Emily's Entourage Awards $220,000 מענק מחקר לאוניברסיטת קווינס בלפסט לתמיכה בפיתוח הטיפול הגנטי החדשני של OmniSpirant Limited לטיפול בסיסטיק פיברוזיס

הפלטפורמה הטכנולוגית החדשנית שואפת לספק טיפול גנטי בשאיפה ישירות לריאה כדי לטפל בגורם הבסיסי לסיסטיק פיברוזיס (CF)

Lower Merion, PA – 14 בפברואר 2023 - Emily's Entourage (EE), קרן 501(c)3 חדשנית שמאיצה מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), כולל אלו עם שטויות מוטציות, הודיעה היום שהיא העניקה $220,000 במימון ללוריין מרטין, PhD, מאוניברסיטת קווינס בלפסט, כדי לתמוך בפיתוח של פלטפורמת פלטפורמת ריפוי גנטי מתחדשת שעשויה לספק גישת טיפול חדשה לאנשים עם CF, כולל אנשים עם שטויות מוטציות.

בנוסף למימון מ-EE, Cystic Fibrosis Trust, ארגון הצדקה המוביל בבריטניה התומך באנשים עם סיסטיק פיברוזיס, סיפק מענק מקרן Venture and Innovation Award שלהם כדי לתמוך במחקר החלוצי של פרופסור מרטין. מודל מימון משותף זה משקף את ההתמקדות של EE ביצירת שותפויות מימון שיתופיות עם ארגונים אחרים כדי למקסם את השפעתו בתחומים המתיישרים עם סדרי העדיפויות המחקריים של EE.

עם מענק זה, פרופסור מרטין, בשיתוף עם חברת הביוטכנולוגיה OmniSpirant Therapeutics, שואפת לקדם את הפיתוח של פלטפורמת ריפוי גנטי בשאיפה עבור CF. טכנולוגיה זו מבוססת על ננו-חלקיקים ביולוגיים שאינם ויראליים הנקראים שלפוחיות חוץ-תאיות (EVs) המיוצרות מתאי גזע. מוטציות שטויות של CF גורמות לקטוע ולא מתפקד מווסת מוליכות טרנסממברנית של סיסטיק פיברוזיס חלבון (CFTR). הטיפול הגנטי מתוכנן להעביר ולהעביר תבנית גנטית לייצור חלבון עבור חלבון CFTR באורך מלא, ובכך לתת מענה ל-CF ברמה הגנטית.

"על ידי טיפול בגורם הבסיסי ל-CF, לטכנולוגיית הריפוי הגנטי שפותחה על ידי OmniSpirant בשיתוף עם המעבדה של פרופסור מרטין יש את הפוטנציאל לטפל ברוב האנשים עם CF ללא קשר למוטציה גנטית, כולל אלה עם שטויות ומוטציות נדירות", אמרה צ'נדרה גוש. , PhD, הקצין המדעי הראשי של EE. "זהו מענק משמעותי עבור EE. זו הפעם הראשונה שלנו במימון מענק עם Cystic Fibrosis Trust. בנוסף, הוא מייצג את הגיוון של מנגנוני מימון המענקים שלנו, כולל עבור שותפויות ציבוריות/פרטיות, שנועדו להאיץ את הפיתוח הטיפולי עבור ה-10% הסופי." 

מימון מ-EE וה-Trust יאפשר לצוות של פרופסור מרטין ב-Queen's לערוך מחקרים פרה-קליניים נוספים, כולל מחקרי העברת גנים פונקציונליים ומחקרי בטיחות - חלק חשוב בקידום הטכנולוגיה לקראת ניסויים קליניים עתידיים.

"אנחנו נרגשים לשתף פעולה עם הפמליה של אמילי בפעם הראשונה באמצעות מענק שיתופי זה", אמרה ד"ר לוסי אלן, מנהלת מחקר ונתוני בריאות, ב- Cystic Fibrosis Trust. "פיתוח אפשרויות טיפול עבור אנשים עם CF שאינם יכולים לקחת מאפננים CFTR זוהה לאחרונה כעדיפות עליונה למחקר על ידי אנשים עם סיסטיק פיברוזיס. זה מרגש לתמוך במשותף בעבודה החשובה הזו שכן טכנולוגיה זו מייצגת דרך להגיע לאנשים שאינם נהנים מטיפולי CF הזמינים כיום".

שני מקורות המימון הללו יתרמו באופן משמעותי לקידום טיפולים ביולוגיים שאינם ויראליים ויספקו תמיכה קריטית בפיתוח טכנולוגיות ריפוי גנטי למוטציות שטויות של CF.

"אני באמת שמח לקבל את המימון הזה מהפמליה של אמילי, ואת התמיכה הנוספת שמספקת Cystic Fibrosis Trust, שכן היא תאפשר לנו לנקוט בצעדים הבאים כדי לקדם את הטכנולוגיה החדשנית הזו", אמר פרופסור מרטין, שבסיסו בבית הספר של בית מרקחת בקווינס. "באמצעות מימון זה, נערוך מחקר נוסף במטרה לפתוח את הפוטנציאל יוצא הדופן של תרופות מבוססות חומצות גרעין למוטציות שטויות שלא ניתן לטפל בהן עם התרופות המאושרות כעת".

