תוכנית שידוכים לניסוי קליני בסיסטיק פיברוזיס
אחד החסמים העיקריים להתפתחות טיפולית הוא גיוס לניסויים קליניים, שעלול להיות יקר, גוזל זמן ולא יעיל. זה נכון במיוחד עבור אנשים עם מחלות ומוטציות נדירות, כמו רבים מאלה שנמצאים ב-10% הסופי של קהילת סיסטיק פיברוזיס (CF), מכיוון שמאגר המשתתפים בניסויים הקליניים כה קטן ופרוס.
כדי לזרז את הגיוס לניסויים קליניים, הפמליה של אמילי (EE) יצרה ה-CF Clinical Trial Connect: מסד נתונים עולמי של חולים אך ורק עבור אנשים עם CF שאינם מסוגלים ליהנות ממופני CFTR, כולל אלה עם מוטציות גנטיות לא מתאימות, תופעות לוואי או תגובה לא אופטימלית למאפננים CFTR. מסד הנתונים של CTC מאפשר לאנשים אלה לתרום את הנתונים שלהם ולהיות מעודכנים במחקרים קליניים וניסויים רלוונטיים. תוך שימוש בנתונים מה-CTC, תוכנית השידוכים לניסויים קליניים מחברת לאחר מכן אנשים עם CF להזדמנויות ניסויים קליניים רלוונטיות כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים באמצעות פניה ממוקדת ממקור מהימן.
מה מייחד את תוכנית השידוכים לניסוי קליני של EE?
תוכנית השידוכים שלנו לניסוי קליני ב-CF היא ישירה לצרכן, כלומר אנו חולקים הזדמנויות רלוונטיות לניסויים קליניים ישירות עם אנשים הרשומים במסד הנתונים של CTC במקום לעבור דרך מרפאות, מרכזי טיפול או ספקים. התמיכה של EE עושה גיוס ניסויים קליניים מהיר יותר, ממוקד יותר ויעיל יותר, המאפשר פיתוח תרופות מזורז יותר. בנוסף, תוכנית השידוכים לניסויים קליניים שלנו מציידת אנשים עם CF עם המידע והכלים לממש הזדמנויות מחקר קליניות שעשויות להתאים עבורם.
כניסה לניסוי קליני לא צריכה לדרוש שאדם עם סיסטיק פיברוזיס יהיה במקום הנכון בזמן הנכון.
"לכל אדם עם CF צריכה להיות הזדמנות לשמוע על הזדמנויות רלוונטיות לניסויים קליניים ולקבוע אם זו ההזדמנות הנכונה עבורם להמשיך. באמצעות תוכנית השידוכים לניסוי קליני שלנו, אנו מגשרים על הפער בין הזדמנויות ניסוי לבין האנשים שחייהם תלויים בהם". – אמילי קרמר-גולנקוף, מייסדת שותפה, הפמליה של אמילי
ראינו ממקור ראשון שהצעת קהילה מוכנה של משתתפי ניסוי מוכנים עוזרת למשוך חברות ביו-פרמצבטיקה לתחום ה-CF ולהודיע על זיהוי אתר הניסוי. תוכנית השידוכים מקדמת גם חלוקה אסטרטגית ושוויונית יותר של ניסויים וייצוג בין המשתתפים.
חשוב לציין כי הפרטיות של משתתפי ה-CF Clinical Trial Connect (CTC) שלנו היא בעלת חשיבות קריטית עבורנו. אנו לא חולקים נתונים אישיים כלשהם שסופקו דרך מסד הנתונים של CTC עם חברות או חוקרים, ולעולם נשתף רק נתוני CTC במצטבר.
האם אתה לא מתאים מבחינה גנטית למאפננים CFTR או לא מסוגל ליהנות מטיפולים מאפננים קיימים? הירשם ל-CF Clinical Trial Connect (CTC).
חברות או חוקרים המעוניינים בתוכנית השידוכים לניסויים קליניים שלנו יכולים לשלוח דוא"ל registry@emilysentourage.org למידע נוסף.
EE השיקה שיתוף פעולה ראשון מסוגו עם Translate Bio עבור ניסוי ה-MRT5005 mRNA של החברה. השותפות הניבה מיון מוגבר והצטרפות מוצלחת לניסוי לקראת יעד ההרשמה המשוער של החברה של 40 משתתפים.