מענק מחקר פרסי הפמליה של אמילי לצוות בוחן טכנולוגיית עריכת גנים חדשה

הפרויקט יתמקד במינוף טכנולוגיית עריכת הגנים, הנקראת prime editing, לתיקון מוטציות CFTR ספציפיות בצורה בטוחה ויעילה ויבחן את האפשרות לספק מטען עריכה זה באמצעות חלקיקים דמויי וירוס (VLP)

Lower Merion, PA - 3 בנובמבר 2022 - Emily's Entourage (EE), קרן 501(c)3 חדשנית שמאיצה מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), כולל אלו עם מוטציות שטויות, הודיעה היום שהיא העניקה $220,000 במימון למריאן ס. קרלון, דוקטורט ומטייס בולקן מ-KU Leuven בבלגיה כדי לחקור את השימוש בטכנולוגיה חדשה לעריכת גנים, הנקראת עריכה ראשונית, לתיקון מוטציות בתוך הסיסטיקה. גן פיברוזיס טרנסממברנלי (CFTR) באנשים עם CF.

Marianne S. Carlon, PhD, ו-Mattijs Bulcaen מ-KU Leuven, יתמקדו במינוף עריכה ראשונית לתיקון מוטציות CFTR ספציפיות בצורה בטוחה ויעילה.

עריכת פריים יכולה לכתוב מידע גנטי חדש לתוך הגנום בצורה מאוד מדויקת מבלי לגרום נזק ל-DNA המארח, מכיוון שלא נגרמות הפסקות DNA כפולות. גוף גדל והולך של ראיות מדווח על הרבגוניות, היעילות והבטיחות של עריכה ראשונית, אך נדרש מחקר נוסף כדי לחקור את הפוטנציאל שלה ל-CF ואת יכולתו לתקן מוטציות CFTR. 

הפרויקט של ד"ר קרלון, שכותרתו, "שכתוב מוטציות CFTR חסינות לתרופות על ידי עריכה ראשונית", בוחן את השימוש בעריכה ראשונית לתיקון מוטציות CFTR ספציפיות, את האפשרות לרתום חלקיקים דמויי וירוסים (VLPs) כדי לספק עריכה ראשונית בבטחה דרך יעילה, והאם VLPs יכולים לחדור ביעילות דרך ריר CF ולהיכנס ולערוך גנים תאי אפיתל דרכי אוויר CF.

"ב-EE אנחנו תמיד להוטים ונרגשים לממן פרויקטים בעלי סיכון גבוה ותגמול גבוה כמו עריכת ראשי בתקווה להאיץ פריצות דרך מדעיות שעשויות להועיל לאנשים עם CF, במיוחד אלה שנמצאים ב-10% הסופי", אמרה צ'נדרה גוס, דוקטורט, קצין מדעי ראשי של הפמליה של אמילי. "החשיבות של מימון המענק הזה משתרעת מעבר למרחב ה-CF ועשויה להיות ניתנת לתרגום למחלות גנטיות אחרות הניתנות לעריכת גנים."

עבודה זו תודיע לקהילה המדעית של CF על היכולת של עריכה ראשונית לתקן מוטציות בתוך הגן CFTR בצורה מדויקת, כמו גם לקדם VLPs קדימה כאסטרטגיית מסירת גנים פוטנציאלית.

"ההשפעה של פרויקט זה טמונה בקידום הידע והכלים על אסטרטגיית עריכה מעולה עבור N1303K במסגרת מענק זה, אך עם הפוטנציאל של התאמת אסטרטגיות מפותחות למוטציות CFTR אחרות", אמר ד"ר קרלון. "אם עריכת גנים תצליח בעתיד, זה מציע פרספקטיבה של ריפוי CF, ובכך לשפר את איכות החיים של חולי CF."

למידע נוסף על המענקים שהפמליה של אמילי מימנה בהם www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

על הפמליה של אמילי
Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ליחידים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום, כולל אלה עם מוטציות שטויות. של CF. מאז 2011, Emily's Entourage העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי ב-CF, פיתחה תוכנית רישום חולים ושידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה רבה. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה
אשלינג נייט
מנהל תחום שיווק ותקשורת
Emily's Entourage
ashling@emilysentourage.org