של עבודה בלתי פוסקת, אנחנו סוף סוף רואים את פרי העבודה שלנו - התקדמות מדעית שמתקדמת בצנרת שיכולה לשנות את העתיד עבור אנשים ב-10% הסופי של קהילת ה-CF כמוני, שהיו מחכה הרבה יותר מדי זמן לטיפולים מצילי חיים".

במהלך השנה האחרונה, EE עשתה התקדמות מדהימה בקידום טיפולים פוטנציאליים עבור ה-10% הסופי של אנשים עם CF. לאחרונה, הארגון יצא לדרך CF Clinical Trial Connect (CTC), מסד נתונים גלובלי שנועד לחבר אנשים שאינם נהנים ממאפני CFTR הנוכחיים לניסויים קליניים מתקדמים, להתגבר על אתגרי גיוס ולהאיץ את הפיתוח של טיפולים בעלי פוטנציאל להציל חיים.

EE גם העניקה את ההשבעה שלה מענקי מחקר שיתופי, מימון פרויקטים בעלי השפעה רבה שהתמקדו בהם שיפור האספקה של משלוח מטען טיפולי כדי לשחזר את תפקוד ה-CFTR, ו טיפולי פאג'ים חדשניים שנועדו להילחם בפתוגנים עמידים לאנטיביוטיקה השכיחים באנשים עם CF. פרויקטים אלה, שנבחרו בשל הפוטנציאל שלהם לספק טיפולים ממוקדים חדשים, מהווים צעד קריטי לקראת סגירת פער הטיפולים עבור קבוצה מוחלשת זו.

ההתקדמות היא לא רק מדעית - היא אישית. מאחורי כל פריצת דרך אפשרית, יש משפחות שרואות סוף סוף תקווה היכן שלא הייתה פעם, חוקרים שדורבנו לפעולה בגלל הצורך הבלתי מסופק, וקהילה עולמית של תומכים שפועלת ללא לאות לשכתב את העתיד עבור CF.

ערב של חגיגה והשפעה הכפלה

הגאלה 'ערב עם הפמליה של אמילי' השנה, המכבדת את משפחת בורגיוני לזכרו האוהב של מייקל, תספק הזדמנות עמוקה להצטרף לתנועה הזו ולעשות שינוי משמעותי. האורחים ישמעו הרהורי לב מבני משפחה של אלה שנפגעו מ-CF, תוך הדגשת המסעות האישיים והתקוות לעתיד ללא מחלה זו.

למשתתפים תהיה גם הזדמנות להגביר את השפעתם באמצעות א אתגר התאמה $500,000, שבו כל דולר שיגויס יזכה להכפלה, למעשה יכפיל את התרומות ויאיץ את המירוץ לטיפולים חדשים.

כרטיסים זמינים לקהל הרחב, עם אפשרות להשתתף באופן אישי על ידי רכישת כרטיסים אוֹ וירטואלית באמצעות שידור חי. ההשתתפות בשידור החי בחינם אך מצריכה הרשמה. לפרטים נוספים על אופן ההשתתפות או הבטחת כרטיסים, אנא בקר www.emilysentourage.org/phillygala24.

פרטי האירוע:

• תַאֲרִיך: שבת, 5 באוקטובר, 2024
• זְמַן: 18:30 פתיחת דלתות; 19:15 התוכנית מתחילה מיד
• מִקוּם: מרכז מאן לאמנויות הבמה
• כרטיסים והרשמה בשידור חי: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

הגאלה "ערב עם הפמליה של אמילי" מתאפשרת על ידי מציג את נותן החסות Vertex Pharmaceuticals, Inc.; Dream Team נותן חסות ל-Boehringer Ingelheim ו-Cystetic Medicines, Inc.; ו Violet נותנת חסות ל-4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd., בין היתר.

"הגאלה של EE היא הזדמנות לכולם להצטרף לתנועה שמשנה חיים", אומר קרמר-גולנקוף. "זו חגיגה של תקווה, פריצות דרך מדעיות וכוחה של הקהילה. על ידי התאחדות, אנו הופכים את מה שנראה פעם בלתי אפשרי למציאות: טיפולים פורצי דרך עבור אלה ב-10% הסופי של קהילת ה-CF, שמחכים בנשימה עצורה ודועכת".

 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה מסד נתונים של חולים ותוכנית שידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

 

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org