פרופסור מרטין והצוות שלה ב-Queen's ימשיכו לעבוד בשיתוף פעולה עם OmniSpirant Therapeutics כדי לקדם את הפיתוח של פלטפורמת הריפוי הגנטי. 

"OmniSpirant Limited מפתחת את OS001, טיפול גנטי רגנרטיבי ראשון מסוגו עבור CF, והדגמנו תוצאות מבטיחות במודלים של מחלות פרה-קליניות", אמר גרי מקולי, מנכ"ל OmniSpirant, "אנו נרגשים להתקדם בפיתוח של OS001 עם מימון EE בשיתוף עם אוניברסיטת קווינס בלפסט. אנו מאמינים של-OS001 יש פוטנציאל לשחזר רמות מובילות של פעילות CFTR ללא קשר של גנוטיפ CF. אנו מודים להפליא על התמיכה והמומחיות המדעית של הפמליה של אמילי ושל הקרן, שיאפשרו לאומני-ספירנט לקדם את התוכנית הטיפולית העלולה לשנות את המשחק בשיתוף פעולה עם פרופסור מרטין".

למידע נוסף על המענקים שהפמליה של אמילי מימנה בהם www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ליחידים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום, כולל אלה עם מוטציות שטויות. של CF. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org. 

על אמון סיסטיק פיברוזיס

Cystic Fibrosis Trust הוא ארגון הצדקה היחיד ברחבי בריטניה המוקדש לאיחוד לחיים בלתי מוגבלים לכל מי שנפגע מסיסטיק פיברוזיס. אנו מממנים מחקרים חיוניים, משפרים את הטיפול, מדברים בקול ומרוצים לקראת טיפולים יעילים לכולם. לא נעצור עד שכולם עם סיסטיק פיברוזיס יוכלו לחיות ללא גבולות. הקרן מספקת ייעוץ סודי, תמיכה ומידע על כל היבט של סיסטיק פיברוזיס, כולל עזרה בתמיכה כספית. העבודה שהקרן עושה מתאפשרת רק בזכות התרומות הנדיבות של תומכים. לְבַקֵר www.cysticfibrosis.org.uk למידע נוסף על סיסטיק פיברוזיס, עבודת ה-trust וכיצד אתה יכול לעזור.

על אוניברסיטת קווינס בלפסט

אוניברסיטת קווינס בלפסט היא חברה באוניברסיטאות עתירות מחקר בבריטניה של קבוצת Russell Group, המספקת חינוך ברמה עולמית בבסיס מחקר ברמה עולמית. היא נוסדה כקווינס קולג' בשנת 1845, והפכה לאוניברסיטה בפני עצמה בשנת 1908. כיום היא מרכז בינלאומי של מחקר וחינוך, עם אתוס ממוקד סטודנטים. Queen's מחוברת ומרושתת ברחבי העולם עם שותפויות אסטרטגיות ברחבי העולם. זהו מוסד דינמי ומגוון, אבן שואבת להשקעה פנימה, פטרון של האמנויות ושחקן עולמי בתחומים החל ממחקרים ביו-רפואיים וקליניים ועד קיימות, ומתרופות לכתיבה יצירתית.

על OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant היא ביוטכנולוגיה אירית שנוסדה בשנת 2016 כדי לפתח טיפולי גנים רגנרטיביים בשאיפה ראשונים בכיתה. OmniSpirant קיבלה מימון של האיחוד האירופי בשנת 2018 באמצעות מכשיר Horizon 2020 SME לפיתוח טיפולים מתקדמים לטיפול בסיסטיק פיברוזיס. OmniSpirant קיבלה גם את חותמת המצוינות של האיחוד האירופי בשנים 2020 ו-2022. הטיפולים הגנטיים החדשים של החברה מבוססים על טכנולוגיית פלטפורמת ה-OmniSome הקניינית שלה, המשתמשת בחלקיקים זעירים, הידועים בשם שלפוחיות חוץ-תאיות (EVs), המופרשות על ידי תאי גזע הנושאים מטענים של ריפוי גנטי. פלטפורמת המוצרים של OmniSome מפותחת כעת כטיפולי גנים רגנרטיביים בשאיפה ראשונים בכיתה עבור סיסטיק פיברוזיס וסרטן ריאות באמצעות קונסורציום Horizon Europe 12.8M € INSPIRE. לחברה יש גם תוכניות להשתמש בפלטפורמה זו כדי לפתח טיפולים למחלות ריאה אחרות כולל מחסור באלפא-1 אנטי טריפסין (AATD), תסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS) ופיברוזיס ריאתי אידיופטי (IPF).

קשר מדיה
Emily's Entourage
admin@emilysentourage.org