הפמליה של אמילי חוגגת הישג משמעותי: המטופל הראשון קיבל טיפול גנטי חדשני שפותח באמצעות מודל החזון של EE

פילדלפיה, פנסילבניה - 18 בנובמבר, 2024—Emily's Entourage (EE), חברת 501(c)3 חדשנית המאיצה את המחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), מכריזה בגאווה על אבן דרך מרכזית במשימתה להאיץ פריצות דרך עבור אלו עם CF שאינם נהנים מטיפולים המכוונים למוטציות הקיימים כיום: Spirovant Sciences, חברת ריפוי גנטי בשלב קליני ש-EE סייעה בהשקה, נתנה את המינון לחולה הראשון בניסוי הקליני SAAVe שלב 1/2 של SP-101 + Augmenter לטיפול ב-CF.

הישג זה מייצג רגע של מעגל שלם עבור EE. בשנת 2015, EE זירזה את הקמתה של Spirovant - שנקראה אז Talee Bio - תוך שהיא גורמת להגייה, שותפה לקהילה המדעית וחברת ניהול, וסיפקה את מימון היסוד להשקת Spirovant Sciences. כמעט עשור לאחר מכן, השקעה ראשונית זו הובילה לפיתוח של SP-101, ריפוי גנטי אגנוסטיני למוטציות הניתן באמצעות שאיפה, שכעת מתקדם בניסוי קליני.

"אבן דרך זו היא לא פחות ממדהימה", אמרה אמילי קרמר-גולינקוב, MBE, מייסדת שותפה של Emily's Entourage. "מה שהחל כחלום להאיץ את המדע מציל החיים עבור אלו שנמצאים בקבוצת ה-10% הסופית של קהילת חולי CF התפתח לרגע טרנספורמטיבי זה: טיפול גנטי חדשני הניתן לאדם עם CF. יחד, העברנו רעיון ממחקר פרה-קליני לניסויים בבני אדם. התקדמות זו מדגימה את עוסקת עבודתנו."

בעל החזון של EE פילנתרופיה של הון סיכון הגישה לקידום מחקר ופיתוח טיפולי עבור CF האיצה את יצירתה של Spirovant וקידמה את עבודתה על SP-101, אשר ממנף וקטור נגיף הקשור לאדנו (AAV) כדי להעביר את הגן CFTR, ומכוון לשורש הגורם ל-CF. SP-101 הוא אגנוסטי למוטציות, כלומר אם יוכח כיעיל, הוא יעבוד עבור כל המוטציות של CF, כולל אלו שאינן נהנות כיום מטיפולים קיימים המכוונים למוטציות.

"המטופל הראשון שקיבל את SP-101 הוא רגע מעורר עידוד במשימתנו האיתנה לטפל בצרכים לא מסופקים בקהילת חולי CF, ובמיוחד ב-10% הסופי", אמרה ד"ר צ'נדרה גוז, מנהלת מדעית ראשית ב-Emily's Entourage. "ציון דרך זה משקף שנים של מסירות, חדשנות ושיתוף פעולה - הוכחה שבעזרת השקעות אסטרטגיות ומאמץ קולקטיבי, אנו יכולים להפוך פוטנציאל מדעי להתקדמות משמעותית עבור אלו הממתינים לאפשרויות חדשות."

ניסוי SAAVe שלב 1/2 נועד להעריך בטיחות, סבילות ויעילות אצל אנשים שעבורם הטיפולים הקיימים אינם מספיקים או אינם זמינים. נקודות סיום משניות עיקריות כוללות תפקודי ריאות, איכות חיים וסמנים ביולוגיים המעידים על השפעה טיפולית.

"הישג זה לא היה אפשרי ללא תמיכת הקהילה המדהימה שלנו", הוסיפה קרמר-גולינקוב. "לכל מי שתרם, השתתף או שיתף את המשימה שלנו בכל דרך שהיא לאורך השנים: אבן דרך זו היא גם שלכם, ואנו מודים לכם מכל הלב."

למידע נוסף על הניסוי הקליני SP-101, בקרו בהודעה המלאה של Spirovant ב- PRNewswire.

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה מסד נתונים של חולים ותוכנית שידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org